【研院行评】中国AI制药:跨越技术奇迹与商业现实

聚焦行业前沿，洞见未来趋势。本栏目深度解析行业动态，为您提供有价值的行业资讯与思考。

作者：舒蕾洋

引言

在全球新一轮科技革命和产业变革的浪潮中，人工智能正以前所未有的深度和广度渗透到各个领域，医药健康产业也不例外。

传统药物研发长期面临着周期漫长、成本高昂、成功率低的困境，正制约着医药产业的创新发展，也使得许多患者难以及时获得有效的治疗手段。

人工智能技术与药物研发的深度融合，催生了AI制药这一新兴领域，为破解传统研发难题带来了新的曙光，AI技术在药物研发的多个环节都展现出了强大的赋能作用。

中国作为全球医药市场的重要组成部分，在政策引导、技术进步和市场需求的多重驱动下，AI制药行业正经历着从初步探索到加速发展的关键阶段，展现出巨大的发展潜力和广阔的应用前景，同时，也面临着重重挑战。

本文将从行业现状、发展环境、核心挑战及未来方向四个维度，系统剖析AI制药的机遇与瓶颈。

AI制药行业现状

AI制药（AI for Drug Discovery，简称AIDD）是指将包括机器学习、深度学习、生成式AI等在内的人工智能技术应用于药物研发的全流程，涵盖靶点发现、化合物筛选与优化、临床前研究、临床试验设计等环节。

其本质是通过算法模型对海量生物医药数据进行学习与挖掘，从而加速药物发现进程、降低研发成本、提高成功率。

AI发挥降本增效作用的核心集中于临床前研发环节，尤其在靶点筛选、分子生成与优化、ADMET预测等关键步骤中体现得最为突出。

其中，虚拟筛选作为最重要的AI应用，可通过计算手段从上百万种化合物中快速筛选出少量更具潜在活性的候选分子，大幅减少真实实验所需的化合物数量。

进入临床前阶段后，企业还可借助ADMET预测等技术进一步优化分子结构，降低后续失败风险。在未来，随着AI技术的持续演进，药品临床开发、上市后生产及商业化等环节有望实现更深层次的突破。

中国AIDD产业链已形成“上游数据算力支撑—中游AI 平台赋能—下游药企应用落地”的完整分工体系。

产业链上游主要为人工智能和生物技术两大板块：人工智能涵盖硬件设备、软件及云计算平台等；生物技术则包括CRO服务、先进实验设备等。参与者以老牌互联网和电子企业为主，通过提供算力、算法和数据服务支撑药物研发各环节。

产业链中游是AI制药主体，主要包括三类企业：AI制药初创公司、传统药企/CRO公司以及互联网企业。AI初创公司技术算法能力强，但缺乏药物开发数据积累与资金；药企/CRO公司拥有丰富的行业经验、数据及资金实力，但AI技术能力相对薄弱；互联网企业算力与技术资源丰富，却缺少医药行业经验。当前，三类主体更多采取合作模式，取长补短，共同推进AI药物研发，并根据下游需求交付运算完成的药物分子结构等成果。

产业链下游是AI制药的需求方，包括传统药企、Biotech公司、CXO企业以及科研机构等。下游客户通过引入AI技术或购买AI药物研发服务，加速新药研发进程，实现降本增效。

全球AI 制药市场保持稳健增长态势。

据艾媒咨询最新数据，市场规模从2021 年的7.92 亿美元增长至2024 年的18.22 亿美元，同比增长32.0%，2025 年已实现24.05 亿美元，预计2026 年将达到29.94 亿美元。

人工智能技术与生物医药产业的深度融合正在重塑全球制药行业的创新格局。

中国AI 制药市场同步快速发展。

2020年中国AI 制药市场规模为0.82 亿元，较2019 年增长14.3%。2021 年市场规模增速明显提升，达到98.8%，表明了中国AI 制药市场开始进入快速发展阶段。

2022 年市场规模进一步增长至2.9 亿元，2023 年市场规模跃升至4.1 亿元。2024 年市场规模达到5.6 亿元，连续五年市场规模持续增长，同比增长36.59%，2025 年市场规模突破6 亿元。

目前，AI制药行业的竞争格局整体呈现多元化、协同发展的良性竞争的特点。

截至2025年12月，全球AI制药企业已超350家，其中国内企业数量超100家，大部分仍处于初创及萌芽阶段，处于成长期与成熟期的有10余家，包括晶泰科技、英矽智能、太美医疗、康韵生物等。

海外企业在AI制药领域起步较早，如Recursion、Exscientia、Relay Therapeutics等，已经在药物发现和临床试验中取得了显著进展。这些企业通过自主研发和合作，不断拓展其技术平台和产品管线，在行业市场上占据主导地位。在国内，晶泰科技、英矽智能、成都先导等企业也在快速崛起，通过技术创新和商业模式的探索，逐渐在AI制药领域占据一席之地。

AI制药行业发展环境

近年来，针对AI在药物研发领域的应用，中国政府和地方陆续出台相关政策，在加强合理监管的同时积极鼓励创新发展，为AI制药行业营造了良好的制度环境。

目前，国家和地方政府已累计出台超过20项相关政策，大力支持AI医疗行业发展，推动AI医疗创新产品纳入医保、加快审批流程、鼓励医疗数据开放共享。

我国各产业政策及最新发布的“十五五”规划，均将人工智能、生物制造列为核心发展领域，AIDD因此成为至关重要的战略方向。与此同时，地方层面也纷纷出台配套措施，建设AI制药公共服务平台，助力技术加速落地应用。

随着技术的不断突破与模式的持续创新，中国AI制药的应用落地正持续加速。

行业发展中机器学习、生成式人工智能等技术的演进，驱动AI更高效地赋能医药研发工作。在技术层面，中国人工智能技术与美国同处全球第一梯队，大模型领域涌现出DeepSeek、智谱AI、豆包等优秀成果。

我国从上世纪70年代便启动人工智能学科布局，技术迭代与发展保持全球前列。在AI for Science的战略布局上，相比美国2025年11月推出的“创世纪计划”，我国早其两年便启动相关部署，奠定了坚实的先发优势。

基于这样的技术积累与战略前瞻，AI制药将持续改写传统药物研发格局，中国也有望在这一领域实现全球领跑，让人工智能技术为人类健康事业带来更多创新成果。

AI制药领域迎来投融资与BD合作的全面爆发，无论是融资规模还是重磅交易均持续攀升。

据智药局监测，2024年全球AI+药物研发相关融资总事件达128起，总金额为57.95亿美元（约人民币416.4亿元），其中2024年美国64起，中国37起，其他国家和地区为27起，投融资活动仍然主要活跃在中国、美国。

2023年全年AI+药物研发相关融资总事件达104起，总金额为36.01亿美元（约人民币258.4亿元）。与之相比，2024年融资金额大增61%，资金量接近2022年的水平。

双重需求压力为中国AI制药提供了持续而强劲的发展动力。

中国老龄化进程加快与慢性病患病群体持续扩大，使新型药物需求日益迫切；与此同时，B端药企深受传统研发“双十定律”——“十年研发周期、十亿美元投入”的桎梏，研发投入不断攀升，亟需AI技术赋能靶点筛选、化合物合成等核心环节以降低成本、提升效率。

据Frost & Sullivan数据，传统药物发现过程需耗时4至6年，而在该阶段若引入AI技术可显著缩短所需时间，满足增加药物研发效率的需求。基于AI的药物研发，正是破解传统模式效率低、周期长、失败风险高等难题的关键路径。

AI制药行业发展挑战

截至2026年初，中国乃至全球尚无一款完全由AI从头发现并设计的药物成功完成III期临床试验并获批上市。

尽管AI生成的药物分子在I期临床试验中表现出了80%-90%的成功率，但这一数据集中在早期阶段，主要体现在药代动力学和安全性测试，而非药效验证。英矽智能的Rentosertib已经跑在行业最前列，目前已顺利完成IIa期临床试验并观察到肺功能改善迹象，但IIa期样本量有限，临床获益仍需更大规模验证。

AI虽能提升临床前效率，但一旦回归临床验证阶段，仍需面对体内外药效、毒性、代谢等一系列复杂生物学机制。这一现状深刻揭示了AI制药仍处于“概念验证”向“产业落地”过渡的关键阶段，能否跨越临床验证的鸿沟、将技术优势转化为真实有效的药物产出，是决定行业未来走向的根本命题。

当前AI制药主流的三种商业模式有自研管线/BD模式、AI药物发现CRO模式和SaaS/DaaS模式。

自研管线BD模式主要通过AI技术推进自身管线研发和实现药物开发，对外授权获取收益。

CRO模式主要借助人工智能技术，为客户高效交付相关研发外包订单。

SaaS/DaaS模式将AI软件工具授权给药企换取收费盈利。

三种商业模式虽然路径各异，但目的都是为了商业变现，只是目前这三种模式尚未达到可使多数企业都可持续的盈利状态。

目前，多数AI制药企业处于不断亏损的状态。

2026年2月，两大头部企业财报同时遇挫，薛定谔全年净亏损1.033亿美元，Recursion净亏损6.45亿美元，英矽智能从盈利803万美元转为亏损1921.5万美元，即使新晋IPO的Generate Biomedicines，成立8年来也累计亏损高达6.76亿美元，且亏损额仍在逐年扩大。

目前的商业模式普遍无法给企业里带来盈利，越来越多AI制药公司被迫从“淘金者”转型为“卖水人”，即从高风险的自主研发转向为大型药企提供AI技术服务以换取稳定现金流。AI制药要从“概念验证”走向“商业兑现”，还有很大一段路要走。

数据是AI制药的基石，然而中国AI制药行业正面临严峻的数据质量与可获得性问题。

公开数据库中的靶点-化合物活性数据往往不完整且标准不一，大量有价值的临床与企业内部数据受隐私与商业保密限制难以流通，导致模型训练质量受限。

AI学习依赖于人类已有的实验数据，对于全新靶点无法凭空创造，加之各机构间的数据孤岛效应严重，AI预测的新靶点或新治疗机制往往缺乏足够的可解释性。更关键的是，AI模型训练需要兼顾成功与失败的数据，而公开数据多为成功案例，这种“幸存者偏差”进一步限制了模型的泛化能力。

更令人担忧的是，科技巨头正加速闭源，Isomorphic Labs的IsoDDE已选择闭源，AlphaFold的开源传奇可能止步于第三代，未来技术可及性与数据垄断问题日益凸显。尽管FDA计划建立公开的毒理学数据训练库、英国启动OpenBind联盟开放数据集建设，但数据基础设施的成熟仍需时日。

AI制药行业发展方向

中国AI制药行业需要加速管线推进，突破从“临门一脚”到“首药上市”。

当前AI制药面临的最大信任危机，在于尚无一款完全由AI设计并发现的新药完成III期临床试验。尽管AI在临床前阶段展现出了显著的降本增效能力，但临床验证的缺位使整个行业陷入“雷声大、雨点小”的质疑。资本市场和传统药企对AI制药的持续投入，最终取决于AI能否产出经得起临床检验的有效药物。因此，集中资源推动优势管线的临床进展，力争实现“首药上市”的零突破，便成为了当前行业必须直面的核心任务。

随着临床数据积累和验证范式成熟，首个AI驱动药物的上市将成为行业分水岭，这一里程碑一旦达成，将从根本上改变外界对AI制药的认知，证明AI不仅能加速临床前发现，更能真正产出经临床检验的有效药物。同时，首个成功案例将为后续管线的临床策略提供范本，形成可复用的验证路径。

中国AI制药商业急需完成从“流血烧钱”到“多元造血”的转变，针对商业模式困境，行业需探索更可持续的盈利路径。

当前行业中，多数企业长期依赖融资输血，一旦资本市场转冷便面临生存危机，唯有破解盈利困局，行业才能实现真正的可持续发展。

探索多元化收入组合，在稳定现金流与高价值管线之间找到平衡是目前企业正在努力的。短期内，越来越多的AI制药公司采用“自研管线+AI服务”双轮驱动模式，一方面通过CRO或SaaS服务获取稳定现金流，另一方面保留高价值管线的对外授权权益，试图通过技术服务收入反哺研发、平台化输出提升议价能力、分阶段授权降低单一管线依赖，加速AI制药企业摆脱对持续融资的依赖，逐步形成“研发投入—价值产出—收益反哺”的良性循环。

商业模式的“最优解”仍在动态演进中，但多元化、平台化、全球化是明确趋势，行业需完成产业兑现能力的搭建。

中国AI制药行业需实现从“孤岛林立”到“共享共赢”蜕变，针对数据质量与可获得性问题，行业需从各维度各方向寻求突破。

AI模型的训练质量直接取决于数据的规模与质量，数据困境不破解，算法再先进也难以产出可靠结果，AI制药的技术潜力将被严重制约，行业发展迟迟无法前进。行业迫切需要打破数据孤岛，构建开放、协同、可信的数据生态，以数据驱动研发范式的根本性变革。通过技术手段实现跨机构数据协同而不泄露隐私，通过标准建设提升数据的互操作性，通过公共平台建设降低行业数据获取门槛。

最终目标是构建“数据共享而不失控、数据壁垒而不垄断”的良性生态，让高质量数据成为行业基础设施而非少数企业的护城河，从根源上提升AI模型的预测能力和泛化能力，推动AI制药进入数据协同时代。

AI制药正站在产业落地的历史关口，临床验证的缺位、商业模式的脆弱、数据治理的困境构成了行业必须跨越的三重门。

随着技术迭代、资本回暖和政策协同的持续深化，AI制药有望真正改写“双十定律”，为全球患者带来更高效、更可及的创新药物。中国凭借扎实的AI技术积累、丰富的临床资源和有力的政策支持，有望在这场变革中实现从“跟跑”到“领跑”的跨越。

人工智能赋能新药研发的时代大幕已拉开，前路虽有崎岖，但方向已然清晰。