AI颠覆新药研发,还是只是辅助工具?

2026年4月14日，诺和诺德与OpenAI达成全面战略合作，将OpenAI最先进的AI能力深度整合到其全球业务中，范围涵盖从早期药物发现、生产制造、供应链到商业运营的全链条。

诺和诺德CEO Mike Doustdar直言：“用了AI，我们就能以前所未有的规模去分析数据，发现以前根本看不到的模式，验证假设的速度也能快上几个量级。”OpenAI CEO Sam Altman则表示：“AI正在重塑各行各业，在生命科学领域，它的使命就是帮人们活得更健康、更长久。”

值得注意的是，诺和诺德并非首次涉足AI。2022年与微软合作后，又陆续与英伟达及多家AI制药初创公司合作，正在系统性地打造AI核心竞争力。这一案例说明：AI正从“单点工具”升级为“系统能力”。

2026年4月18日，暨南大学与华为联合发布“先导化合物成药性优化智能体”，针对新药研发中的核心痛点——先导化合物成药性优化，提供AI驱动的解决方案。

传统方法高度依赖科研人员人工研读文献、积累经验，效率低下。该智能体通过自研细粒度文献解析算法，建立高价值成药性优化专属知识库，可输出优质候选分子与完整优化路径，智能生成兼具高靶点亲和力且全面满足ADMET评价标准的优选分子。

暨南大学校长、中国工程院院士邢锋表示，药学学科是暨大“双一流”建设学科，近年来在新药创制、关键技术攻关等方面不断取得新进展。

2026年2月，晶泰科技与尧唐生物达成合作，共建AI驱动的mRNA干湿实验闭环筛选平台。数据显示，晶泰科技的AI mRNA序列设计平台平均仅需设计约10条序列，即可筛选出性能优异的新分子，节省90%以上的实验需求。

这一合作的背后是“干湿闭环”的协同效应：AI预测设计（干实验）与实验验证（湿实验）深度融合，形成“制备—设计—验证—优化”的快速迭代闭环，极大加速mRNA药物的研发效率。

英矽智能作为AI制药领域的标杆企业，其2021至2024年间的研发项目，从立项到PCC（临床前候选化合物）平均耗时12-18个月，与传统方法平均4.5年的耗时相比，效率提升超60%。

这一数据直观地说明了AI在药物发现阶段的效率优势。然而，正如其高管所言：“效率提升不等于成功率提升”——AI最终能否真正提高药物研发的成功率，仍是需要时间验证的问题。

尽管资本和产业热情高涨，但学术界的冷静分析同样值得关注。

3.1 Nature Biotechnology实证研究：AI并非更“独特”

2026年3月，杜克大学与波士顿大学法学院在《Nature Biotechnology》发表研究，分析了116家AI原生公司的153项专利，并与传统方法开发的专利进行对比。

该研究同时警示：AI对专利制度提出了三大挑战——当发现过程变得“显而易见”时如何维持专利有效性？人类发明人资格需要多少贡献？以及如何防止AI驱动的“过早申请”损害创新效率。

3.2 行业共识：AI是“辅助”而非“替代”

多位行业专家强调，AI无法替代药物研发中的关键环节：

“人体结构远远比计算机大模型要复杂得多，只要创新药研发过程需要动物实验和人体试验，AI大模型替代CXO就是无稽之谈。” —— 凯恩斯

“AI确实已经在药物研发的某些环节展现出价值，但药物研发是一个涵盖生物学、化学等多学科的复杂领域，目前AI能做的依然有限，只能在部分特定场景中发挥作用。” —— 解元，CRO公司创始人

“提升研发成功率是理想情况，尚需时间验证。当前药企借助AI进行药物开发的首要目标还是降本增效。” —— 国内头部药企研发负责人

核心制约因素：AI模型训练所需的高质量数据依然不足。目前可用于训练AI模型的数据多来自公开渠道或企业内部数据，医疗数据的共享率仍低于20%，数据孤岛现象严重制约了AI模型的泛化能力。

综合以上分析，我们可以得出以下结论：

AI制药正经历从“单点工具”到“系统平台”的升级：

• 短期（1-2年）：更多AI设计药物进入III期临床，效率优势进一步验证

• 中期（3-5年）：首个AI发现药物有望获批上市，成为行业里程碑

• 长期：AI与机器人自动化深度融合，重塑药物研发范式

AI正在深刻改变新药研发，但距离“颠覆”尚需时日。 当前最准确的定位是：AI是药物研发的强大“加速器”和“辅助工具”，而非“替代者”。 它能够显著提升效率、降低成本、拓展化学空间，但无法替代临床前动物实验和人体临床试验这一根本验证逻辑。

正如诺和诺德与OpenAI合作中所强调的：“这一合作已被纳入严格的数据治理和人类监督框架。” AI在制药领域的角色，始终是人类科学家的“超级助手”，而非“取代者”。