全球首款AI药物冲进III期:传统10年,它只用了3年

摘要：全球首款全AI设计药物进入III期临床，了解AI如何缩短10年新药研发周期。

根据我们从事20多年创新药的研发经验，目前我们发现一款药从立项到进入人体III期临床，传统路径平均要花8到12年。但就在上周，英矽智能宣布：全球首款从靶点发现到分子设计全程由AI驱动的药物Rentosertib，正式启动III期临床试验。牵头研究者名单里，出现了钟南山院士的名字。

这不是概念验证，而是AI制药的"临门一脚"。

01 这款药治什么？一种"肺部慢慢变硬"的绝症

Rentosertib的适应症是特发性肺纤维化（IPF）。你可以把肺想象成一块柔软的海绵，负责把氧气吸进血液。IPF患者的肺组织会渐渐被瘢痕替代，海绵变成砖头——呼吸越来越费力，咳嗽越来越频繁，确诊后中位生存期只有3到5年。

更棘手的是，IPF的病因至今不明，"特发性"三个字就是医学界的无奈：我们知道肺在纤维化，却不知道它为什么开始纤维化。现有药物只能延缓进展，无法逆转。患者和家庭能做的，往往是等待。

所以，当一款全新机制的药物进入III期，对这个群体来说，意味着多了一扇可能打开的门。

很多人以为AI制药就是"用电脑算得快"。Rentosertib的故事比这复杂得多。

英矽智能的Pharma.AI平台做了两件事：

第一，发现新靶点。 传统研发是科学家先假设某个蛋白可能是病因，然后围绕它找药。这个假设可能错，可能偏，可能十年后发现走不通。AI在这里做的是在海量文献、组学数据和网络关系中，找到一个此前没有被用于IPF治疗的靶点——TNIK。

第二，设计新分子。 找到靶点后，AI平台在虚拟空间里生成并筛选分子，挑出一个既强效、又安全、又能成药的结构。根据公开资料，从靶点发现到临床前候选化合物（PCC），Rentosertib只花了18个月，筛选了78个分子；而传统路径通常需要4.5年，筛选数千个分子。

也就是说，AI不仅省了时间，还改了方法：从"人想、人试、人筛"，变成"AI提出假设、AI生成候选、人类做关键判断"。

2025年6月，Rentosertib的IIa期研究结果登上《自然·医学》。数据值得关注：

FVC是衡量肺功能的核心指标。对IPF患者来说，FVC下降越慢，意味着疾病进展越慢。Rentosertib不仅止住了下降，还让指标出现了回升——虽然只是早期数据，样本量也不大，但方向是积极的。

III期试验计划在全国47个研究中心招募320名患者，由北京协和医院徐作军教授牵头，钟南山院士和陈昶院长联合牵头。主要终点是52周内FVC的年下降率。这一关如果成功，Rentosertib将有机会申请上市。

Rentosertib进入III期之所以被反复提及，不是因为它是第一个用到AI的药物——很多大药企早就在用AI做分子优化、虚拟筛选、临床试验设计。它的特殊之处在于：靶点和分子都是AI发现的。

这相当于AI从"副驾驶"坐到了"主驾驶"位置。

当然，风险也随之上升。TNIK是一个全新的靶点，此前没有被验证过用于IPF治疗。如果III期失败，受打击的不只是这一款药，还有"AI能独立发现有效靶点"这个命题本身。换句话说，Rentosertib的III期，考的不仅是英矽智能，也是整个AI制药行业。

你可能觉得AI制药离你很远，但它正在影响三件事：

第一，罕见病患者的等待时间。 很多罕见病因患者少、利润低，传统药企不愿意投入。AI可以大幅降低早期研发成本，让小病种也能有新疗法。

第二，新药价格。 研发周期缩短、失败率降低，理论上会让新药成本下降。当然，药价还受专利、医保、市场策略影响，不能简单划等号，但方向是积极的。

第三，你未来吃的药，可能越来越"聪明"。 AI不仅能设计小分子，还能设计抗体、多肽、基因疗法。今天的Rentosertib，可能只是第一批"AI原生药物"的起点。

需要泼一点冷水。II期积极不等于III期一定成功。历史上，大量药物在III期折戟。IPF本身病程长、个体差异大、安慰剂效应复杂，Rentosertib的真正考验才刚刚开始。

另外，即便III期成功，从获批到普及也需要时间。对正在与疾病搏斗的患者来说，最好的消息是"有希望"，而不是"已经赢了"。

写在最后

从电脑算法里诞生的药物，终于要和真实世界的大规模患者正面交锋。Rentosertib能不能成，2027年前后或许就能见分晓。

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#AI制药 #新药研发 #健康科普