2026年开年，中国细胞治疗赛道延续了迅猛的发展势头。在资本市场热度不减的同时，基础研究与临床转化领域也迎来了一系列具有里程碑意义的突破。从顶级学术期刊的成果发表，到关键临床试验数据的披露，再到监管标准的推进，中国细胞治疗正展现出从“跟跑”到“并跑”甚至“领跑”的创新活力。本文梳理了2026年1月1日以来国内外细胞治疗领域的多项重磅科研进展，以期为读者呈现一幅更为立体的行业发展图景。

一、基础研究突破：中国团队在《细胞》发文，创制白血病治疗“双面胶”新剂型

在基础科研层面，中国科学家团队在2026年初取得了一项重磅突破。3月10日，中国科学院过程工程研究所魏炜研究员、马光辉院士团队与南方医科大学珠江医院、中国医学科学院血液病医院合作，在国际顶尖学术期刊《细胞》（Cell）上发表研究论文，提出了一种创新的仿生策略来攻克CAR-T疗法面临的临床难题。

研究团队针对CAR-T疗法在白血病治疗中存在的复发、耐药及疗效衰减等问题，创新性地提出了一种兼具“细胞连接”和“靶向递送”双重功能的连接子策略。他们创制了一种被形象称为特制“双面胶”的“铁蛋白团簇细胞连接子”（FACE）新剂型。

这一策略的科学基础在于，研究团队通过对大量临床样本分析发现，不同类型及病程阶段的白血病细胞及相应靶点的同源CAR-T细胞均特异性高表达CD71蛋白。基于此，团队通过精准调控，诱导CD71的天然配体铁蛋白进行有序自组装，创制出FACE。FACE能稳固地“粘”在CAR-T细胞表面，进入体内后，另一端则能牢牢“抓住”白血病细胞表面的CD71，从而极大地促进了CAR-T细胞对白血病细胞的识别和杀伤，提升了CAR-T细胞的抗原敏感性。

临床前研究数据显示，这一策略疗效显著。在正常抗原水平的白血病小鼠模型中，仅需传统CAR-T细胞1/5的治疗剂量，FACE-CAR-T细胞即可达到同样的疗效，同时还能显著降低细胞因子释放综合征等副作用风险。更关键的是，在白血病细胞表面抗原密度降至正常值10%以下、传统CAR-T细胞已基本失效的情况下，FACE-CAR-T细胞仍能有效识别并清除体内白血病细胞，使得小鼠生存率达100% 。

此外，研究团队还利用铁蛋白的笼型结构，创制了载药细胞连接子FACED，可将三氧化二砷等多种临床化疗药物直接递送到白血病细胞，实现了CAR-T细胞治疗和化疗的高效联合。这种创新策略无需基因改造，具有制备简单、“即插即用”的优势，为破解CAR-T疗法临床难题提供了全新的解决思路。

二、临床研究进展：多个创新细胞疗法展现卓越疗效

    在临床研究方面，2026年初也有多项重磅成果披露，覆盖了CAR-T、iPSC衍生细胞疗法以及创新的联合治疗策略。

1. 靶向GPRC5D的CAR-T疗法为复发/难治性多发性骨髓瘤带来新希望

1月29日，美国血液学会（ASH）官方期刊《Blood》发表了由上海交通大学医学院附属瑞金医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院以及南京驯鹿生物技术有限公司等单位合作完成的一项I期临床研究结果。该研究评估了全人源靶向GPRC5D的CAR-T疗法RD118在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的安全性和有效性。

研究共纳入18例R/R患者（其中17例为MM，1例为原发性浆细胞白血病）。在中位随访17.0个月时，总体缓解率（ORR）高达94.4%，其中72.2% 的患者达到严格意义的完全缓解（sCR）。特别值得关注的是，在7例曾接受过BCMA靶向CAR-T治疗后复发的患者中，ORR依然达到85.7% 。中位无进展生存期（PFS）为18.2个月，12个月PFS率和总生存期（OS）率分别为82.1%和93.3%。

安全性方面，细胞因子释放综合征（CRS）发生率为88.9%，但绝大多数为1-2级；仅1例患者出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），且在72小时内恢复。未报告小脑毒性或治疗相关死亡。该研究表明，RD118为经过多重治疗的R/R MM患者，包括BCMA靶向CAR-T治疗后进展的患者，提供了一个高效且安全的治疗选择。

2. 全球首个iPSC衍生细胞疗法获FDA双项认定，帕金森病治疗迈入新阶段

在再生医学领域，中国企业的创新成果同样获得了国际监管机构的高度认可。1月19日，成都睿健医药科技有限公司（iRegene Therapeutics）宣布，其在研的诱导多能干细胞（iPSC）衍生异体多巴胺能前体细胞疗法NouvNeu001，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。这是全球首个同时获得FDA快速通道资格（2025年8月获得）和RMAT认定的iPSC疗法。

该认定基于NouvNeu001在I期临床研究中取得的积极数据。研究显示，接受治疗的患者在运动功能方面取得了显著改善。在低剂量组中，帕金森病患者在停药状态下的运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第三部分评分在12个月时平均改善了30.6分（较基线改善52.8%），用药状态下改善了12.9分（较基线改善54.7%）。高剂量组在9个月时也观察到类似的显著改善，且改善效果持续至15个月的随访期。

NouvNeu001作为一种“现货型”细胞疗法，旨在通过替代患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从根本上恢复多巴胺信号。RMAT认定使得该疗法在后续开发中能获得FDA更深入的指导，并有资格获得加速审批途径，为帕金森病的治疗带来了革命性的希望。

3. 创新平台合作：用病毒“标记”实体瘤，为CAR-T开辟新战场

实体瘤因其靶点匮乏和免疫抑制微环境，一直是CAR-T疗法难以攻克的堡垒。1月12日，科济药业（CARsgen）与Dispatch Biotech公司宣布达成临床合作，将共同评估一种创新的联合疗法用于治疗实体瘤。

根据协议，双方计划于2026年在中国启动一项I期临床试验，评估Dispatch公司基于其首创的Flare平台开发的候选疗法DISP-11，与科济药业已获批用于治疗多发性骨髓瘤的BCMA CAR-T产品zevorcabtagene autoleucel（zevor-cel）联用，在实体瘤患者中的效果。

Flare平台的工作原理是通过系统递送一种肿瘤特异性病毒，该病毒能在肿瘤细胞表面“绘制”一个通用的合成抗原（Flare），从而使T细胞能够精确识别。这种策略旨在解决实体瘤缺乏特异性靶点的问题。此次合作代表了行业为解决实体瘤CAR-T疗法困境所做的创新探索，即通过组合不同技术平台的优势，为CAR-T在实体瘤中的应用开辟新路径。

三、监管科学与行业规范：为产业健康发展保驾护航

在科研与临床不断突破的同时，中国的监管科学研究和行业标准化建设也在稳步推进。

1. 中国工程院召开细胞治疗学术会议，凝聚行业共识

2026年1月16日，由中国工程院医药卫生学部主办，清华大学生物医学工程学院、北京大学人民医院等承办的“中国工程院工程科技学术研讨会——细胞治疗学术会议”在北京召开。会议汇聚了包括詹启敏、王军志、黄晓军等多位两院院士以及200余名来自高校、科研机构、医院和企业的专家学者。

会议聚焦细胞治疗前沿技术突破、临床研究进展及转化应用等关键议题，并同期举行了《我国细胞治疗政策与产业发展的战略定位与路径优化》咨询会，就政策环境完善、产业生态构建等议题进行了深度交流。此次会议的成功举办，对于凝聚跨学科发展共识、为突破技术瓶颈和完善产业生态提供了宝贵的思路，展示了国家层面对细胞治疗领域高质量发展的高度重视。

2. 省级药检机构牵头开展干细胞实验室质量管理规范研究

为了适应细胞治疗产业快速发展的需求，提升质量控制能力，江苏省药品监督检验研究院在2026年迈出了重要一步。2月13日，江苏省药监局发布信息，该院张锦琳主任药师主持的“间充质干细胞检测实验室质量管理规范研究”课题，正式获得中国药品监督管理研究会2026年度课题立项。

该课题立足于当前细胞治疗产业发展和监管能力提升的迫切需求，针对间充质干细胞质量控制环节存在的关键瓶颈与风险隐患，旨在构建《间充质干细胞检测实验室质量管理规范》。这项研究的开展，将有助于引导研发和生产资源更聚焦于产品本身，促进形成公平竞争、质量优先的市场环境，从监管科学的角度助推我国细胞治疗产业的高质量、可持续发展。

四、国际视野：全球首例宫内干细胞治疗脊柱裂显示安全性

将视野拓展至全球，细胞治疗在其它疾病领域的探索也取得了令人振奋的进展。2月26日，美国加州大学戴维斯分校健康研究中心宣布，其团队成功完成了世界上首例结合胎儿手术的干细胞治疗脊柱裂的临床试验，并证明了其安全性。相关I期研究结果发表在顶级医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）上。

在这项被称为“CuRe Trial”的试验中，研究团队在胎儿还在子宫内时，通过手术将一枚含有胎盘来源干细胞的贴片直接放置在胎儿暴露的脊髓上，以修复脊柱裂（脊髓脊膜膨出）的出生缺陷。I期试验的6名婴儿均被成功治疗，结果显示，与干细胞相关的安全性良好，没有发生感染、脑脊液漏或异常组织生长等问题。所有婴儿在出院前均不需要进行脑积水分流手术。

这项研究首次证明了在胎儿期进行干细胞修复的可行性，为脊柱裂等出生缺陷的治疗开辟了全新的范式，从单纯的“手术修复”迈向“细胞介导的组织再生”，对未来先天性疾病的治疗具有里程碑式的意义。

综上所述，2026年伊始，中国乃至全球的细胞治疗领域呈现出“多点开花”的蓬勃态势。从基础研究的源头创新，到临床研究的硬核数据，再到监管科学的规范引导，各个层面都在协同发力。随着资本持续注入与科研成果的不断兑现，2026年无疑将成为细胞治疗从技术创新迈向更广泛临床应用和价值兑现的关键之年。

免责声明：本文由人工智能技术辅助创作完成。文章旨在进行科普与信息分享，不代表任何专业医疗建议。图片系从公开渠道获得，如有知识产权问题，请及时添加文末企业微信二维码，我将立即调整或删除。健康问题请务必以专业医生的诊断和建议为准，切勿将本文内容作为自行诊断或治疗的依据。本公众号/网站所用图片系从公开渠道检索获得，暂未联系到著作权人。若任何权利人认为侵犯其合法权益，请添加下方企业微信并出示权属证明，我们将在 24 小时内删除并致歉。感谢您的理解！