夜雨聆风
模型再强，进不了临床就是废纸。
英矽智能做到了，全球首个 AI 找靶点、AI 设计的药物 Rentosertib ，一路杀进 III 期。
近日，Rentosertib 的 III 期中国研究者会议于在北京举行，来自 35 家临床中心的研究者和研究机构成员参与。
AI 制药走上「大考场」
进入临床兑现期
Rentosertib 面向的是特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）。
图源：英矽智能
这是一类进展性肺部疾病，患者肺功能会持续下降。现有治疗仍以延缓疾病进展为主，尚难真正阻止或逆转疾病进程。因此，IPF 一直存在明显未满足治疗需求。
这项 III 期研究计划入组 320 例 IPF 患者，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。患者每日一次口服 Rentosertib，治疗 52 周，主要终点是用力肺活量变化。
这款 AI 制药候选药物，能否在更大规模、更长周期的患者人群中，带来稳定、可重复的肺功能获益？
Rentosertib 的前期证据相对完整。
英矽智能先通过 AI 发现 TNIK 这一抗纤维化靶点，再用生成式 AI 设计小分子候选药物。
2024 年，相关靶点发现、分子设计、非临床研究和 I 期结果发表于 Nature Biotechnology，展示了从靶点识别到分子设计再到早期临床推进的完整路径。
图源：Nature Biotechnology
随后，Rentosertib 在中国开展 IIa 期临床研究，发表于 Nature Medicine 的结果显示。组治疗 12 周后，FVC 平均增加 98.4 mL；安慰剂组则下降 20.3 mL。
研究者认为，Rentosertib 安全性和耐受性良好，值得在更大规模、更长时间的临床试验中继续验证。
但这还不是胜利。IIa 期样本量小、观察周期短，看到的仍是早期有效性信号。AI 能不能加速发现一个药物，和这个药物能不能真正成为药，是两回事。
真正决定 Rentosertib 价值的，还是 III 期。
它必须在更多患者、更长时间、更严格终点下证明，这个靶点真的成立，这个分子真的有效。
AI 制药平台带来的不只是研发效率提升，而是可被临床结果验证的药物资产。
国内多家公司已下场竞争
谁能拔得头筹？
过去几年，AI 制药已经从少数创业公司的技术探索，变成药企、平台公司和科技巨头共同参与的产业赛道。
行业关注点也从「模型能不能生成分子」，转向「生成出来的分子能不能一路推进到临床」。
在国内，德睿智药的 MDR-001 也已经进入 III 期。
MDR-001 是一款 AI 辅助设计的口服小分子 GLP-1 受体激动剂，其 III 期 MOBILE 研究计划在中国约 50 家临床中心入组约 750 名受试者，用于评估长期疗效和安全性。
2026 年 6 月 15 日，和铂医药与百图生科宣布建立战略合作伙伴关系，联合发起成立新型 AI 管线研发公司 MegaStream TechBio。
MegaStream 将面向全球市场，整合和铂医药的全人源抗体平台、靶点生物学积累和全球临床开发能力，以及百图生科在生命科学基础大模型、模型工程和智能化研发方面的能力，重点布局复杂大分子药物研发。
图源：和铂医药
科技公司也开始进入这场竞争。
华为更像基础设施型玩家，主要通过华为云、昇腾 AI 算力、MindSpore 和盘古大模型等能力，为生命科学提供底层算力、模型平台和私有化部署支持。
字节跳动的动作则更进一步。
早在 2020 年前后，字节就开始布局 AI 制药。
近两年，团队陆续发布 Protenix、SeedFold 等结构预测模型，并推出 Anew Labs，覆盖结构预测、分子生成、自由能计算、合成可行性预测等环节。
更关键的是，字节已经开始把平台能力推向药物管线。Anew Labs 在 2026 年披露了 IL-17 小分子项目，试图用小分子阻断 IL-17 家族多个二聚体；另有 IL4R 项目处于更早期阶段。
图源：Anew Labs
近日，字节跳动 AI 制药业务线还被曝启动拆分和独立融资。相关报道称，新公司估值可能超过 10 亿美元，首轮融资规模接近 2 亿美元。
这意味着，AI 制药已经进入一个更现实的阶段。
模型、算力和平台本身不再是终点，真正决定价值的，是这些能力能否转化为可验证、可推进的临床资产。
不只在实验室和融资发布会讲故事
临床结果才是终局
AI 制药进入深水区后，监管也会成为关键变量。
2026 年，国家药监局发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，提出推动人工智能与药品监管深度融合，加快药品监管现代化。
这意味着，AI 在医药产业中的角色会越来越重要，但它也必须被纳入更严格的安全性、合规性和有效性评价体系。
因此，AI 制药接下来的竞争，不会只停留在「谁的模型更强」。
行业正在进入临床兑现期。模型能力、算力平台、分子生成速度，最终都要回到同一个问题：这个药，能不能在真实患者中证明有效？
Rentosertib 进入 III 期的意义就在这里。
AI 制药终于不只是站在实验室和融资发布会上讲故事，而是走上了真正的考场。