AI制药行业交流核心观点(附AI制药全景图)

1、AI制药行业核心判断与投资框架总述

行业整体发展判断：当前AI制药市场正处于高速增长阶段，是未来AI应用落地最具潜力的领域之一。复盘两轮行业发展浪潮，行业底层技术已实现大幅进步，AI技术已渗透至制药领域七大环节，技术驱动有望推动制药工业从经验科学向工程科学演进，改变创新药投资逻辑，通过前端模拟验证降低临床端不确定性风险，长期有望提升研发成功率。目前小样本统计已显现积极信号：AI制药一期临床转化率达70%，显著高于传统制药的50%，后续AI制药分子在二、三期临床的表现仍需持续跟踪，核心影响因素包括有效靶点发现、假阳性靶点排除、先进技术应用、合理临床试验设计、合适患者筛选等。未来两到三年行业将涌现大量靶点发现，催生更多临床前候选分子，相关验证需求的增长将带动上游科研服务端需求扩容，催生新商业模式，进一步提升药企药物开发效率。

DMTA投资框架总述：DMTA投资框架覆盖发现、建模、制造、验证、分析全环节，行业发展初期重点关注D（发现）和T（验证）端，待后续模型能力提升后，M（制造）和A（分析）端将具备更大的市场空间。

2、AI制药行业发展历程与运行特征

上一轮行业发展复盘：美国上一轮AI制药浪潮发生在2022-2025年，驱动因素为美国投融资景气叠加静态蛋白质结构预测技术突破，早期一批AI制药公司完成上市，但受技术不成熟制约，相关管线很快在一二期临床阶段终止，终止管线以小分子化药为主。

以薛定谔为例，受益于资本市场对AI预测及模拟药物发现的积极预期，其最高市值达78亿美金，当前市值约14亿美金。上一轮管线临床失败的原因主要为安全性或疗效不足，根源是生物学高度复杂，彼时对亲和力、成药性的模拟水平尚未成熟。2024年以后，随着新的垂类模型及模拟工具实现突破，相关上市公司的业务、商业模式及技术水平均在发生转变。

·本轮行业发展核心特征：本轮AI制药浪潮有两大核心特征：

1)管线推进深度显著提升：2021-2023年启动的三条管线目前已进入三期临床阶段，除英矽智能外，美股还有主打大分子的Generate、主打小分子的Relay两家公司，分别有针对严重哮喘、肿瘤领域的两条管线进入三期临床，体现当前AI制药管线及相关企业在疾病生物学、临床设计层面的能力较此前明显提升。

2)Denovo从头设计技术实现突破：制药行业发展经历从自然界发现药物、提纯、活体药、抗体等阶段后，当前已可制备自然界不存在的蛋白质，大幅拓展了研发可操作范围，这也是当前行业的核心发展趋势。

截至2025年7月，累计有63家公司的117项AI赋能治疗药物进入临床，管线主要集中在肿瘤领域及小分子方向，其中36%的药物针对新型靶点，创新属性较强。未来1-2年，这些药物将逐步进入临床验证期：过往数据显示，2020年之后到2025年之前，AI治疗临床分子的一期成功率稳定在70%以上，高于传统制药的50%，该优势主要来自AI在分子设计的选择性、溶解度等方面的针对性优化；不过目前样本数量不足，AI制药分子二期临床成功率是否高于传统制药仍需长期观察，二期临床需要对疾病及患者选择有更深入的理解，这是当前行业的短板，若后续该短板得到补足，整体制药成功率有望得到提升。

3、AI制药技术进展与产业动向

上一代技术局限性梳理：2020-2023年的上一代AI制药技术核心突破集中在结构和相互作用（即亲和率）预测领域，但存在明显局限性：对动态蛋白质的微小变化预测仍不成熟，对应药物药效有较大提升空间，这是行业技术迭代的核心背景。

本轮核心技术突破方向：本轮AI制药领域共有三大核心技术提升方向：

1) 靶点发现逻辑升级：过去靶点发现仅关注靶点与疾病的相关性，难以判断靶点是否为假阳性靶点，新一代研究从基因及遗传角度出发研究靶点与疾病的致病机理和关系，更符合科学研究基础，目前已有相关模型开始探索该领域，是当前技术最具差异化、难度最高的板块；

2)静态到动态蛋白建模突破：上一代AlphaFold Two阶段技术仅能预测静态蛋白质，当前已具备动态蛋白质建模能力，可发现较窄的口袋、蛋白质动态变化产生的结果，该领域目前处于快速发展阶段，因相关数据及规律积累尚不深厚，是行业研究热点，目前已有代表性模型出现，包括OpenAI投资的相关模型、与Cloud合作的Bost Two，以及Generate这类大分子公司自研的模型；

3)机器人实验室基建落地：以国泰海通为代表的机器人实验室可24小时不间断开展验证，是行业重要的现代化基建。

产业端最新发展动向：当前AI制药行业出现两大新变化：一是干湿实验闭环成为行业普遍投入重点，二是行业正尝试对临床结果进行更准确深刻的模拟。2025年以来行业交易密度明显提升，诺和诺德、礼来、罗氏、阿斯利康、诺华等头部药企既积极开展外部合作，也持续加大自身基建投入、运用AI工具实现内部提效。未来随着数据持续积累进入模型迭代，将逐步产生更优质的垂类模型，行业有望迎来发展蜜月期。

4、AI制药细分赛道投资方向

垂类模型壁垒分析：金融、法律、编程等领域垂类模型与通用模型的差异化较小，但制药、工业等需线下交付的领域，受医疗安全要求、线上线下及时性与稳定性要求、线下场景高度复杂性等因素影响，垂类模型具备较高壁垒。长期来看，制药领域的特殊使用场景和高度复杂性有望催生壁垒较强的垂类模型，具备端到端制药能力的AI制药公司可依托自身私有数据持续迭代模型、提升准确率，长期发展逻辑清晰。

核心基建环节投资方向：DMTA框架下当前阶段核心关注两类基建，分别为实验室基建与活体模型验证基建：

1)实验室基建：涵盖基因合成、大规模重组蛋白表达或纯化赛道，研发需求有望带动相关订单持续增长，对应标的包括金斯瑞、弈翘神州，海外龙头标的为Twist；化合物筛选、免疫试剂等环节也有望持续受益，具备机器人自动化实验室能力的标的如金泰控股同样值得关注。

2) 活体模型验证基建：对应药效药代环节，建议关注标的包括百奥赛图、药康生物、奥浦迈、和铂生物。

其他重点关注方向：建议持续关注具备专有数据、差异化垂类模型的AI制药公司，这类公司具备端到端AI药物研发能力，壁垒持续扩张，境内已上市标的包括英矽智能、晶泰控股，美股可关注持续产出高价值基因蛋白组学数据的平台型公司Tempus AI。

本轮AI制药是比拼资源与调度能力的产业趋势，目前已有大量机器学习领域专家入局，制药领域基础研究尚有较大发展空间，存在较多生物学基础科学未知。当前AI模型、AI环节机器人、自动化实验室等应用已大幅提效临床前分子发现，未来若能用AI语言更好解释生物学语言，将推动制药行业更快发展，有望催化行业实现从量变到质变的高质量突破。