2026阿联酋全球先进基因治疗说明2

给罕见病、遗传病、血液病、肿瘤患者的一份就医版指南

先说一个核心判断：

阿联酋目前已经形成了“成熟基因治疗 + CRISPR基因编辑 + 临床试验 + CAR-T/细胞治疗 + 下一代基因治疗研发”五层体系。

但这五层不能混为一谈。

• 已经获批并有临床应用：可以真正评估赴阿联酋治疗
• 有治疗中心但有严格遗传条件：先做基因检测
• 临床试验：能不能参加取决于入组条件
• 研究项目：目前不能当作可购买的治疗
• 下一代技术：更多是阿联酋未来布局

阿布扎比目前是阿联酋先进基因/细胞治疗的核心区域；迪拜则已经建立商业获批CAR-T服务的监管框架。

二、DMD：如果是49–52缺失，应该怎么走？

这个与你前面的问题直接相关。

阿布扎比已经有DMD基因治疗实际临床应用。

2024年3月19日，**Sheikh Khalifa Medical City（SKMC）**完成阿布扎比首例DMD基因治疗。

因此对于：DMD exon 49–52 deletion

不能简单说“不能做”。

患者真正需要走的是：DMD完整基因报告

↓

确认49–52缺失

↓

年龄

↓

是否仍能独立行走

↓

既往激素治疗

↓

AAV相关抗体

↓

肝功能等治疗前评估

↓

由基因治疗中心判断是否进入Elevidys治疗路径

特别要注意：阿布扎比官方DMD项目资料明确提到，DMD基因8号和/或9号外显子缺失属于不能接受该治疗的情况。49–52并不等于8/9，因此不能仅凭“有缺失”否定治疗可能性。

三、SMA：目前是阿联酋非常领先的一条线ITVISMA

这是阿联酋目前非常具有代表性的先进疗法。

ITVISMA（onasemnogene abeparvovec）

针对：SMN1基因突变导致的SMA。

2025年11月25日获得阿联酋加速批准。

2025年12月28日，阿布扎比 Sheikh Khalifa Medical City完成全球首例ITVISMA临床应用。官方资料显示适用对象为2岁及以上、确认SMN1突变的患者。

因此对于SMA患者：不要只问“有没有基因治疗”，首先要问“我的SMN1突变和年龄是否符合哪一种基因治疗”。

四、SMA还有另一条路线：Zolgensma

这是非常容易被忽略的。

阿布扎比官方SMA指南已经把：Zolgensma

纳入治疗体系。

它主要面向较年轻的SMA患者，治疗前需要进行：SMN1基因确认抗AAV9抗体肝功能血液检查心肌相关指标等评估。

所以对于SMA家庭来说，阿联酋并不是简单的：“一个SMA药。”

而是已经形成：不同年龄阶段 + 不同基因状态 → 不同治疗路径

五、镰状细胞病：阿联酋已经进入CRISPR时代

如果说DMD、SMA代表：“把正常遗传信息送进去”

那么CASGEVY代表：“直接编辑患者自己的基因调控系统。”

CASGEVY采用：CRISPR/Cas9

目前用于：镰状细胞病输血依赖型β地中海贫血

阿布扎比卫生部2025年宣布CASGEVY首次在阿联酋提供，由 **Abu Dhabi Stem Cells Center（ADSCC）**实施。

EDE批准的人群包括：12岁及以上符合条件的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。

这里患者必须注意：CASGEVY不是普通输液。

它涉及：

采集造血干细胞

↓

体外CRISPR基因编辑

↓

预处理

↓

重新回输

↓

长期随访

所以患者来阿联酋，实际上是一个比较复杂的治疗周期，而不是“来迪拜打一针”。

六、遗传性视网膜疾病：另一个非常值得关注的领域RPE65相关遗传性视网膜营养不良

这类患者首先要做的不是找医院。

而是：基因检测。

阿布扎比官方指南明确指出：Luxturna（voretigene neparvovec）

适用于：双等位RPE65致病突变 + 仍有足够存活视网膜细胞的患者。

所以：“视网膜色素变性” ≠ “可以做Luxturna”。

必须找到具体基因。

这恰恰说明了为什么做先进基因治疗转诊时：基因检测比医院选择更重要。

七、MerTK：目前阿联酋非常值得关注的临床试验

如果一个患者已经没有成熟商业治疗，临床试验可能是另一扇门。

2026年3月，阿布扎比卫生部宣布：

阿联酋首个基因治疗临床试验

针对：MerTK-related retinitis pigmentosa

也就是：MerTK相关视网膜色素变性。

项目由 Opus Genetics开发，Cleveland Clinic Abu Dhabi参与临床试验。官方表示该疾病目前没有获批治疗。

患者如果怀疑自己属于这一类：先做遗传学检测

↓

确认是否存在MerTK相关致病变异

↓

再判断是否满足临床试验入组标准。

八、癌症患者：不要把CAR-T和传统“基因治疗”混为一谈

但对于患者来说，它们都属于：

Advanced Cell & Gene Therapy

阿联酋已经开始建立完整的CAR-T体系。

迪拜卫生局2026年发布了：

Standards for Commercially Approved CAR-T Therapy Services

并于2026年6月30日生效。

这意味着：

迪拜已经建立了商业获批CAR-T治疗服务的监管框架。

而阿布扎比方面，Abu Dhabi Stem Cells Center已经开展基因修饰免疫细胞治疗，并报道了中东首例基因修饰CAR-T用于狼疮，同时正在推进TIL治疗项目。

因此未来癌症患者来到阿联酋，路线可能变成：

病理

↓

NGS基因检测

↓

寻找靶点

↓

判断标准治疗

↓

CAR-T / TIL / TCR-T / 临床试验

九、还有一些现在不能直接拿来给患者宣传的技术

这部分尤其重要。

阿布扎比2026年Cell & Gene Therapy研究方向包括：

In-vivo gene therapyIn-vivo CAR-TIn-vivo CAR-NKTILTCR-TTCRiPSCMSCEx-vivo gene therapy骨髓移植相关先进治疗

这些代表的是：

“阿联酋正在研发什么”

而不是：

“患者现在可以购买什么”。

这条界线一定要划清。

十、患者版最重要的一张表

如果患者问：

“我这个病，阿联酋到底有没有先进基因治疗？”

可以先这样判断。

你的疾病 第一件事情DMD DMD基因检测报告SMA SMN1基因检测地中海贫血 血红蛋白病基因型 + 输血史镰状细胞病 血红蛋白基因 + 疾病严重程度视网膜色素变性 遗传性眼病NGS/基因检测遗传性失明 具体致病基因白血病/淋巴瘤 病理 + 流式 + NGS + 既往治疗实体瘤 病理 + NGS + MSI/TMB/HRR等分子指标不明原因罕见病 全外显子组/全基因组 + 遗传咨询十一、中国患者到阿联酋，不应该第一步就“找医院”

这是我认为这张地图最重要的患者教育部分。

正确顺序应该是：

第一步：确认疾病

不是：

“孩子可能是DMD。”

而是：

基因报告到底是什么？

第二步：确认基因变异

例如你现在问的：

DMD exon 49–52 deletion

这就比单纯写：

“DMD阳性”

有价值很多。

第三步：寻找全球对应疗法

例如：

49–52 deletion

↓

判断Elevidys

↓

判断是否存在其他突变针对性治疗

↓

判断临床试验

第四步：再寻找阿联酋治疗中心

这时候才是：

阿布扎比？迪拜？

哪家医院？

哪位医生？

第五步：确认中国患者能不能进入

这是非常关键的一步。

因为：

FDA批准 ≠ UAE批准

UAE批准 ≠ 外籍患者一定能治疗

临床试验 ≠ 患者付钱就能参加

必须由治疗中心确认。

十二、患者到阿联酋，建议准备这套资料

如果准备申请基因治疗评估，建议提前整理：

① 基因检测

最好提供：

原始报告 + VCF/原始数据（如果有）

② 病理

肿瘤患者尤其重要：

病理报告 + 免疫组化 + 分子检测

③ 既往治疗

包括：

药名、剂量、疗程、疗效、不良反应

④ 最近检查

根据疾病包括：

MRICTPET-CT心脏超声肺功能血常规肝肾功能CK骨髓检查等⑤ 身体功能

对于DMD/SMA尤其重要：

年龄、体重、身高、是否能独立行走、6分钟步行等。

十三、费用不要直接相信网上所谓“基因治疗价格表”

这是目前患者最容易踩坑的地方。

基因治疗费用通常不是：药品价格 = 最终治疗费用。

真正的总成本可能包括：药物/治疗本身、基因检测、住院、输注/手术、免疫抑制、肝功能监测、心脏监测、康复、长期随访并发症处理

所以我建议你做对外服务时不要直接写：“DMD基因治疗XXXX万迪拉姆。”

除非已经拿到医院正式报价。

十四、还有一个特别重要的提醒：不要把“干细胞/外泌体”混进来

这一点对患者非常重要。

2026年9月，迪拜卫生局刚刚发布监管警告，针对未经市场批准、含外泌体或PDRN的医疗产品。

所以患者看到：“迪拜干细胞治DMD”

“外泌体治疗遗传病”

“基因激活”

“一次治疗彻底治愈癌症”

这类宣传，必须非常谨慎。

先进治疗不是“越新越好”，而是要看有没有监管批准、临床证据和明确适应证。

十五、最终给患者的一句话

如果把整张地图压缩成一句话：阿联酋现在真正有价值的，不只是“能买到几个昂贵的基因药”，而是已经逐渐形成了从基因检测、遗传诊断，到基因替代、CRISPR基因编辑、CAR-T和临床试验的完整先进治疗生态。

其中目前最明确的患者入口，可以先记住：

DMD → Elevidys

SMA → ITVISMA / Zolgensma

镰状细胞病 → CASGEVY

β地中海贫血 → CASGEVY

RPE65遗传性视网膜病 → Luxturna

MerTK视网膜色素变性 → 临床试验

血液肿瘤 → CAR-T

部分自身免疫病 → 基因修饰CAR-T探索

其他罕见病 → 临床试验/基因编辑研发

而阿布扎比下一阶段重点正在向 In-vivo gene therapy、In-vivo CAR-T/CAR-NK、TIL、TCR-T、iPSC和新型基因编辑扩展。

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