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摘要
背景
政府关于药品注册与批准（licensing）的监管规定，并不总是能够被医疗服务提供者严格遵循。
目的
本研究旨在探讨全球范围内超说明书（off-label）及未授权（unlicensed）药物系统性使用的研究增长趋势与研究模式，从而了解该问题的规模以及该领域的主要研究主题。
本篇解读因Restricted access仅为概览式解读
该文2022年发表于International Journal of Risk & Safety in Medicine
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方法
研究者检索了 SciVerse Scopus 数据库中1990年至2020年12月31日期间关于超说明书及未授权药物使用的相关文献，且不限制语言。本研究采用文献计量学方法（bibliometric methodology），分析以下指标：
高被引文献（top-cited documents） 发文量最高的国家（most productive countries） 最活跃期刊（top active journals） 国际科研合作（international research collaboration） 高频作者关键词（most frequent author keywords） 研究主题（research themes）
结果
检索共获得1,320篇文献。
h指数（h-index）为66，发表在721种不同期刊中。其中《Hospital Pharmacy》发文量排名第一，共43篇（3.3%）。
共有5,777位作者（中位作者数 = 3）来自85个不同国家参与了相关研究。
其中美国（USA）排名第一，共381篇（28.9%）；德国和意大利位列其后，但发文量与美国存在明显差距。活跃国家中，国际合作作者比例介于中国：8.8%至荷兰：42.3%之间。
除“off-label（超说明书）”外，出现频率最高的作者关键词为儿童/儿科（children/pediatrics）。关键词：“unlicensed（未授权）”出现频率低于“off-label”。
纳入文献中的主要研究主题包括：住院儿童/儿科患者中的超说明书用药；生物制剂（如利妥昔单抗 rituximab 和重组活化凝血因子VIIa〔rFVIIa〕）；精神疾病；药品监管政策；基于问卷的社区药师和医生知识/态度研究。
结论
过去二十年间，关于超说明书用药的研究活动总体呈增长趋势。
该领域最主要的研究主题为：
住院儿童/儿科/新生儿中的超说明书用药。
美国及部分欧洲国家在该领域研究中做出了重要贡献。
编者按
超说明书用药研究的持续升温，反映出临床实践与药品审批体系之间长期存在的现实张力。尤其在儿科、肿瘤、罕见病及精神疾病领域，临床需求往往先于循证证据和监管批准，因此大量“真实世界中的治疗行为”尚未被传统指南充分覆盖。未来学术研究应更加重视真实世界数据（RWD）、药物流行病学与循证医学的结合，推动超说明书用药从经验性探索走向标准化评价。同时，人工智能与大数据技术的发展，也为药物再利用（drug repurposing）和新适应证发现提供了新的研究路径。未来，该领域不仅需要更多高质量临床研究，还需要建立更加完善的风险评估与监管体系，以平衡临床创新与患者安全之间的关系。
超说明书用药现象背后，实际上隐藏着大量尚未被正式开发的临床需求与潜在市场。越来越多经典药物正在通过真实世界应用被重新发现价值，这意味着“药物再开发（drug repurposing）”正逐渐成为医药企业降低研发成本、延长产品生命周期的重要战略方向。尤其在肿瘤、自身免疫、儿科及罕见病领域，许多超说明书用途已经形成稳定临床需求，但仍缺乏正式适应证。未来，药企应更加重视基于真实世界数据和循证证据的新适应证开发，同时结合AI辅助药物发现、患者分层和精准医学策略，加速“老药新用”的商业转化。此外，围绕超说明书用药建立药物安全监测、风险管理及数字化随访体系，也将成为企业提升长期竞争力的重要方向。
原文链接：
- DOI: 10.3233/JRS-210012
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