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免疫学家全力投入AI:先在“数字替身”上死一千次,再给真人吃药!临床试验要被颠覆了?

免疫学家全力投入AI:先在“数字替身”上死一千次,再给真人吃药!临床试验要被颠覆了?

你愿意让一个AI造出来的"虚拟你",替你先吞下一千种药吗?

这个设想正从科幻电影走向实验室。2026年7月,科技科普账号SciTech Era发布了一段近9分钟的视频,转述一位免疫学家的判断:AI正在把延续数十年的生物医学研究节奏,压缩到以“天”来计

而下一跳,更猛:用你的基因组、免疫系统、代谢数据、微生物组、全部病史,拼出一个可以在电脑里反复试错的虚拟身体,先在数字分身上测一万种疗法,再决定真人该吃哪颗药

▲ SciTech Era的长帖与播客视频,把"数字双胞胎"愿景推到更广泛的科技受众面前

一位免疫学家的大胆计划

说出这番话的人叫Derya Unutmaz,Jackson Laboratory教授,研究方向是人类T细胞的分化、激活与调控他也常在社交平台讨论研究设想。他曾公开表示,构建虚拟细胞是生物学里最令他兴奋的事,自己会全力投入,不在乎别人怎么看

▲ Unutmaz引用他人评论时直言:完全in silico模拟生物细胞,不再只是梦想

他的逻辑链条极其清晰,也极其大胆。

早在2024年末,有人在社交媒体上抛出一个尖锐问题:就算超级AI理论上找到了100种癌症疗法,怎么安全地在人身上测试?临床试验才是最大的瓶颈吧?

Unutmaz接过话头,写下了一段让学术界和产业界都反复引用的长文,

▲ Unutmaz系统阐述虚拟生物系统路线图:从虚拟细胞到虚拟组织,最终走向完整的人体数字双胞胎

他的回答分三步走:第一步,虚拟细胞,用AI完全模拟一个生物细胞的运作;第二步,虚拟组织,把细胞搭成器官尺度的数字系统;第三步,完整的人体数字双胞胎,你的全部生物学信息被装进一个可以跑模拟的计算模型

如果这件事做成了,药物发现、毒性测试、个性化医疗的大量步骤就可以在数字空间完成Unutmaz给出了一个让制药行业心跳加速的数量级想象:把临床测试从*"数年、数千万美元"压到"数天、数万美元"*

他甚至在后续访谈中抛出了一个接近极限的表述:药物近乎100%有效、0副作用

当然,这只是愿景的天花板,距离已经实现的行业均值还很远Unutmaz的底气来自一个真实的痛点,

新药研发最残酷的真相

这个行业有一个人尽皆知却无人能解的魔咒:在实验室和动物身上管用的药,放到人身上常常失败

候选分子进入人体后,要经历安全性、剂量、有效性、扩大人群验证等漫长阶段入组难,随访长,终点复杂,失败率高。如果临床前信号不能外推到人,所有沉没成本会在最昂贵的阶段集中爆发

这就是为什么"先在数字人身上失败一千次"这句话对公众有冲击力,它试图把失败前移到低成本阶段,让真金白银和真人血肉只承受最后那次"高把握的尝试"

但有人立刻泼了冷水。

▲ 有人提醒:数字双胞胎会加速发现,但并不会取消随机对照试验(RCT)的需要

产业里已经发生的事:技术落地仍在早期

讲到这里,你可能想问:这到底是PPT还是真有人在做?

答案是:都有。

在“比较落地”的一端,一家叫Unlearn的公司已经把“数字双胞胎”做成了可以走监管通道的统计设计工具这套方法聚焦于个体结局预测:用历史数据训练模型,估计“如果这个试验参与者被分到对照组,他的结局会怎样”,再将预测作为预后协变量,提高试验的检验效力,或者在保持统计效力的前提下缩小对照组

他们的方法学(PROCOVA)已经拿到欧洲药品管理局(EMA)的资格意见,美国FDA也给出了方向一致的反馈这条路径的意义在于:它没等全身仿真成熟,就先用"个体化预测"在现有制度里撕开了一道口子

在"更激动人心"的一端,AI真的在把药物推进后期临床Insilico Medicine的rentosertib,靶点和分子都由其AI系统发现与设计,2025年6月在Nature Medicine发表了IIa期随机、双盲、安慰剂对照试验结果:60mg组患者的用力肺活量(FVC)平均改善了+98.4 mL,安慰剂组则下降了-20.3 mL

▲ Nature Medicine论文页面:这是一个由生成式AI发现靶点并设计分子的药物候选,走到了随机IIa期

2026年7月,这款药进一步启动了III期临床试验

▲ rentosertib启动III期,AI药物管线正在用真实临床里程碑证明自己

注意这里的关键:AI加速了发现和设计,但人体试验一步都没跳过 数字双胞胎愿景最终要回答的问题是,能不能连这一步也压缩?

从虚拟细胞到虚拟胚胎:一个正在展开的光谱

类似构想也在其他研究团队中展开。

Google DeepMind在2025年的一档播客中讨论了“数字队列”:研究对象从单个人扩展为可查询的虚拟人群,用于评估药物安全与有效性

▲ DeepMind讨论数字队列如何服务临床试验的药物安全与有效性评估

2026年3月,有研究者在Nature Methods相关讨论中提出了“虚拟胚胎”,整合单细胞与空间基因组学数据,构建胚胎发生的数字双胞胎,预测从基因→细胞→器官→整个胚胎的四维发育过程美国每33个新生儿中约1个受先天缺陷影响,年经济负担约230亿美元如果能在计算机里模拟胚胎发育出错的过程,诊断和预防就有了全新起点

▲ 虚拟胚胎愿景:把数字双胞胎的语言推进到生命最早阶段

“数字双胞胎”由一套分层技术组成,分子、细胞、器官、疾病、试验参与者、全身,甚至未出生的胚胎,每一层的数据模态、验证终点和成熟度完全不同

自动驾驶类比:信任是怎么建立的?

Unutmaz在公开讨论中用了一个极具画面感的类比:自动驾驶

人们最初不信任无人车,直到它在数百万英里的行驶中持续证明比人类驾驶更安全生物学要走同样的路,当AI反复证明它的预测与真实临床结局吻合时,数字生物学最终有可能赢得与自动驾驶同等水平的信任

但"最终"这个词藏着所有的不确定性。

罗氏数字健康相关负责人Dimitris Christodoulou在2025年的产业会议上说得更直接:完整模拟患者生理仍然"在地平线上" 他认为当下应该优先交付"运营与行为层面"的双胞胎价值,用可证明的效率改进站稳脚跟,再向患者生理场景推进

▲ 行业媒体标题点明:数字双胞胎用于临床试验仍处"早期但动量快"的阶段

有趣的是,帖文下方一条回复提供了另一个视角:"验证将与模型本身同等重要……西医正在采纳'治疗个体'的哲学,这和东方医学有类似之处,但遵循的是科学方法"

▲ 一位评论者将个性化医疗哲学与东方医学的"因人而异"做了一个有意思的对照

地平线上的风暴

如果你只记住一件事,应该是这个:

人们正在极其认真地讨论如何把医学试错前移到计算机里 有的工具已经进入试验统计并获得监管机构的方法学认可,有的AI设计的药物已经打到III期临床,有的实验室正在用虚拟细胞重建免疫系统的运作方式

但“数字生物双胞胎”今天既是一个鼓舞人心的研究纲领,也是一个成熟度参差巨大的工具箱从Unlearn的统计协变量到Unutmaz梦想中那个“近乎100%有效、0副作用”的终极模拟人,中间还横着数据标准、因果推断、公平性、监管框架、算力,以及,最根本的,人体本身那令人敬畏的复杂性

临床试验不会一夜消失。但那场风暴,已经在地平线上翻涌了。

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