AI进临床:从＂能不能用＂到＂怎么用对＂——2026年临床试验应用全景解读

AI与临床试验融合的未来

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一、写在前面：AI不再是"选择题"

如果你还在犹豫"临床试验要不要用AI"，可能已经落后了。

Medidata 2025年12月发布的全球调研报告给出了明确信号：93%的制药企业、生物科技公司和CRO已经采纳或计划引入AI。更关键的是，73%已应用AI的用户反馈"达到或超出预期"——这意味着AI在临床试验中的应用，已经走过了概念验证阶段，正在进入规模化部署。

但"用"和"用对"之间，差的是对技术边界的理解、对监管要求的把握、以及对实操落地的判断。这篇文章，我们从项目经理的视角，系统梳理2026年AI在临床试验中的五大应用场景、三大监管动态和四条实操建议。

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二、五大应用场景：AI在临床试验中到底能干什么？

图2 AI在临床试验五大应用场景

场景一：试验方案设计与优化（80%企业已应用）

这是目前AI在临床试验中应用最广泛的领域之一。传统方案设计高度依赖专家经验，入排标准的制定往往"拍脑袋"——而AI可以基于历史数据和真实世界证据，做系统性优化。

赛诺菲的实践：基于定量系统药理学构建虚拟哮喘患者队列，以盲法预测Ⅰb期临床试验结果，与真实临床观测"较为吻合"。这不是理论推演，而是已经跑通的真实案例。

拜耳的探索：利用数字孪生技术模拟抗凝药物最优给药剂量，同时探索糖尿病虚拟患者孪生体与外部对照臂的结合。

核心价值：在正式开试验前，提前预判方案的可行性，减少"入组困难""数据不达标"等后期风险。

场景二：患者筛选与招募（75%企业已应用）

患者招募是临床试验最大的效率瓶颈之一。2025年5月DIA年会上，北京大学肿瘤医院分享了国内最前沿的实践——

北肿×厚普医药的AI招募系统：

• 日均门诊约4000人次，同步运行临床试验1000余项

• 采用"多Agent+可解释性架构"，AI以"类医生"方式阅读病历

• 覆盖药学、影像、检验、基因四维度并联判读

• 高精准策略下精准率达99%，高召回策略下召回率约50%

• 2024年中国获批44个1类新药中，厚普提供招募服务的占27个（超六成）

诺华的实践：借助AI技术进行临床研究中心筛选和启动评估，大幅缩短心血管药物临床研究的中心筛选和启动时间。

葛兰素史克的实践：利用数字和AI工具优化哮喘晚期药物临床试验的受试者招募，提升落地执行与数据处理效率。

场景三：数据采集与质量管控（83%企业已应用，排名第一）

这是AI应用最成熟的领域。Medidata报告显示：

• 超2/3受访者表示AI显著改善数据采集、质量监督、异常值监测

• 70%的AI用户认为AI提升了数据准确性

• 61%的AI用户表示AI优化了数据采集流程

阿斯利康的实践：在慢性阻塞性肺疾病研究中，通过远程数据采集、居家肺功能检测、患者体验指数和算法辅助事件识别，证实数字工具有望减少现场访视频次、降低研发成本、缩短临床试验周期。

一个关键数据：III期试验平均数据采集量已达360万数据点，较20年前增长近7倍。人工质控已力不从心，AI几乎是唯一的出路。

场景四：安全性信号监测

传统安全性监测依赖人工审阅大量不良事件报告，存在延迟和遗漏风险。AI的应用方向包括：

• 算法辅助事件识别：自动从海量数据中提取可疑安全信号

• 实时异常值监测：AI可7×24小时不间断扫描数据异常

• 趋势预测：基于历史数据预测潜在安全性风险

在E6(R3)正式实施的背景下，风险相称性管理成为强制性要求，AI辅助的安全性监测将不再是"加分项"，而是"合规项"。

场景五：监管提交与报告生成

临床试验报告的撰写和提交是另一个AI大有可为的领域。Medidata报告指出，未来12个月企业重点深化的方向之一就是"临床研究报告准备与提交"。

AI可以：自动汇总各中心数据生成统计表格；基于模板自动填充临床研究报告的标准化章节；智能核查数据一致性，减少审评过程中的发补概率。

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三、数字孪生：从概念到落地

图3 数字孪生：虚拟患者与真实患者数据联动

数字孪生是2026年最热的AI临床概念之一，但需要厘清一个关键认知——

数字孪生不会替代关键性临床试验。它的定位是：整合历史研究数据、真实世界数据、远程采集数据和临床试验数据，前瞻性优化试验设计、药物剂量筛选与风险管控。

目前可落地的应用方向：

• 虚拟对照臂：在罕见病等入组困难的适应症中，用虚拟患者数据补充外部对照

• 最优剂量模拟：拜耳已在抗凝药物领域开展实践

• 入排标准优化：通过虚拟患者模拟，预判不同入排标准下的入组速度和数据质量

技术路线：

Medidata曾整合5项以上历史研究、覆盖1600多名患者的真实世界数据，通过时间-事件分析和Landmark分析法，在数周内构建统计对比模型，成功为百时美施贵宝向监管机构证明了替代终点的有效性。

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四、三大监管动态：AI进临床，监管怎么看？

图4 全球AI+临床试验监管格局

动态一：FDA草案指南——基于风险的可信度评估

2025年1月6日，FDA发布《使用人工智能支持药物和生物制品监管决策的考虑因素》草案指南。核心要点：

• 适用范围：使用AI生成用于支持药物安全性、有效性或质量监管决策的信息或数据

• 核心框架：基于风险的可信度评估，根据AI对患者安全和监管决策的影响程度确定评估严格度

• 关键概念：特定使用环境（COU）——AI模型的可信度必须在其具体应用场景下评估

• 数据质量：要求用于训练和验证AI模型的数据具有适用性、完整性、准确性和代表性

• 透明度：AI模型开发过程文档化、模型性能验证记录、模型变更控制

实操提示：如果您的项目中使用AI工具进行数据分析或终点评估，需要按照此指南建立可信度评估档案，以备监管审查。

动态二：FDA & EMA联合指南——AI良好实践

2026年1月14日，FDA和EMA联合发布《药物研发AI良好实践指导原则》，覆盖药品全生命周期。这是两大监管机构首次就AI在药物研发中的应用达成统一框架，传递的信号非常明确：

• AI在药物研发中的应用将受到全球统一标准的规范

• 数据质量、算法透明度、人机协同是三大核心要求

• 申办方需对AI生成数据的可信度承担主体责任

动态三：中国NMPA——"人工智能+药品监管"实施意见

2026年3月11日，NMPA发布《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》（国药监综〔2026〕6号），核心要点：

• 2030年目标：初步构建药品监管与AI融合创新体系，形成高质量数据集、垂直大模型和智能体

• 2035年目标：形成数智驱动、智能敏捷、自主可控的智慧化药品安全治理新格局

• 对临床试验的影响：推进临床试验数据治理规范化、研究制定临床试验电子化记录技术指南和计算机化系统验证指南

• 审评审批智能化：加快"两品一械"审评审批大模型与智能体研发，赋能产品智能分类、任务分配、资料审查

值得注意的是，NMPA提出了"数智赋能、人工复核、全程留痕"的人机协同机制——这与FDA的"基于风险的可信度评估"异曲同工，都强调AI是辅助而非替代，人仍是最终决策者。

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五、关键数据：用数字说话

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六、PM实操：四条建议

1. 评估你的项目是否适合AI

不是所有项目都需要AI。判断标准：数据量大（多中心、大样本）、入组困难（罕见病、复杂入排）、质控压力高（III期、国际多中心）——这三个条件满足两个以上，AI就有明显的投入产出比。

2. 选对工具，别被"AI标签"忽悠

市面上的AI临床工具参差不齐。评估维度：

• 数据安全：是否支持本地化部署？数据是否出院？（北肿模式是标杆）

• 可解释性：AI输出是否有推理依据？能否在数秒内让医生完成复核？

• 监管合规：是否符合FDA/NMPA的可信度评估要求？是否有验证文档？

• 适配性：能否适配现有CTMS/EDC系统？是否需要额外培训？

3. 建立"人机协同"工作流程

NMPA和FDA都强调"人工复核"。AI不是替代人，而是帮人做初筛和预警，最终决策仍需人确认。建议的工作流程：

• AI初筛/预警 → 人工复核确认 → 记录决策依据 → 全程留痕

• 关键节点（如安全性信号、入排判断）必须有人工签字确认

• 定期评估AI输出的准确率和召回率，建立反馈迭代机制

4. 提前准备监管应对材料

如果项目中使用了AI工具，建议提前准备以下文档：

• AI模型的可信度评估报告（参考FDA草案指南的COU框架）

• 数据质量评估报告（训练数据来源、代表性、完整性说明）

• AI模型验证文档（性能指标、边界条件、失败模式说明）

• 人机协同流程SOP（明确人工复核节点和责任分工）

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七、常见疑问

Q1：AI会不会取代CRA/PM？

不会。AI的核心价值是"补足人工盲区"而非替代人。北肿的经验表明，AI负责初筛和预警，医生/CRA负责复核和决策——这恰恰提高了岗位的专业价值。但需要警惕的是，不会用AI的CRA/PM，可能被会用AI的同行取代。

Q2：用AI的数据，监管认可吗？

可以，但有前提。FDA和NMPA都明确表示，AI生成的数据可以用于支持监管决策，但需要满足可信度评估、数据质量、透明度三大要求。关键是：申办方需对AI生成数据的可信度承担主体责任。

Q3：小公司/小项目用不起AI怎么办？

AI工具正在快速降本。Medidata等平台已将AI功能集成到SaaS产品中，按项目付费即可使用。此外，一些开源大模型（如Qwen、DeepSeek）也可以适配到临床场景中。关键是选对场景——从数据质控等成熟场景切入，再逐步扩展。

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参考信息来源

• [1] Medidata《临床试验人工智能应用现状：今日与未来》报告（2025年12月），来源：Medidata官网/搜狐医药

• [2] 北京大学肿瘤医院×厚普医药AI招募系统实践（DIA 2025年会），来源：搜狐医药2026年5月20日报道

• [3] 21世纪经济报道《AI制药重构药物研发产业格局》（2026年3月24日）

• [4] 中国医药报《AI重塑药物研发全流程》（2026年5月28日），来源：中国医药报官网

• [5] FDA《Considerations for the Use of AI To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products》草案指南（2025年1月6日）

• [6] NMPA《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》（国药监综〔2026〕6号，2026年3月11日），来源：国务院政策文件库

• [7] SaMD/AI医疗器械注册指南：FDA、CE、NMPA三地分类对比（2026年2月），来源：ChinaMedGlobal

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