5/31/26-碱基编辑器可能使 ZSD(齐薇格谱系障碍)患者受益

01 OXB-102 临床试验为纹状体“多巴胺”基因疗法治疗 PD 的安全性提供了进一步的证据支持，并释放出改善运动功能的稳定信号；然而，由于该试验提前终止导致数据收集不完整，其确切疗效和剂量效应关系尚不明确。

Rowe S, Evans A, Kayhanian S, et al. Observations on an Open-Label Phase 1/2 Dopamine Gene Therapy Trial (OXB-102/Axo-Lenti-PD) in People with Parkinson’s Disease.Mov Disord. Published online May 28, 2026. doi:10.1002/mds.70378

02 采用的基因敲降方法与靶向 Ext1 的反义寡核苷酸（ASO）疗法在结果上的一致性，有力地证实了神经元乙酰变性硫酸盐/乙酰变性硫酸盐蛋白聚糖（HS/HSPGs）在体内驱动 tau 蛋白病理发病机制中的核心作用。通过在机制上将 HS 的减少与 tau 蛋白传播的减弱联系起来，研究结果为将靶向 HS 代谢（特别是 Ext1）作为治疗 tau 蛋白病（tauopathies）的战略干预靶点，提供了令人信服的理论依据。

Huang R, Ye X, Liu J, et al. Ext1-targeted gene therapy ameliorates tauopathy by inhibiting heparan sulfate-dependent tau propagation.Pharmacol Res. Published online May 28, 2026. doi:10.1016/j.phrs.2026.108265

03 在不同年龄段进行肝脏碱基编辑可能使 ZSD（齐薇格谱系障碍）患者受益，并为开发针对多种过氧化物酶体病根本病因的精准基因矫正疗法奠定了基础。

Gao XD, Presa M, Duby JE, et al. In vivo base editing rescues liver pathophysiology and peroxisome dysfunction in a mouse model of Zellweger spectrum disorder.Nat Biomed Eng. Published online April 14, 2026. doi:10.1038/s41551-026-01651-5