AI临床试验,都有哪些落地场景?

阶段 1：研究设计与规划

研究设计处在科学策略与运营现实的交汇处。它是 AI 正在形成显著早期势头的领域之一。调查显示，方案设计与优化、入组预测、预算预测和可行性评估都是活跃的 AI 部署领域；在这些用例中，约 54%—60% 的受访者处于积极试点或实施阶段。

方案设计与优化

设计不佳的方案，是最常见、但又可以避免的试验失败原因之一。AI 正以多种方式被用于降低这一风险：分析历史方案绩效数据，标记与高修订率相关的设计要素；使用自然语言处理，将方案草案与监管指南及已批准的标签说明进行比较；以及根据真实世界数据对患者入选标准进行建模，从而在启用任何一家研究中心之前预测入组可行性。

2025 年和 2026 年的调查数据都持续把方案设计与优化列为 AI 部署的前五大领域。2025 年，80% 的 AI 用户报告以这种方式使用 AI。2026 年，约 90% 的受访者正在或计划在方案设计与优化活动中使用 AI（图 7）。

研究可行性与研究中心选择

为合适的试验选择合适的研究中心，是临床运营团队所做的最具决定性、也是数据最密集的决策之一。AI 平台如今可以分析数百万个数据点，涵盖历史研究中心绩效、患者群体特征、竞争性试验格局和监管环境。有了这些更高质量的数据，它就可以生成按优先级排序的研究中心建议，并给出量化置信区间。

结果是，研究中心选择从基于关系的方式，依赖研究者/关键意见领袖的经验和机构声誉，转向基于证据的方式，以细粒度、最新的绩效数据为基础。调查数据（图 7）显示，约 54% 的组织正在对 AI 辅助的可行性评估和研究中心选择开展积极试点或实施。

数字孪生与模拟

研究设计中最具前瞻性的应用之一是数字孪生。数字孪生是疾病进展、治疗反应和试验行为的计算模型，可以用来在执行开始前模拟研究结果。这些模型整合真实世界数据、组学数据和历史试验数据，使申办方能够对方案进行压力测试、优化设计参数，并在无需开展昂贵的真实世界实验的情况下识别高风险场景。

当前部署有限，但正在增长：约 22.5% 的受访者（图 7）使用数字孪生来模拟患者层面、研究中心层面和试验层面的动态。

阶段 2：研究构建与启动

在任何一名患者入组之前，许多试验都会在研究构建与启动阶段损失数周乃至数月。行业基准显示，研究构建平均需要约 73 天（Tufts CSDD，2019）。研究中心启动时间线从签订合同到首位患者访视，往往长达 6—9 个月甚至更久。AI 正开始压缩这两段时间。

EDC 配置与研究构建

为一项复杂的 II 期或 III 期试验配置电子数据采集系统，是一项技术要求很高且容易出错的工作。AI 辅助的研究构建工具使用自然语言处理来解释方案要求，并将其转化为系统配置，从而减少人工工作量，也减少通常会引发返工的错误。

自动验证检查可以在构建期间持续运行，捕捉过去要到数周后的用户验收测试中才会暴露的问题。调查数据（图 7）显示，约 79% 的受访者正在或计划使用 AI 辅助 EDC 配置与研究构建。

国家与研究中心启动

国家与研究中心启动，管理启动一家研究中心所需的一连串监管申报、合同和批准，是任何试验中行政负担最重的阶段之一。AI 正被用于合同审查和红线修订（标记非标准条款并提出替代建议）、监管申报追踪以及研究中心就绪度评分。AI 在这一领域的实施保持稳定：2025 年有 41% 的组织使用 AI，2026 年为 41.5%。不过，另有 31% 的组织计划使用 AI 进行国家与研究中心启动，这表明它们有意扩大 AI 在这一领域的使用（图 7）。

入组预测与患者识别

在启动阶段准确预测入组情况，可能决定一项试验是按计划完成，还是延长 12—18 个月。基于历史入组数据、研究中心绩效基准和真实世界患者群体数据训练的 AI 模型，可以生成概率性入组预测，使团队能够以比传统电子表格预测更高的精度做出资源与时间线决策。

患者识别工具也正在快速成熟，其中包括分析电子健康记录、识别潜在合格患者的模型。由于研究中心工作人员的时间是一项关键约束，这一领域有意义的生产率提升会产生格外显著的影响。

阶段 3：研究执行与监测

研究执行是任何试验中持续时间最长的阶段，也是 AI 扎根最深、同时尚未解决的挑战最为显著的阶段。以数据为中心的执行工作流（数据采集/集成、质量监督、异常检测、质疑解决）在采用方面进展最远：约 52%—69.5%（图 7）的受访者正在对这些用例进行积极实施或试点，使其成为调查中最成熟的类别。

数据采集、集成与质量监督

现代临床试验产生的数据规模，根本无法通过传统人工审查加以管理。AI 驱动的数据质量工具持续监测传入数据中的异常、缺失值、方案偏离和跨表单不一致，从而近乎实时地识别问题；这些问题过去只有在定期数据审查时才会浮现。逐年比较，这些以数据为中心的工作流一直是最活跃的 AI 用例类别。

基于风险的监测与安全性监视

远程和基于风险的质量管理（RBQM）因疫情而加速，并被写入监管指南，是 AI 的天然用武之地。机器学习模型可以按风险等级为研究中心评分，把有限的监测资源引向最需要关注的研究中心和数据领域。与此同时，AI 也被用于持续检测安全性信号：在不良事件数据不断累积时进行监测，以便比定期人工安全性审查更早识别新出现的安全性模式。目前，50% 的受访者正在 RBQM 流程中使用 AI（图 7）。

质疑解决与数据清理

质疑解决，数据管理人员与研究中心之间为解决数据差异而进行的反复沟通，是临床数据管理中最耗费人力的活动之一。AI 正通过两种方式减轻这一负担：一是生成自动化、能够理解上下文的质疑，减少研究中心澄清的需要；二是根据已经解决的质疑历史中的模式，预先填充质疑回复。2026 年调查（表 3）显示，质疑解决是 AI 表现超出预期的三大指标之一（36.5% 高于预期）。

患者参与和留存

患者退出是临床研究执行阶段成本最高的风险之一。AI 驱动的参与工具正在被探索用于应对这一问题，其中包括识别高退出风险患者的预测模型、智能提醒系统以及 AI 辅助的 eCOA 工具。采用仍处于相对早期：面向患者的工作流在采用成熟度方面落后于数据管理工作流，例如知情同意（35% 不计划或无法使用 AI）和 eCOA 部署（24%）（图 7）。

阶段 4：申报与收尾

监管申报和研究收尾代表临床试验生命周期中最后一个高风险阶段，也是 AI 投资不断增长的领域。数据量、监管精度要求和时间压力三者结合，使申报成为 AI 辅助提高生产率最具价值的目标之一。

数据集成与 CDISC 标准化

把试验数据集转换为监管申报所要求的 CDISC SDTM 和 ADaM 格式，传统上一直是一个依赖人工且耗时的过程；对具有多种数据源的复杂试验尤其如此。

AI 驱动的 CDISC 映射工具可以自动完成其中很大一部分工作：它们利用自然语言理解，把源数据变量映射到 CDISC 标准，并标记例外情况供人工审查。这既减少了标准化过程的时间和成本，也提高了一致性。69.5% 的受访者使用 AI 进行数据集成/标准化，这代表了当今行业中最常见的 AI 用途（图 7）。

数据库锁定与监管资料包准备

缩短数据库锁定所需时间，是大多数数据管理团队的关键效率目标。AI 驱动的数据核对工具，可以通过自动执行跨数据集一致性检查，并大规模识别尚未解决的质疑，显著加快最终数据审查周期。

52% 的受访者正在利用 AI 进行质疑管理和数据库锁定。在监管申报资料包本身的准备过程中，AI 工具被用于辅助起草临床研究报告（57.5%）（图 7）、自动生成表格与列表，以及审查跨文档一致性。

监管情报

监管情报，实时了解不断变化的 FDA、EMA 及其他机构指南，是一种正在兴起的 AI 用例，对申报策略具有重大影响。自然语言处理工具可以持续监测监管机构的指导文件、咨询委员会程序和批准决定，并向临床与监管团队呈现相关监管情报。