夜雨聆风首批 AI 药物 III 期临床将至，数据资产成行业核心护城河
一款新药从实验室走到患者手中，平均需要 10-15 年，投入超 20 亿美元，且 90% 的候选药物会倒在临床阶段 —— 这就是困扰全球制药业半个世纪的 "反摩尔定律"。而人工智能的到来，正在为这个百年行业带来一场前所未有的工业革命。
招银国际最新发布的行业报告指出，AI 制药正处于从 "研发提效工具" 迈向 "创新药研发范式重构" 的关键转折期。行业真正的分水岭不在于效率验证，而在于临床成功率验证：当 AI 不仅能缩短研发周期、降低成本，更能实实在在提升药物临床成功率时，一场制药行业的底层变革才会真正到来。
一、AI 重构研发全链条，早期效率红利已率先兑现
传统创新药研发的效率瓶颈，集中在靶点发现、分子筛选与优化、临床试验三大核心环节。而 AI 技术正在逐个击破这些痛点，早期研发阶段的价值已经得到充分验证。
据弗若斯特沙利文数据，AI 可将早期药物发现时间压缩 30%-40%，研发成本平均节约 60%。波士顿咨询的研究更是显示，传统方法发现的候选药物 I 期临床成功率仅为 40%-65%，而 AI 驱动的候选药物同阶段成功率可达 80%-90%，整体临床成功概率有望从 5%-10% 提升至 9%-18%。
1. 靶点发现：从 "大海捞针" 到 "精准定位"
传统靶点发现高度依赖基础生物学积累，从疾病关联基因识别到功能验证往往需要数年。而 AI 通过整合多组学数据、科学文献和临床数据构建知识图谱，能够挖掘出人类难以发现的潜在 "靶标 - 疾病" 关联。
最具代表性的案例是英矽智能的 TNIK 抑制剂 Rentosertib：依托其 [Pharma.AI](Pharma.AI) 平台，公司仅用18 个月就完成了从纤维化相关新型靶点 TNIK 的发现到临床前候选化合物（PCC）提名，而行业平均水平长达 4.5 年，研发成本更是压缩至传统路径的 1/10。
2. 小分子研发：从 "筛选" 到 "从头生成"
理论上满足类药性规则的小分子化学空间约为 10⁶⁰量级，而人类已合成的化合物仅约 10⁸量级，传统高通量筛选如同在沙漠中找一粒沙。生成式 AI 的出现，让小分子研发从 "已知化合物筛选" 转向 "全新分子生成"。
目前，扩散模型已成为三维分子生成领域的主流技术，能够直接根据靶蛋白的结合口袋生成贴合度极高的配体分子。同时，基于图神经网络的 ADMET 预测模型，能在分子设计阶段就提前排除成药性差的化合物，大幅减少 "设计 - 制造 - 测试 - 分析" 的循环次数。
3. 大分子研发：从 "实验试错" 到 "理性设计"
2024 年 AlphaFold3 的发布，将蛋白质结构预测范围扩展至蛋白质与 DNA、RNA、小分子的相互作用，为大分子药物研发奠定了基础。如今，AI 已经能够实现抗体的 "零样本" 从头设计 —— 无需任何已知结合物数据，仅凭靶点结构信息就能生成具备功能性的全新抗体。
Absci 的 Origin-1 平台就是典型代表，在缺乏靶点 - 抗体复合物结构数据的条件下，成功针对 4 个新靶点设计出特异性结合的全长单克隆抗体，且冷冻电镜验证显示其设计结构达到原子级精度。
二、行业终极考验：临床成功率才是 "试金石"
尽管 AI 在早期研发阶段的效率优势已毋庸置疑，但全球尚无一款完全由 AI 生成的药物完成关键性 III 期临床并获得监管批准。这也意味着，AI 制药行业仍处于概念验证阶段，市场的关注焦点早已从 "平台有多强" 转向 "管线能不能成"。
估值逻辑彻底切换：从平台叙事到临床兑现
2025 年以来，AI 相关医药交易总金额突破 330 亿美元，传统药企合作热情显著提升，但一个值得注意的细节是：首付款占比仍不足 3%。这反映出传统药企对 AI 平台仍持审慎态度 —— 他们愿意为技术潜力买单，但只有看到实实在在的临床数据，才会愿意支付高额对价。
过去几年，多款 AI 药物在临床阶段折戟：Exscientia 设计的强迫症药物 DSP-1181 因效果不理想终止研发，Schrödinger 的急性髓性白血病药物 SGR2921 因毒性问题停止开发。这些案例反复证明：精准的结构预测不等于临床获益，三期临床试验才是检验 AI 制药价值的金标准。
2026 年：行业分水岭之年
幸运的是，2026 年将成为 AI 制药行业的 "数据读出大年"，多家头部公司的核心管线将迎来关键临床数据：
•英矽智能的 Rentosertib 计划于 2026 年启动中国 III 期临床试验，这是全球首款靶点和分子结构均由 AI 赋能发现的候选药物；
•Recursion 的 FIC 潜力管线 RBM39 分子胶降解剂 REC-1245，将于 2026 年上半年公布 I 期临床早期数据；
•Absci 的 AI 生成 PRLR 单抗 ABS-201，将于 2026 年上半年公布 I/IIa 期安全性和有效性数据；
•Schrödinger 的 Wee1/Myt1 抑制剂 SGR-3515，也将在 2026 年公布 I 期临床早期数据。
这些数据将直接决定 AI 制药行业的未来走向：如果能够持续验证 AI 在临床获益上的优势，行业将真正从概念验证迈向价值兑现。
三、核心壁垒转移：数据资产才是真正的护城河
在公域数据对所有参与者均等可及、主流算法架构通过学术论文快速扩散的今天，AI 制药的核心壁垒已经从算法转向了数据资产。谁拥有高质量、标准化且可持续迭代的私域数据，谁就能建立难以复制的竞争优势。
公域数据的天然局限
公开数据库虽然构成了行业的共同起点，但存在三大致命缺陷：一是数据噪声大，不同实验室、不同时期的实验条件差异引入了大量系统性误差；二是靶点覆盖不均衡，热门靶点数据扎堆，新兴靶点数据稀缺；三是阴性数据缺失，大量筛选失败的化合物从未被公开，导致模型无法学习 "什么样的分子不行"。
私域数据的两种构建路径
目前，行业内形成了两种主流的私域数据积累模式：
1.自建自动化湿实验室：以 Recursion 为代表，通过高通量机器人和计算机视觉技术，每周进行数百万次细胞实验，积累了超 50PB 的高质量多模态数据。这种 "模型生成假设 - 实验验证 - 数据反哺模型" 的闭环飞轮，形成了最坚固的数据壁垒。Absci、Generate Biomedicines 等新一代 AI 制药公司也纷纷采用这一路径。
2.与传统药企深度合作：传统药企在数十年研发中积累了海量的构效关系数据、ADMET 实验数据和临床试验数据，这些数据的信息密度远高于公开数据。赛诺菲与 Recursion 的 52 亿美元合作、安进与 Generate Biomedicines 的战略合作，本质上都是 AI 公司用技术换数据，再用数据优化技术的正向循环。
此外，联邦学习技术为解决数据孤岛问题提供了新的可能。礼来推出的 TuneLab 平台，就基于联邦学习技术向生物技术公司开放其价值超 10 亿美元的专有数据训练的模型，在不转移原始数据的前提下实现了行业协同。
四、中国力量崛起：从追赶到引领
在 AI 制药这一全球前沿赛道，中国企业已经不再是简单的技术追随者，而是正在成为全球医药研发创新的重要供给方。
据 WIPO 数据，2014-2023 年全球生成式 AI 在生命科学领域的 5346 个专利家族中，中国占比达 59.5%，位居全球第一。中国生物科技企业在全球对外授权交易总金额中的份额，也从 2021 年的 10% 跃升至 2025 年的 50%。
英矽智能与礼来达成的 1.15 亿美元首付款、最高 27.5 亿美元总交易额的合作，晶泰控股与 DoveTree 总潜在价值超 60 亿美元的管线合作，都证明了中国企业的 AI 技术和创新能力已经获得全球顶级药企的认可。
更重要的是，中国拥有全球最大的患者基数和最快增长的临床试验规模 ——2025 年中国共开展约 7100-7700 项临床试验，显著高于美国的 6200-6300 项。这些海量的临床数据，将为中国 AI 制药企业训练疾病生物学大模型提供独一无二的优势。
结语：AI 制药的未来，已在眼前
从最初的计算工具，到如今的研发核心引擎，AI 正在一步步重塑制药行业的底层逻辑。2026 年的临床数据读出，将是这场变革的关键节点：它不仅会验证 AI 能否真正提升临床成功率，更会决定哪些公司能够在行业洗牌中脱颖而出。
我们有理由相信，随着监管框架的不断完善、数据资产的持续积累和临床验证的逐步推进，AI 制药终将跨越概念验证的鸿沟，让更多新药更快、更便宜地走向患者。而在这场全球竞赛中，中国企业已经占据了有利位置，有望成为 AI 制药时代的引领者。
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