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AI 制药为什么难成功?模型能加速研发,但催不熟一颗药

AI 制药为什么难成功?模型能加速研发,但催不熟一颗药

最近很多人会问一个很直接的问题:AI 制药为什么难成功

模型能生成分子,AlphaFold 能预测蛋白结构,药企也在把 AI 放进药物发现流程。可一颗药从候选分子走到临床成功,中间还是会遇到靶点、毒性、人体反应和监管审查。

FT 在 6 月 30 日发了一篇很适合给 AI 制药 降温的文章,标题说得很直:AI can transform pharma,但 nature cannot be hurried。

换成药物研发里的话,就是:AI 可以改变药企的研发流程,但生物学、动物实验、人体反应和监管审查,不会因为模型算得更快就自动让路。

这个判断听起来不够刺激,却很接近药物研发的日常。

过去一年,AI 药物发现 的新闻密度明显变高。大药企讲内部 AI 平台,AI biotech 讲管线和合作,AlphaFold 系公司往 drug design engine 推,资本市场也一直在找新的故事。

热度是真的。

问题也是真的:一颗药,最后还是要进实验、进人体、进监管文件,最后进入医生和患者的选择。

真实网页截图:FT 6 月 30 日文章 “Why AI can transform pharma — but nature cannot be hurried”。

AI 制药能加速什么

FT 没有否认 AI 的价值。

它写到的方向很典型:药物发现、分子设计、临床试验、患者分层、数据处理。这些都是药企和 biotech 已经在投入的地方。

文章还引用 Capgemini 的判断:到 2030 年,AI-driven platforms 可能会被用于约 60% 的 new molecular entities 发现;但这些项目在整体 pipeline 里的占比,预测只有约 12%。

这组数字挺有意思。

前半句说明 AI 会进入更早期的发现环节,而且比例可能很高。后半句提醒大家,药物管线不是一个纯软件系统。一个候选从发现进入完整 pipeline,中间还要经过很多关卡。

FT 还提到,有观点认为 AI 可能把 pre-clinical drug development 从四五年压缩到 12 到 18 个月。

如果这能稳定发生,当然很重要。早期研发少走一年弯路,对药企就是实打实的钱、时间和机会成本。

但这类预测有一个前提:加速不能只停留在“更快生成候选”。它要让候选更好,让错误更早暴露,让团队少把资源押到不该押的项目上。

真实网页截图:FT 文章中关于 Capgemini、AI-driven platforms 和 pre-clinical 时间压缩的段落区域。

AlphaFold 做药为什么被关注

AI 制药这一轮热度,绕不开 AlphaFold

AlphaFold DB 是一个很直观的证据。它由 Google DeepMind 和 EMBL-EBI 开发,页面上写着已经开放超过 2 亿个蛋白结构预测,用来加速科学研究。

对很多生命科学读者来说,AlphaFold 不是一个普通模型发布。它让行业第一次大规模看到,AI 可以把一个长期卡住科研效率的问题推进一大步。

药物研发领域自然会追问下一步:如果结构预测能被模型改写,靶点理解、分子设计、蛋白互作、候选优化能不能也被改写?

真实网页截图:AlphaFold Protein Structure Database 页面显示,由 Google DeepMind 和 EMBL-EBI 开发,并开放超过 2 亿个蛋白结构预测。

Isomorphic Labs 的官网也把话说得很清楚:他们在做 unified drug design engine,目标是用 AI 重新设计药物发现流程。

这类公司代表了 AI 制药里最受关注的一条路线:把结构预测、分子生成、筛选、实验反馈和管线推进放进同一个研发系统里。

这条路有想象力。

也有压力。因为系统再漂亮,最后仍然要拿候选药说话。

真实网页截图:Isomorphic Labs “Our Tech” 页面介绍 unified drug design engine。

AI 药物发现为什么仍然很难成功

AI 很擅长处理大规模数据,也擅长在巨大空间里找候选。

可药物研发的难点远不止“找”。

靶点是否真的驱动疾病?候选分子的选择性够不够?体内暴露是否合适?动物模型和人体反应差多少?毒性会不会在更大样本里出现?临床终点选得准不准?患者分层有没有把真正可能获益的人找出来?

这些问题都很慢。

很多时候,慢不是因为人不努力,而是因为实验和人体本身需要时间。药物要被吸收、分布、代谢、排泄;疾病进展要被观察;不良反应要在足够长的时间和足够大的人群里暴露。

这就是 FT 标题里那句 “nature cannot be hurried” 的重量。

模型可以加速研发团队做决定,但不能取消物理世界。

药企怎么判断 AI 制药有没有价值

药企、biotech、CRO 和投研机构现在面对的问题已经变了。

AI 已经进来了。

更实际的问题是:AI 放在哪个环节,最能减少错误决策?

放在早期靶点发现,可能帮助团队更快排除弱靶点。

放在分子设计,可能减少无效合成和低质量候选。

放在临床试验,可能帮助做 患者分层、入组匹配和数据监测。

放在安全性评估,可能更早发现某些风险信号。

每一个位置都有价值,也都有边界。

如果一家 AI 公司只展示“我能生成很多分子”,这还不够。行业会继续问:这些分子后面怎么样?有没有更好的体内数据?有没有更清晰的机制?有没有进入临床?有没有让失败来得更早、更便宜?

这才是 funnel leakage 该讨论的地方。

药物研发的漏斗很长。AI 的价值不一定是让漏斗入口变得更热闹,也可能是让坏项目更早漏出去。

AI 制药会不会提高临床成功率

WSJ 最近也采访了 Sofinnova Investments 的 Jim Healy。标题同样很冷:Biotech Investor Pumps the Brakes on AI Drug Discovery。

Healy 的重点不是反对 AI。他质疑的是,AI-driven drug discovery 是否已经证明自己能提高风险调整后的成功率。

这个问题会越来越常见。

以前行业喜欢问:模型能不能设计?平台能不能跑?速度能不能变快?

接下来会有人追问:候选质量有没有变好?临床失败有没有减少?后期项目死亡率有没有下降?患者有没有得到更明确的获益?

真实网页截图:WSJ 对 Jim Healy 的采访标题,把 AI drug discovery 的冷静声音放到台前。

几个关键词放在一起看

这篇可以围绕几个词理解:AI 制药AI 药物发现AlphaFold 做药临床成功率funnel leakage

如果只记一句话:AI 能加速药物发现,但不能跳过药物研发里的实验、人体和监管。

今天该记住什么

AI 制药没有因为这些冷静声音变得不重要。

它开始进入更难的阶段。

早期,行业可以为一个模型、一篇论文、一个平台发布兴奋。现在,更多人会盯着管线、临床、合作兑现、真实世界验证和监管审查。

这对真正有能力的公司是好事。

因为药物研发最后拼的不是谁的 demo 更漂亮,而是谁能把更好的候选带进更可靠的验证流程里。

AI 可以让药企更快看见一些可能性。

但一颗药成熟,需要证据慢慢长出来。

今日关键词

关键词:funnel leakage

可以理解为药物研发漏斗里的“流失”。从靶点、hit、lead、候选药、IND、I 期、II 期、III 期到上市,每一层都会有项目掉下去。

把它放到 AI 制药为什么难成功 这个问题里看,重点就很清楚:AI 制药更大的价值,是减少低质量项目进入后期,让失败更早发生,让资源留给更有希望的药。

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原始来源

  1. FT: Why AI can transform pharma — but nature cannot be hurried - https://www.ft.com/content/24b23156-382f-4b20-bdec-cbd072cafe2c
  2. AlphaFold Protein Structure Database - https://alphafold.ebi.ac.uk/
  3. Isomorphic Labs Our Tech - https://www.isomorphiclabs.com/our-tech
  4. WSJ: Biotech Investor Pumps the Brakes on AI Drug Discovery - https://www.wsj.com/pro/venture-capital/biotech-investor-pumps-the-brakes-on-ai-drug-discovery-7a724b51

免责声明

本文仅用于行业信息整理与学习交流,不构成医疗、投资或研发决策建议。FT、WSJ 内容均为媒体报道;文中涉及 Capgemini 预测的数据按 FT 引述处理,不单独作为一手研究结论。AI 制药项目是否成功,仍需以公开临床数据、监管结果和患者获益为准。