AI造药时代来了:173个AI设计药物进入临床,首个批准就在眼前

AI造药时代来了：173个AI设计药物进入临床，首个批准就在眼前

2024—2026年度核心文献深度解析 | 173个临床项目全景扫描 | 15家AI制药公司逐家分析 | 中国军团崛起

核心数据速览

维度	数据
临床管线	173个 AI发现/设计的药物已进入临床试验（94个I期 + 56个II期 + 15个III期）
管线增速	2023年底约24个 → 2026年初200+，26个月增长约7.3倍
I期成功率	AI发现药物 80-90% vs 传统行业平均 ~52%（传统行业数据来源：BIO/QLS Advisors行业报告，范围约40-65%）
市场规模	全球AI药物发现市场预计2026年达 $30-85亿（不同机构差异大，Mordor Intelligence约$32.5亿，Roots Analysis约$86亿）
关键里程碑	❶ 2025年6月：Insilico rentosertib IIa期登Nature Medicine——首个AI药在RCT中证实疗效
	❷ 2025年12月：Generate GB-0895进入III期——全球首款AI设计抗体
	❸ 2026年：15个AI辅助/原生的药物处于III期（多数为AI优化而非AI原生发现），首个AI原生发现药物获批预计2026底~2027年（据Independent Analyst预测，概率约60%）
中国力量	占全球AI制药专利约70%（含算法/平台/工具/分子设计等所有AI制药相关领域，来源：Vision Life Sciences 2026报告） \| 英矽智能10个临床项目 \| 晶泰科技ID4平台

从"AI辅助"到"AI发现"：一条不同的路

传统药物发现是一条"大海捞针"的路——从数百万个化合物中筛选可能的候选者，平均耗时10-15年、耗资26亿美元。AI不是在加速这条路，而是在走一条不同的路：

传统方式：高通量筛选数百万化合物 → 找命中率高的 → 优化 → 临床

AI方式：从靶点结构/疾病生物学出发 → 生成式AI"设计"分子 → 虚拟筛选验证 → 合成 → 临床

AI的核心优势不在于"比人更快"，而在于：

探索更大的化学空间——生成式AI可以探索10^60量级的分子空间，人类穷尽一生也只能合成~10^8个
减少合成-测试循环——虚拟筛选和ADMET预测在计算机中完成，而不是在实验室
发现人类想不到的化学结构——Insilico的PKMYT1靶向PROTAC使用了前所未有的吡咯并[2,3-b]吡啶骨架，与所有已知抑制剂完全不同

里程碑事件时间线：AI制药从2025年才开始"交卷"

2020-2023年：概念验证阶段

AI设计分子进入临床（多数是I期）

批评声不断："AI制药公司管线全是已知靶点的已知机制"

管线数量：约24个（2023年底）

2024年：积累期

更多的AI药物进入I/II期

I期成功率开始显示出差异化优势（80-90% vs 52%）

管线数量：约70个

2025年：水坝决口

❶ 6月：Insilico rentosertib IIa期数据——Nature Medicine发表

全球首个AI发现靶点+AI设计分子+RCT证实疗效的完整闭环

FVC改善+98.4mL vs 安慰剂-20.3mL

❷ 12月：Generate Biomedicines GB-0895启动III期

全球首个AI设计抗体进入最终临床阶段

每6个月注射一次 vs 现有每月一次

管线数量：约170个

2026年：临床验证元年

15个AI药物处于III期，15-20个项目即将进入关键试验

Insilico ISM8969（帕金森病NLRP3抑制剂）FDA IND批准

分析师预计：首个AI设计药物获批概率约60%（2026底-2027）

管线数量：200+

从2023年的24个到2026年的200+——AI制药管线用了26个月增长了7.3倍。对比传统生物技术的历史数据，这个增速是前所未有的。

两大"历史第一"深度解析

里程碑一：Rentosertib——AI制药的"阿波罗11号时刻"

药物名称：Rentosertib（ISM001-055）公司：英矽智能（Insilico Medicine）靶点：TNIK（TRAF2- and NCK-interacting kinase）适应症：特发性肺纤维化（IPF）最新状态：IIa期完成，准备进入IIb/III期（2026年）

这不是第一个进入临床的AI药物，但它是第一个在随机对照试验中证实临床疗效的AI发现药物。它的完整路径证明了AI制药的端到端能力：

靶点发现：PandaOmics平台从海量组学数据中发现TNIK作为IPF的新型潜在治疗靶点（TNIK此前有文献报道过与纤维化的关联，但未被验证为IPF的可成药靶点——AI的角色是从海量组学数据中识别并优先排序这一关联）
分子设计：Chemistry42平台生成并优化小分子候选物
临床试验设计：InClinico平台辅助预测试验结果
临床验证：IIa期RCT数据发表于Nature Medicine

指标	Rentosertib 60mg QD	安慰剂
FVC变化量	+98.4 mL（改善）	-20.3 mL（下降）
安全性	大多1-2级AE，耐受性良好	—

现有标准治疗尼达尼布和吡非尼酮的疗效是"减缓FVC下降约50%"，而rentosertib是反向让FVC改善。尼达尼布停药率>30%，rentosertib通过抑制TNIK同时阻断TGF-β、NF-κB和YAP/TAZ三条促纤维化通路。

里程碑二：GB-0895——AI设计抗体的"登月"

药物名称：GB-0895公司：Generate Biomedicines靶点：TSLP（胸腺基质淋巴生成素）适应症：严重哮喘、COPD最新状态：III期（SOLAIRIA-1 & 2，2026年1月首例给药）

这是全球首个AI设计的抗体进入III期临床。Generate的生成式AI平台不依赖已知抗体序列——它从零开始设计了GB-0895的蛋白序列。

关键差异化：现有抗TSLP抗体Tezepelumab需要每4周注射一次（Q4W），GB-0895是

每26周注射一次（Q26W，约每6个月）——AI通过优化Fc段延长了半衰期。需要说明：GSK的depemokimab（抗IL-5）也已是半年一次给药，因此GB-0895是首个AI设计的半年一次抗体，而非"首个半年一次抗体"。

肿瘤专篇：AI最集中的战场

173个AI药物管线中，近一半（约50%）瞄准肿瘤适应症。这并非巧合——肿瘤领域的基因组学数据最丰富、临床终点最清晰、市场需求最大，是AI制药的"天然主场"。

AI正在攻克的10个肿瘤靶点

类型一：利用生成式AI设计难治靶点的新药

靶点	适应症	AI角色	进展
Pan-KRAS	泛癌种	从头设计别构机制抑制所有KRAS变异	IND-enabling——英矽核心肿瘤资产
BCR-ABL1 T315I	CML	设计克服T315I突变的PROTAC	临床前
BRD4	血液瘤/MYC扩增	AI设计蛋白降解剂	临床前
EGFR 三重突变	NSCLC	生成全新抑制剂骨架	临床前
CDK4/6	乳腺癌	扩散模型生成类似物	前期

类型二：AI发现合成致死关系

合成致死对	适用肿瘤	AI角色	临床状态
MTAP缺失→PRMT5抑制	~15%癌症	AI预测合成致死	已进I/II期临床
ARID1A突变→EZH2抑制	妇科癌症	AI发现基因互作	临床前
STK11突变→SHP2抑制	NSCLC	AI预测合成致死	临床前
SMARCA4突变→SMARCA2抑制	胸部肉瘤/NSCLC	AI预测SWI/SNF脆弱性	临床前

类型三："不可成药"靶点突破

KRAS G12D：胰腺癌~90%。AI利用AlphaFold2发现非共价隐蔽结合口袋
MYC-MAX：曾被称作"最不可成药的靶点"。AI预测结构后开发订书肽
p53 Y220C：AI筛选出稳定突变p53构象的小分子

肿瘤管线为什么占了半壁江山？

原因	解释
数据最丰富	TCGA/GDC/GEO等积累了全世界最完整的肿瘤数据
终点最清晰	ORR/PFS/OS——终点明确量化，AI训练和验证更容易
市场规模最大	全球肿瘤药物市场2026年预计超$2500亿
临床需求最迫切	大量难治肿瘤仍没有有效治疗手段
中国患者群体大	中国每年新发癌症约480万例，临床入组速度快

但要注意：肿瘤管线虽多，但AI真正"发现"的全新靶点占比较小。大部分AI肿瘤药物仍是"已知靶点、AI优化过的分子"——这和"AI发现新靶点"还有距离。更深一层的问题是：为什么肿瘤能拥有这么多数据？其他疾病为什么不行？我们在后文"数据困境"中详细拆解。

全球AI制药15强全景

第一梯队：已有临床验证数据

公司	核心产品	靶点/领域	最高阶段	差异化亮点
Insilico Medicine	Rentosertib	TNIK/IPF	IIa ✅ Nature Med	首个AI端到端验证；10个临床项目
Generate Biomedicines	GB-0895	TSLP/哮喘	Phase III	全球首款AI设计抗体进入III期
Recursion	REC-4881	MEK/家族性腺瘤性息肉病(FAP)	Phase II	表型AI首个临床验证案例（FAP为癌前病变，非肿瘤适应症）
BenevolentAI	BEN-8744	PDE10/UC	Phase II	重定位标杆（baricitinib→COVID）
Relay Therapeutics	RLY-2608	PI3Ka/乳腺癌	Phase I/II	蛋白质动态构象设计

第二梯队：临床验证中的公司

公司	核心产品/技术	领域	差异化亮点
Schrödinger	FEP+/Glide	物理精度分子模拟	FEP+是行业金标准
Iktos	Makya/Spaya	合成可行性AI	分子生成+合成可行性一体化
Numerion Labs	AtomNet/APEX	十亿级虚拟库筛选	基于结构的超快速筛选标杆
Exscientia	EXS74539	肿瘤	最早进入临床的AI制药公司之一

第三梯队：平台型/早期

公司	核心技术	领域	状态
Absci	零样本抗体AI设计	抗体发现	Phase I准备中
Isomorphic Labs	DeepMind衍生	通用AI药研平台	临床前
Verge Genomics	AI+人体组织数据	神经系统	Phase I
Healx	AI重定位	罕见病	Phase II准备中

中国军团：占全球AI制药专利70%

企业	核心技术	临床进展	差异化
英矽智能 (Insilico)	Pharma.AI平台	10个临床项目（全球最多）	全球领先的AI验证记录
晶泰科技 (XtalPi)	ID4平台	临床前/合作	量子力学+AI+自动化三合一
清华AIR DrugCLIP	对比学习虚拟筛选	开源/学术	免费开放，学术影响力大
智化科技 (StoneWise)	MolVortex 3D分子生成	合作	降低药物化学家使用门槛
冰洲石生物 (Biosion)	AI+PROTAC平台	临床前	与PROTAC方向衔接

中国企业在AI制药领域的专利申请量占全球约70%。但在药物发现能力上，只有英矽智能进入了全球第一梯队。AI制药的"专利多→药物少"的鸿沟，正是中国下一阶段的挑战。

AI制药如何选择管线？三条路径，一个逻辑

路径一：已知靶点 + AI优化（"已知中求最优"）→ 约60%的管线

靶点本身已经验证过（如EGFR、CDK4/6、PI3Ka），AI扮演"工程师"角色：

改进药效/选择性：Relay Therapeutics用Dynamo分析CDK4/6动态构象
克服耐药：AI设计PI3Ka H1047R突变选择性抑制剂
优化给药频率：Generate GB-0895从每月→每半年一次

这种模式风险最低、成功率最高，但也面临质疑："AI只是效率工具，不是真正的创新引擎"。

路径二：已知靶点 + 新机制（"新用法"）→ 约25%的管线

PROTAC化：把"抑制"变成"降解"——ARV-110/ARV-471
合成致死重定位：MTAP/PRMT5典型案例
多靶点/多药理：同时调控多个通路

路径三：全新靶点 + AI发现（"未知中求突破"）→ 约15%的管线

TNIK（英矽→IPF）：唯一走通"AI发现→临床验证"完整路径
Pan-KRAS（英矽→泛癌）：IND-enabling阶段
DCAF1（Mapping Bio→肿瘤）：新发现E3连接酶适配器

数据困境：决定AI制药"边界"的核心约束

上一章说到肿瘤管线占了半壁江山。但更深的问题是：为什么肿瘤有这么多数据，而其他疾病没有？

决策层级	问题	肿瘤	罕见病	神经系统	抗衰老
第一层	有公开组学数据训练模型？	✅	❌	⚠️	❌
第二层	数据质量能定量预测？	✅	❌	⚠️	❌
第三层	有验证体系降低假阳性？	✅	⚠️	❌	❌
第四层	商业回报够支撑开发？	✅	⚠️	✅	✅

肿瘤在每一层都"过"，而其他疾病在某一层就会"卡住"。这个框架也解释了为什么路径一（已知靶点）占60%、路径三（全新靶点）只占15%——不是路径三不重要，而是数据约束决定了谁先走得通。

AI药物发现的技术路径全景

阶段	AI做什么	代表平台	效率提升
靶点发现	从组学/文献中发现新靶点	PandaOmics, Benevolent	数月→数周
虚拟筛选	十亿级库中预测活性分子	AtomNet, DrugCLIP	实验的万分之一成本
分子生成	生成式AI"设计"全新骨架	Chemistry42, Makya	设计空间10^60
ADMET预测	预测药代/毒性/口服利用度	FEP+, ADMET Predictor	减少~70%合成测试
蛋白质设计	不依赖已知结构设计新蛋白	Generate平台, Absci	可设计自然界不存在抗体
临床转化	预测试验结果、设计方案	InClinico, Trial AI	I期成功率80-90%

AI制药的"四重困境"：乐观与清醒

"AI能让一个坏靶点的分子跑得更快，但AI不能让一个坏靶点变好。"

困境一：已知靶点的"舒适区陷阱"——为什么AI不敢碰全新靶点？

173个管线中，约85%基于已知靶点。真正由AI发现的全新靶点，一只手数得过来。

Nature Medicine 2025年的综述给出了三个根本原因：

原因1：无数据可训。

全新靶点没有已知配体、活性数据或结构信息——AI无从"学习"怎么设计分子。就像让AI学下围棋，但只给看空白棋盘。

原因2：无法外推。

从已知靶点学到的分子设计模式，面对全新靶点时性能急剧下降。综述明确指出："在训练覆盖的化学空间内表现优异的模型，面对全新分子或靶点时性能会急剧下降。"

原因3：无法预测脱靶。

对于全新靶点，缺乏其与其它生物系统相互作用的先验知识。这直接导致首个全新靶点药物面临更高的临床失败风险。

关键对比：rentosertib是里程碑，不仅仅因为IIa期数据好——更因为它走通了"AI发现全新靶点→AI设计分子→临床试验验证"的完整路径。但它是目前唯一走通的。

困境二：从"相关性"到"因果性"的鸿沟

AI的核心能力是在海量数据中发现相关性，但药物开发需要的是因果性——"抑制靶点X→治愈疾病Y"的生物学链条。

一个残酷的事实：AI预测的靶点-疾病相关性中，相当一部分是"疾病发生后的结果"而非"导致疾病的原因"。

AI可以从转录组数据发现"这个基因在肿瘤组织中高表达"，但这可能只是下游的旁效应，而非上游的驱动因子。这就是为什么很多AI预测的"新靶点"进入验证后是"假阳性"——数字上完美，生物学上无意义。

行业典型教训：Exscientia的DSP-1181（强迫症适应症）在I期后因缺乏临床进展终止，BenevolentAI的BEN-2293（特应性皮炎）因II期疗效未达统计学显著而战略收缩（2025年3月从Euronext退市，转为私有公司）——核心原因不在于AI预测速度不够快，而在于从"数字上的靶点"到"真正的生物学验证"之间，有一道高比例的假阳性墙。

困境三：Phase III——AI从未跨过的"测谎仪"

AI在I期成功率高（80-90% vs 行业52%）是因为AI擅长筛选安全的分子。但II期和III期考验的是生物学假说本身是否正确。

目前没有任何一个完全由AI发现的药物通过III期。15个III期AI药物中，多数是AI优化而非AI发现的。

"AI发现的靶点，到底有多少是真阳性的？"——整个AI制药行业仍在等待这个答案。

困境四：合成可行性与成药性——AI的"纸上谈兵"

AI可以设计一个在计算机上完美的分子，但化学家可能根本合成不出来。AI生成的分子往往结构复杂、不对称性高——被称为"AI分子的可合成性危机"。

AI优化的是"体外活性"（IC50值），但临床成功需要PK/PD/Tox等综合指标
Schrödinger的AI管线因临床安全性问题（而非活性不足）而失败——暴露了AI对复杂毒理预测的局限性

小结：AI在"优化已知靶点"和"筛选安全分子"两个环节已证明价值，但在"发现全新生物学"和"通过III期验证"两个环节，它还没毕业。这不是对AI的否定，而是对它的准确认知——一个还不会"发现全新靶点"的技术，就已经有173个药物进入临床——等它会了以后呢？

未来趋势：四个确定性方向

趋势一：从"小分子AI"到"生物制剂AI"

GB-0895打开了一扇门。未来AI不仅能设计小分子，还能设计抗体、蛋白降解剂、mRNA、细胞疗法。

趋势二：AI制药的"安卓时刻"

开源工具（DrugCLIP、GPS模型等）正在使AI制药从"少数巨头"走向"人人可用"。

趋势三：从单一靶点到多靶点/多药理

Gero团队用AI筛选出22种抗衰老候选物，其中1种将线虫寿命延长了74%。AI正在从"一个药一个靶点"扩展到"一个药同时调控多个通路"。

趋势四：中国从"跟随"到"并存"

中国AI制药专利全球第一。英矽智能的rentosertib是一个好的开始，但更多中国AI制药公司需要拿出自己的"Nature Medicine时刻"。

参考文献

里程碑级研究

1. Insilico Medicine Phase IIa of Rentosertib in IPF. Nature Medicine, 2025.

2. Generate Biomedicines GB-0895 Phase III initiation. 2025年12月.

3. AI Drug Discovery Pipeline 2026: 173 Programs. Healthcare Discovery AI, 2026.

4. AI Drug Discovery Statistics 2026. Axis Intelligence, 2026.

5. GPS: a gene expression predictor from molecular structure. Cell, 2026.

中国AI制药

6. Chinese AI Drug Discovery Startups: 2026 Guide. Vision Life Sciences.

7. 晶泰科技ID4平台. XtalPi, 2025-2026.

8. 清华AIR DrugCLIP. Tsinghua, 2025.

9. 英矽智能Rentosertib临床数据. Nature Medicine, 2025.

AI药物发现平台

10. PandaOmics and Chemistry42. Insilico Medicine, 2024-2026.

11. Recursion OS. Nature Reviews Drug Discovery, 2025.

12. FEP+. Schrödinger, 2024.

13. AtomNet. Numerion Labs, 2024.

综述与行业报告

14. Artificial intelligence in drug development. Nature Medicine, 2025, 31: 110–125.

15. AI in Drug Discovery: Clinical Failures, Regulatory Reality. Pharmaceuticals, 2026, 19(6): 916.

16. AI-driven drug discovery platforms: 2025 landscape. Pharmacological Reviews, 2025.

17. 26 AI drug discovery platforms compared. BioAI Agents, 2026.

18. 25 AI drug discovery companies with clinical candidates. Biomed Nexus, 2026.

本文基于2024-2026年核心期刊文献（Nature Medicine、Cell、Nature Reviews Drug Discovery等）及行业报告整合分析，仅供科研学术参考，不构成任何临床建议或投资建议。文中观点可能与原文作者或相关机构立场存在差异，欢迎指正与讨论。数据截止日期：2026年7月1日。