夜雨聆风
2026年5月22日，团体标准《基于高通量转录组测序的天然药用生物资源发现技术要求》（T/CAS 1217—2026）经中国标准化协会批准发布（中国标协〔2026〕215号）。
该标准由中国工程院院士、清华大学生物医学工程学院讲席教授程京作为第一起草人，联合清华大学、中国医学科学院药用植物研究所、中国科学院上海药物研究所、博奥生物等20家产学研医单位共同编制。
这是世界上首个针对"基于高通量转录组测序发现天然药用生物资源"制定的全流程技术规范。它突破了传统药物研发以化学物质为核心的局限，让天然药用生物资源的发现迎来系统性、数智化的"中国新标尺"，也为国家药品监督管理局倡导的"新技术、新方法、新工具、新标准"在天然药物领域走向闭环提供了新范例。
在全球创新药研发领域，"双十定律"长期困扰着整个行业：一款新药从立项到上市，往往需要超过10年、约10亿美元投入，成功率却不足5%。尤其面对肿瘤、心脑血管疾病、免疫系统疾病等复杂慢病时，单一成分、单一靶点的传统药物难以应对其错综交织的致病网络，亟需多成分、多靶点、多通路的系统性干预。
天然生物资源恰恰具备多成分、多靶点、多通路的特征，也是全球创新药研发的重要源泉。统计显示，1981至2019年间全球获批的1881个新药中，约23.5%来源于天然产物及其衍生物。
但以一味中药为例，动辄包含数上百种成分，若继续沿用以化学物质为核心的研究范式，"有效成分究竟是哪一个"往往难以定论，"分离出来的单体活性不如复方"也屡见不鲜。用现代科学讲清天然药物的整体药效，是其现代化进程中长期面对的一道难题。
该标准不再执着于先拆解成分、再解释药效，而是让天然药物提取物直接作用于人源细胞模型，通过高通量转录组测序获得基因表达谱及效应通路变化，从分子层面捕捉提取物的整体调控效应。在不必预先解析具体活性成分的前提下，给出了从药材提取、细胞反应、基因表达到通路分析的全流程量化基准，让"天然药物为什么有效"这个长期只能被定性描述的问题，得以用现代科学语言进行系统、量化、可复现的回答。
据中国标准化协会公开信息，截至该标准发布之日，国内外尚无同类标准存在。
这把新标尺测量的不是某一种活性成分，而是提取物作用于细胞后引发的整体调控效应；它以一次性读取的整张基因反应图谱为刻度，看哪些基因被上调或下调、哪些信号通路被激活或抑制。再将这张图谱与已知药物图谱进行相似性分析或疾病图谱进行对冲性分析，无需先锁定具体活性成分，即可高效建立"生物资源→靶点→通路→疾病"的关联网络，快速发现生物资源的潜在药用价值。
该标准对全过程的六大环节，即提取物制备、功效筛选模型、高通量转录组测序、转录组数据分析、功效发现、实验室条件，均设定了量化推荐。
标准还规范性引用了GB 19489—2008、GB/T 30989—2014、GB/T 35890—2018、GB/T 40664—2021、GB/T 43459—2023、GB/T 46671—2025等国家标准，与现行实验室生物安全、高通量基因测序、植物提取物生产等领域形成完整衔接。这些核心技术参数的硬性锚定，让基于转录组测序的天然药用生物资源发现方法，从落地之初便具备可控、可信、可复现的科学品质。
程京院士担任第一起草人，主导标准的总体设计与技术体系研制。在其统筹下，20家产学研医单位通力协作，共同完成标准研制与制定。
起草单位阵容覆盖产、学、研、医四个维度：2所高校（清华大学、海南大学）、5所科研院所（中国医学科学院药用植物研究所、中国科学院上海药物研究所、中国计量科学研究院、国家卫生健康委科学技术研究所、中国食品药品检定研究院）、4家三甲医院（中国中医科学院望京医院、北京中医药大学东方医院、首都医科大学附属北京中医医院、中国人民解放军总医院），以及9家产业转化企业（博奥晶方、博奥生物、康缘药业、片仔癀药业、东阿阿胶、博济医药、浙江森宇、水木分子、凉山高原艾王）。
支撑这把新标尺的核心技术之一是清华大学程京院士团队历经十余年自主研发的分子本草技术平台。该平台开创性地将千年中医智慧融入生命科学与AI的交叉创新，独创了以“双证据链筛选疾病信号通路”为核心的多弹打多靶技术体系。
平台底座是超大规模的药物分子功能实验数据库：整合了15亿级真实基因表达实验数据、涵盖6亿条药用生物学过程数据及1万余条药物表型数据。
通过“实验筛选+经方验证”的双证据链机制，利用临床转录组数据挖掘异常信号，从上万基因中抽丝剥茧，层层收敛至上百条信号通路，并通过经方验证评估通路靶标性能，最终锁定在数十条关键核心通路。在此基础上，AI智能组方系统（IPGS）以逆转关键疾病通路靶标为核心，实现药物组合的智能化筛选与疗效预测。
分子本草技术先后荣获科技部全国颠覆性技术创新大赛总决赛优胜奖（最高奖）、中华中医药学会中医药十大学术进展、中医药国际贡献奖科技进步奖一等奖、华夏医学科技奖科学技术奖。该团队牵头编写的《中医药人工智能大模型及分子本草研发新模式》被收录于国家药监局《中药监管科学》。
分子本草技术在药物发现和个性化精准诊疗方面，已完成从实验室到临床的初步验证与转化。
1、在创新药研发上，团队基于"疾病通路靶标库+药效通路图谱"的通路逆转策略，研发出针对慢性心力衰竭的创新药——黑黄赤珠颗粒。该项目实现了"经典名方+名医经验+AI化裁"的精准组方。目前，该创新药已完成专利转化，并正式获得国家药监局颁发的《药物临床试验批准通知书》。
2、在个性化精准诊疗领域，分子本草技术平台目前已有多条管线在全国多家大型三甲医院进入临床验证阶段，覆盖中国中医科学院望京医院（结直肠腺瘤）、北京清华长庚医院（射血分数减低型慢性心力衰竭）、四川大学华西医院（晚期非小细胞肺癌）、北京中医药大学东直门医院（轻中度阿尔茨海默病）、北京中医药大学东方医院（晚期非小细胞肺癌）等。
以结直肠腺瘤项目为例，其复发率高，常规临床治疗中缺乏有效防复发药物。用药组接受为期3个月的中药干预后，腹胀、便秘等症状显著缓解，外周血基因表达特征明显趋向正常；在已完成1年随访的患者中，用药组总体息肉复发率降至14%（对照组55%），腺瘤复发率为0%（对照组35%）。该管线计划于2026年9月完成全部入组患者的1年期肠镜评估，届时将形成更完整的循证医学证据链。
长期以来，原创新药的底层发现路径大多由海外先行者定义。国内药企多在既有规则框架内做改良式创新，纵然能在国内市场做出规模，却因核心规则与评价标准并非出自本土，在全球竞争中难免受制于人。规则不在自己手里，对"为什么有效"的因果解释权，也就始终握在别人手中。
这项标准最大的意义，在于让中国握住了属于自己的"原创"。它扎根于中国原创的中医药知识体系，依托中国自主研制的分子本草技术平台，第一次把天然药用生物资源发现的全流程，凝练成一套可复现、可推广的技术规范。我们不再沿着别人铺好的路往前走：不必先拆解成分，而是让天然药物的整体效应直接显现在分子层面，读懂它"为什么有效"。从"跟跑"到亲手定义规则，这本身就在为更多源自中国的原创发现打开空间。
更难得的是，这条路径可以层层向下贯通：研究者既能在整体层面快速锁定有效的单药与药物组合，又能沿着"药物组合→分离馏分→具体分子"的链路继续深入，定位高价值馏分，进一步挖掘从小分子到多肽、多糖等大分子的各类活性物质。一套标准，上立得住顶层规则，下落得到具体分子，这正是中国在天然药物研发上从"参与者"走向"定义者"的底气所在。
随着标准落地，"新技术、新方法、新工具、新标准"在天然药物研发领域形成完整闭环。以分子本草为代表的中国原创技术，经由这把"中国新标尺"凝练为可复现、可推广的统一范式，进而成长为一套可服务全球的中国方案，它将加速天然药用生物资源的科学发现与产业转化，为全球原创新药研发贡献中国力量。
● 分享庞大新药生态圈资源库；
● 同写意活动优享折扣；
● 会员专属坐席及专家交流机会；
● 同写意活动优先赞助权；
● 机构品牌活动策划与全方位推广；
● 秘书处一对一贴心服务。
