AI 制药行业动态

行业简讯| 2026.9.26

2026.9.23 — 9.26 · 总第 2 期

临床与管线进展× 国内外产业动态× 前沿文献解读 | AI 制药领域动态

在临床读出与资本验证相继落地的当下，及时掌握 AI 制药行业动态，是洞察技术趋势与把握发展机遇的重要基础。本期聚焦英矽智能 AI 设计的泛 TEAD 抑制剂 ISM6331 首次人体数据获 ESMO 2026 简短口头报告、BigHat AI 设计的抗体偶联药物完成 I 期首例患者给药、Enveda 三个 AI 发现分子临床数据读出，以及科技巨头把 AI 制药从“模型竞赛”推向“闭环竞赛”、国内 AI 制药前 9 个月融资额超过过去三年总和，和斯坦福基因组语言模型 Minerva“共进化挖掘”等前沿进展，与您共同了解行业最新成果，探索 AI 制药技术未来的发展方向。

01 临床与管线进展

本期临床侧的关键词是“临床读出”：AI 设计的肿瘤药首次登上 ESMO 口头报告舞台，AI 设计的 ADC 完成首例患者给药，AI 发现的天然产物分子给出第一批积极人体数据——竞争焦点已从“能否设计出分子”转向“分子能否在临床读出差异化数据”。

01/英矽智能ISM6331 首次人体 I 期数据获 ESMO 2026 简短口头报告：AI 设计的“不可成药”靶点药物首次登上 ESMO 舞台

9 月 23 日，英矽智能（HKEX: 3696）宣布，其由生成式 AI 驱动设计的口服非共价泛TEAD 抑制剂 ISM6331的首次人体 I 期临床初步数据，将于10 月 25 日在西班牙马德里举行的 ESMO 2026 年会上以简短口头报告（Rapid Oral）形式公布，受试者为晚期实体瘤（含恶性胸膜间皮瘤）患者。ISM6331 由Chemistry42 平台以基于结构的药物设计策略生成，同时抑制 TEAD 家族全部 4 个转录因子，阻断 Hippo 信号通路失调驱动的促肿瘤信号；I 期试验于中国和美国同步开展。该项目已先后获得 FDA 间皮瘤孤儿药资格（2024.6）与快速通道资格（2026.7），是英矽智能 AI 管线中首个获快速通道认定的项目。

这一节点的信号意义在于：TEAD 长期被视为“难以成药”的靶点，英矽智能以生成式化学拿下泛 TEAD 非共价骨架，并在全球肿瘤学最高舞台获得口头报告席位——这比“又一款分子进临床”更具分量，验证的是其“端到端 AI 平台从计算设计到临床开发”的闭环能力。对国内 AI 制药赛道而言，这意味着竞争焦点已从“能否设计出分子”正式转向“分子能否在临床读出差异化数据”；10 月 25 日的安全性与抗肿瘤活性读出，将是 AI 设计肿瘤药在人体系统能力的第一次公开检验。

来源：英矽智能公告（2026.9.23）；动脉网、医药地理（2026.9.23–9.24）

02/BigHat Biosciences AI 设计 ADC 完成 I 期首例患者给药，同步完成 7500 万美元 C 轮融资

9 月 24 日，临床阶段 AI 蛋白药物公司 BigHat Biosciences宣布完成7500 万美元C 轮融资，由 DFJ Growth 与 Premji Invest 共同领投，Catalio Capital、LG Technology Ventures 等参与，安进、礼来、默克三大药企的战略投资部门齐入本轮，累计融资达2.23 亿美元。本轮融资伴随一个真实临床节点：其先导项目 BHB810——一款靶向 CDH17的抗体偶联药物（ADC），用于胃癌及其他晚期胃肠肿瘤——已在 I 期临床试验中完成首例患者给药。

BigHat 的差异化路线在于“自主AI—湿实验闭环”：机器学习模型与自建湿实验室配对，用自身产生的专有生物学数据训练前沿设计模型，而非仅依赖公开数据集。药企战投齐入同一轮，被业内视为比融资金额更有力的技术背书——战略投资人在出手前通常已完成自己的科学家尽调。下一步真正值得追踪的，是 BHB810 的 I 期安全性读出：这将首次回答“AI 设计的抗体在人体内的行为是否如模型预测”这一关键问题。BigHat 的同行竞对 Absci、Generate Biomedicines、AbCellera 走的也是“机器学习 + 湿实验验证”路线，AI 抗体设计赛道正从平台叙事进入临床验证期。

来源：BioSpace、BigHat 新闻稿；Value Add VC 融资周报（2026.9.24）

03/Enveda 三个 AI 发现分子临床数据读出：AI 从天然产物“读懂”出的药物进入中后期临床

9 月 23 日，Enveda Biosciences 宣布完成3.11 亿美元E 轮融资，用于推进其基于 AI 平台 PRISM发现的三个临床阶段分子。核心分子ENV-294（每日一次口服小分子，针对特应性皮炎与哮喘）在 I 期研究中报告42 天内湿疹严重程度平均改善 85%、无严重副作用，II 期试验正在进行，10 月 1 日欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会上将进一步披露数据；ENV-308（灵感来自剧烈运动时人体天然释放的分子，用于 GLP-1 停药后的体重维持与代谢健康）已在88 名健康志愿者中完成 I 期，胃肠耐受性良好并显示循环瘦素水平下降；ENV-6946（口服多通路炎症性肠病候选药）处于 I 期。

Enveda 的技术路径与主流“从零设计”不同：PRISM 基础模型以约12 亿张质谱数据（来自公共学术库与自有平台）训练，直接从植物、微生物与人体“读取”演化已验证数十亿年的天然化学，预测分子结构并按治疗潜力排序，再由化学家精炼为口服药物。2019 年以来该路径已产出17 个开发候选、3 个进入人体试验，其中两个在 2026 年给出积极早期读出。CEO Viswa Colluru 的表述颇具代表性：“行业越来越擅长把‘确定正确’的分子商品化，却越来越不擅长找到正确的分子——我们让 AI 去自然中寻找已经存在的答案。”

来源：Quartz、TechCrunch、Fierce Biotech、WSJ 报道（2026.9.23–9.24）；Enveda 官方公告

02 国内/外产业动态

产业侧的主线是“闭环竞赛 + 资金创纪录”：科技巨头正从“卖模型卖算力”走向自建湿实验室、持有管线资产，国内 AI 制药前 9 个月融资总额超过过去三年总和，头部公司的商业化兑现能力持续获得海外资本认可。

01/科技巨头把AI 制药从“模型竞赛”推向“闭环竞赛”：Anthropic 建湿实验室、礼来 TuneLab 补齐验证链条

9 月 24 日，上海证券报调查报道指出，科技巨头正把 AI 制药从模型竞赛推向闭环竞赛：Anthropic 已在美国旧金山湾区建成湿实验室；字节跳动旗下 Anew Labs 以独立公司身份完成2.9 亿美元首轮外部融资；礼来旗下 AI 制药平台 Lilly TuneLab牵手金斯瑞、Twist、Ginkgo，完善 AI 成药性预测的实验验证链条。报道援引晶泰控股 CEO 马健、剂泰科技 CEO 赖才达与沙利文中国观点：纯计算和预测领域的 AIDD 无法形成真正的知识沉淀，唯有构建“假设—检验”的工程化闭环方能持续迭代科学发现能力；随着算力供给日趋充足、模型功能差异缩窄，科技公司要建立竞争力，必须抢占自动化实验入口、专有数据资产和管线IP。

需求侧同样在变化：大型药企正持续扩大 AI 在药物发现、临床前及研发流程中的应用，AI 投入正从“尝鲜”变为研发预算的常规项。供需分工渐趋清晰——科技公司出模型与算力，药企出场景与管线，实验能力成为双方共同的补强方向。但能力升级到商业兑现仍有距离：大模型正从 AI 辅助预测向自主提出假设、设计分子、调用湿实验验证数据演进，临床成功率、研发周期与投资回报能否兑现，仍需时间验证。

来源：上海证券报、证券时报网、中国网（2026.9.24）

02/国内AI 制药前 9 个月融资 157.65 亿元：超过 2023—2025 三年总和，科技大厂集体入局

投中嘉川 CVSource 统计显示，2026 年前 9 个月，国内 AI 制药赛道完成57 笔投资、44 家企业获得融资，披露融资总额达 157.65 亿元，超过 2023、2024、2025 三年的总和。澎湃新闻梳理指出，几乎所有手握顶尖 AI 技术的科技巨头都在扎堆入局，且路径明显分化：国内大厂更倾向于亲自下场、持有管线资产——字节跳动分拆 Anew Labs、百度孵化百图生科；腾讯则以投资晶泰科技、英矽智能并提供算力平台的方式“曲线参与”。核心逻辑一致：单纯卖模型、卖算力的天花板有限，真正的价值高地始终在管线和上市药物上，与其在产业链上游做可被替换的技术环节，不如直接握住最有定价权的资产端。

另一组数据可作参照：2026 上半年全球创新药一级市场融资267.5 亿元、同比增长 58.5%，其中 AI 制药相关融资事件占比 11.5%、金额占比 19.2%（同比提升 4.6 个百分点）——AI 制药已成长为仅次于小分子和抗体的第三大创新药细分赛道，一级市场资本已开始为 AI 制药的平台能力支付估值溢价。

来源：澎湃新闻、动脉网（2026.9）；投中嘉川 CVSource 统计；腾讯自选股·券商研报汇总

03/国内AI 制药龙头商业化兑现加速：英矽智能年内 10 项交易近 100 亿美元

据研发客不完全统计，2026 年以来英矽智能累计达成对外授权及合作研发交易10 项，交易总规模接近 100 亿美元，合作对象覆盖礼来、武田等全球头部药企，适应症涵盖中枢神经、心血管代谢等领域，形式既包括具体管线授权、也包括 AI 研发平台合作。其他头部公司的海外商业化同样提速：2026 上半年，剂泰科技与 Deerfield 达成临床前 TCE 合作，首付款2000 万美元、交易总金额 16 亿美元；晶泰控股与 Dovetree 的 AI 平台合作推进中，已收到1900 万美元第二笔付款。

综合近几期简讯的观察，国内 AI 制药的价值兑现路径已清晰分化为三层：管线授权（单分子权益）、平台输出（可复用的靶点与分子生成能力，如 SK 生物制药 25 亿美元购买英矽智能平台合作）、能力出海（把整建制研发能力作为交易标的）。海外资本与跨国药企持续为后两层付费，说明中国 AI 制药的可信度评价已从“讲故事”进入“看交付”。

来源：研发客统计；腾讯自选股·券商研报汇总（2026.9）

04/一周融资盘点：Enveda 3.11 亿美元 E 轮领跑，AI 制药资本持续向“有临床数据的头部”集中

9 月 23 日，Enveda Biosciences 完成3.11 亿美元E 轮融资，由 Catalio Capital Management 领投，Durable Capital、ICONIQ、Lightspeed、Citadel 旗下 Surveyor Capital、T. Rowe Price 顾问账户及一家主权财富基金参投，估值一年内翻倍至约20 亿美元，累计融资超 8.45 亿美元；前强生 CEO、现为 ICONIQ 普通合伙人的 Alex Gorsky 表示，投资的理由是“管线推进速度与早期临床数据显示这套方法正在起作用”。同周，BigHat Biosciences 完成7500 万美元C 轮（安进、礼来、默克战投齐入）。

两笔交易的共同特征值得注意：融资理由不再是平台叙事，而是“已有临床数据背书的可复现管线”——Enveda 三个在临床分子中两个读出积极数据，BigHat 则刚刚完成首例患者给药。延续上期“近一年全球 AI 制药约 38 亿美元融资中前三笔占近八成”的格局，资本已从“广撒网”彻底进入“只为已验证的平台能力付费”阶段；对尚无临床数据的平台公司，融资窗口正快速收窄。

来源：Quartz、AllSci、HLTH、Indian Pharma Post（2026.9.23–9.24）；Enveda 官方公告

03 前沿文献解读

本期收录 3 篇文献 / 研究：基因组语言模型“共进化挖掘”翻开细菌基因组暗物质、分子设计从单一构象转向构象系综的范式重构，以及 2498 个 AI 专家组成的合成化学“智能菜谱”登上 Nature。

01/Minerva：基因组语言模型“共进化挖掘”，从单条序列里翻出细菌基因组的暗物质

2026 年 9 月 22 日｜bioRxiv 预印本（斯坦福大学 Brian Hie / Michael Fischbach 团队、Arc Institute；未经同行评议）

发现非编码功能元件的经典范式绕不开多序列比对（MSA）：先收集同源序列、构建比对，再通过协变分析推断保守结构。但序列高度多样、仅二级结构保守的元件恰恰最难对齐——这也导致原核生物基因组中超过半数的基因间区域至今功能未知。Minerva 框架换了一种问法：不问“这段序列像谁”，改问“这段序列内部谁和谁耦合”。研究设计了两种互补技术——分类雅可比指纹法（逐位饱和突变，记录预测概率的连锁反应）与相互作用注意力头（直接从 Transformer 自注意力图谱提取共进化信号），实现无需比对的碱基配对、重复基序、蛋白接触三类相互作用预测。

速度是可行性的关键：相互作用注意力头比原始雅可比方法快约5 个数量级（8192 token 序列仅需 79 毫秒），150 个细菌基因组的完整扫描仅需单张 H100 GPU 运行 100 分钟。扫描共预测出 57,787 个含至少两个发夹的基因座，其中 69.5%（40,175 个）落在现有注释之外；模型还在无人教授的情况下无监督涌现出密码子周期性信号，可修正基因组注释错误（延伸后的 ORF 与 RefSeq 已知蛋白 100% 匹配）。团队并用大肠杆菌异源表达实验验证了 UG27 逆转录酶系统——其基因间区编码序列多样但结构保守的 ncRNA 阵列，每个单元以中心发夹为模板“复印”出短 cDNA 发夹产物，构成全文唯一走完“预测—实验”闭环的发现。代码与权重以 Apache-2.0 开源。论文自己划定了边界：Minerva 是发现引擎而非证明引擎——产出的是假设，终审要靠实验；40,175 个注释外位点里，大概率藏着下一个 CRISPR 级别的系统。

来源：bioRxiv（2026.9.22；doi:10.64898/2026.09.22.753630）；AGI Hunt、BioTender 解读（2026.9.24）

02/构象系综条件引导：分子设计从“单一生物活性构象”转向“构象集合的形状与性质同时优化”

2026 年 9 月 24 日报道｜AstraZeneca 相关团队（论文与代码均已开源）

传统基于结构的分子设计通常围绕“单一生物活性构象”展开，但这忽略了一个物理事实：分子在溶液中以构象系综的形式存在，不同构象可能对应不同的结合与选择性表现。该研究将分子设计重新定义为对构象系综的形态与性质同时优化，提出ensemble-conditioned guidance：用单一训练好的 3D 分子生成模型，在推理时自适应组合多个条件——形状、药效团、蛋白口袋——并引入 adaptive symmetry learning 支持不同参考系条件的组合与可变长度生成。

团队发布了多模式条件与系综性质优化的新基准，并在两个真实药物发现任务上验证：双靶点结合剂设计与活性态选择性激动剂设计——两者中额外的状态条件均提升了结果。对行业的启示在于：构象不再是生成前的“预处理输入”，而成为可被直接优化的设计对象；这与上期 Nature“随机分子优化基线”一文共同指向同一方向——AI 分子设计的评价与生成框架，正在从单一指标、单一构象的简化世界，走向更贴近真实物理的系综视角。

来源：AGI Hunt 论文速递（2026.9.24）；论文与代码开源仓库

03/MOSAIC：2498 个 AI“专家”写成的合成化学“智能菜谱”，已合成 35 个新化合物

2026 年 9 月｜Nature（耶鲁大学× 勃林格殷格翰）

分子设计之后的下一个瓶颈往往是怎么做出来：化学界已积累数百万条反应方案，但把知识转化为可执行的实验室步骤仍是巨大障碍。MOSAIC 不依赖单个大模型，而是由2,498 个分别代表特定化学细分领域顶级从业者知识的 AI“专家”组成，将信息过载转化为可操作步骤——从完善基础操作到选择试剂与温度——并给出不确定性估计，帮助化学家按请求与“专家”知识范围的匹配程度排序实验优先级。

验证结果是实打实的：耶鲁团队用 MOSAIC 成功合成了35 个以上此前从未被报道的化合物，覆盖从药物到化妆品的广泛化学空间，且在多样化任务上超越商用大语言模型。平台完全开源、可接入未来模型。研究者的概括是：化学已从“书本”演进到“数据库”，现在进入“AI 引导导航”——MOSAIC 像一本智能菜谱加上化学合成的“Google 地图”。对 AI 制药而言，它补上了“设计—合成”链条中长期缺位的一环：分子可以生成，方案也可以生成了。

来源：Nature（doi:10.1038/s41586-026-10131-4）；耶鲁大学团队介绍

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