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AI 制药已经证明了什么?

AI 制药已经证明了什么?
最近,AI 制药又一次站到了聚光灯下。
AbCellera 的一款抗体药公布了亮眼的二期数据,股价和社交媒体热度随之上升;英矽智能把一款由 AI 发现靶点、设计分子的药推进到了三期起跑线;Recursion 则继续向市场讲述那张宏大的“生物学地图”,同时每个季度消耗近亿美元现金。
“AI 制药”并不是一个行业,而是几种完全不同的研发模式,被装进了同一个概念袋子里。
有的公司用 AI 从多组学和文献中寻找靶点,再生成新分子;有的公司先做海量细胞实验,让模型从细胞变化中反推疾病机制;还有的公司已经知道要攻击哪个靶点,只是用自动化、单细胞技术和机器学习寻找最合适的抗体。它们使用的都是 AI,但解决的问题、拥有的数据、承担的风险和适用的估值框架并不相同。
AI 制药已经证明,它可以加快靶点筛选、分子设计和临床前优化;但它还没有证明,自己能够稳定提高二期、三期乃至最终获批的成功率。
未来三到四年,行业将迎来第一次真正的大考;要证明平台能够批量产药,则可能还需要五到十年。

一、到底什么才算“AI 制药”?

按照 AI 参与深度,可以把现有项目分成三层:

层级

AI 实际做了什么

代表公司或项目

投资含义

A:端到端 AI 原创

AI 参与新靶点发现,并生成、优化全新分子

英矽智能 Rentosertib

最接近验证“AI 从零造药”,但项目数量极少

B:AI 发现或工程优化

AI 实质参与新分子、抗体、疫苗或结构优化,但不覆盖完整端到端流程

ABCL、Generate、Relay、Schrödinger/Nimbus

当前临床证据往往更成熟,商业路径也更容易被传统药企接受

C:AI 重定位或精准匹配

给旧药寻找新适应症,选择更可能响应的患者,或设计组合疗法

RXRX 的 REC-4881、BioXcel、Healx 等

速度快、风险相对低,但不能证明 AI 能从零生成新药

ASCO 2026 的行业统计收录了 117 个进入人体试验的 AI-enabled 药物资产,分布于 63 家公司;其中 60 个完成了一期,但只有 8 个完成二期,59%集中在肿瘤,82.1%是小分子。
这组数字说明,行业已经证明“AI 能把项目送进临床”,却还远未证明“AI 能让项目更容易跨过临床”。
判断 AI 制药的含金量,不能只问有没有用 AI,而要问 AI 改变了哪一道决策,以及这道决策是否已经被患者数据验证。

二、三家公司,代表三种完全不同的路线

英矽智能、Recursion 和 AbCellera 经常被放在一起比较,但它们更像三种不同的制药机器。

英矽:先决定哪把锁值得开,再设计一把新钥匙

英矽的 PandaOmics/Biology42 会整合论文、多组学、疾病网络、专利和临床信息,为潜在靶点排序;Chemistry42 再针对选中的靶点生成、优化小分子。
这条路线像一位高效的项目经理:先从庞杂知识中选择成功概率较高的方向,再用生成式 AI 快速完成分子设计、药物化学优化和实验迭代。
它的优势是推进快、项目容易包装成可授权资产,也更容易通过大药厂合作回收现金。它的不足是,许多底层论文和公共数据库并非独有;真正的壁垒不只是原始数据,而是数据清洗、目标函数、实验反馈、药物化学和临床执行被连接成一套完整流程。
因此,把英矽简单理解成“数据清洗公司”并不准确。数据整理只是起点,真正创造价值的是:它能否把模型输出变成可以合成、能够进入人体、并且有人愿意付款的药物资产。

RXRX:先给生物世界绘一张地图,再寻找药物路线

RXRX 的核心是表型组学。公司会用 CRISPR 改变基因,或者给细胞加入不同化合物,然后进行高通量显微成像。模型把细胞核、线粒体、细胞器和整体形态压缩成“数字指纹”,再寻找哪些基因扰动造成疾病状态、哪些化合物能够把细胞拉回健康方向。
它更像生物世界的 Google Maps:不是只解决一个靶点,而是希望建立一张未来可以反复查询的疾病地图。
这也是 RXRX 最吸引人的地方。算法和算力会逐渐普及,但自己做了多年实验、按照统一流程生成的生物学数据很难复制。对于重视“数据主权”的投资者而言,RXRX 确实拥有三家公司中最具稀缺性的原始数据资产。
但数据独有不等于数据有经济价值。真正的问题是:
培养皿中的细胞变化,能否稳定预测患者服药后的疗效?
如果一套数据只能很好地预测细胞图像,却不能预测人体结果,它可能是一座昂贵的数据仓库,而不是制药护城河。RXRX 目前最缺的,正是多款平台原生药物的清晰人体疗效。
与 Exscientia 合并后,RXRX 补齐了生成化学、结构设计和自动化“设计—合成—测试—学习”循环。但当前部分临床资产来自原 Exscientia,不能把所有进展都算作 Recursion 原始表型平台的独立验证。

ABCL:已经知道要开哪扇门,从天然钥匙库里找最好的一把

ABCL 通常在靶点相对明确后开始工作。真实免疫系统能够产生大量不同抗体,公司利用微流控、单细胞实验和成像系统,逐个测试哪些 B 细胞分泌的抗体能够结合靶点、阻断疾病通路,同时兼顾稳定性、选择性和可制造性。
这里确实有“拍照分析”,但与 RXRX 的目的不同。RXRX 拍摄整个细胞,是为了发现疾病机制;ABCL 读取单细胞实验和荧光信号,是为了找出哪一个抗体最好用。
AI 在 ABCL 中主要承担四项任务:自动读取单细胞实验、给候选抗体排序、学习“序列—功能”的关系,以及优化亲和力、稳定性、免疫原性和半衰期。它并不是主要用来发现全新疾病靶点。
因此,ABCL 更准确的标签不是“纯 AI 制药公司”,而是高度自动化、数据和机器学习增强的抗体药工厂。

三、真正重要的不是“AI 纯度”,而是临床证据质量

资本市场最终不会为模型参数买单,而会为药物成功概率买单。
这也是为什么阶段标签经常会误导投资者:一个叫 Phase III 的项目,证据未必比另一个 Phase II 更扎实;一个更“纯 AI”的项目,也未必比一个计算增强项目更接近商业价值。

英矽:阶段最领先,但二期仍留下两道问题

英矽的 Rentosertib 是针对特发性肺纤维化的口服 TNIK 抑制剂。公司披露,从项目启动到临床前候选化合物提名约 18 个月,只合成和测试了 78 个分子;从靶点发现启动到完成 Phase 0/1 少于 30 个月。
这是 AI 制药最有说服力的速度纪录之一,说明 AI 对临床前发现确实可能有显著价值。
但它的 71 人随机 Phase IIa 主要终点是安全性,肺功能改善属于次要和探索性分析。研究中只有 55 人完成 12 周治疗,12 人因不良事件停药,其中 7 人涉及肝损伤或肝功能异常;疗效信号主要出现在最高剂量组。
2026 年 7 月,公司宣布启动三期;但截至2026年8月15日,ClinicalTrials.gov仍显示“尚未招募”,计划在中国47个中心招募320名患者,治疗52周,预计2029年10月完成。
这意味着英矽已经站到三期起跑线,却还没有通过三期。三期要同时证明两件事:肺功能改善能否在更大样本、长达一年观察中复制,以及有效剂量的肝脏风险是否可接受。

ABCL:阶段落后一步,但随机二期信号更直接

ABCL635 的二期纳入92人,采用随机、双盲、安慰剂对照。公司披露,第4周中重度潮热频率平均下降83%,安慰剂组下降33%,两组差异为50个百分点。
这是一项终点直接、对照清楚的概念验证。它不能证明三期一定成功,也不能证明 ABCL 能连续做出第二、第三款好药,但它让投资者更容易把临床成功概率转化为估值。

RXRX:初步有人体信号,但证据成熟度仍低

RXRX 的 REC-4881 用于家族性腺瘤性息肉病。公司披露,12名可评估患者中75%的总息肉负担下降,中位降幅43%。但这是小样本、单臂、开放标签数据,缺少同期安慰剂组,解释力度弱于 ABCL635 的随机二期。
更重要的是,REC-4881 不是从零设计的新分子,而是从 Takeda 引进的既有 MEK1/2 抑制剂,RXRX 的贡献主要是发现新的疾病用途。它验证的是“AI 能否给旧分子找到新适应症”,而不是“AI 能否从头造出一个新药”。

四、谁更快?答案取决于你在计算哪一段时间

“英矽是不是最快的 AI 制药公司”这个问题,如果不拆时间段,没有意义。

速度维度

英矽 Rentosertib

ABCL635

更准确的判断

从靶点发现到候选药

约18个月,有公开证据

起始时间未披露

英矽的临床前速度更可验证

从首次进入人体到阳性二期

约29.6个月

约13个月

ABCL反而快约16—17个月

当前阶段

三期已注册、基准日尚未招募

随机二期顶线阳性

英矽领先一道临床大关

英矽领先,主要因为它更早进入人体,而不是进入临床后的每一步都更快。ABCL635面向更年期潮热,患者较容易招募,4周症状日记即可看到主要终点;Rentosertib面向肺纤维化,需要肺功能检查、长期安全监测和52周三期观察。疾病不同,不能把时间差全部归因于平台能力。
这揭示了 AI 制药最重要的边界:
AI 最擅长压缩的是靶点筛选、分子设计和早期优化;进入人体后,患者招募、疗效观察、安全性和监管沟通仍受临床规律支配。
按照Rentosertib当前注册计划,三期预计2029年完成。如果一切顺利,数据清理、申报和监管审评之后,严格意义上的第一款端到端AI原创药,最乐观可能在2030—2031年前后于中国进入上市窗口;美国和欧洲路径可能更晚。这不是确定预测,而是基于当前试验计划的情景推演。
所以,未来三到四年可以验证“第一款 AI 原创药能不能走通”;但要证明 AI 平台可以稳定、低成本、批量造药,还要看到第二款、第三款药复制成功,时间可能需要五到十年。

五、谁有钱活到临床答案揭晓?

制药是少数几个“科学周期”和“资本周期”极易错位的行业。临床验证可能需要三到五年,但上市公司每个季度都要支付工资、实验、生产和试验费用。

RXRX:最稀缺的数据,也对应最昂贵的护城河

截至2026年6月30日,RXRX拥有5.568亿美元现金及受限现金;2026年上半年经营现金净流出1.870亿美元,平均每季度约9350万美元。按上半年消耗简单年化,静态现金跑道约1.5年。
公司维持研发十多年,主要依靠风险投资、IPO、私募、公开增发、ATM、大药厂预付款和换股并购持续输血。2023年至2025年,Jefferies和Citi两轮ATM累计净募资6.908亿美元;2026年又设立3亿美元新ATM,截至二季度尚未使用。
总股本从2021年末的1.703亿股增至2026Q2的5.341亿股,扩大到原来的3.14倍。这不全是ATM,还包括Exscientia换股并购、员工股权激励、其他收购和用股票支付数据费用。
这不意味着融资一定是坏事。如果每次发股换来的临床资产和平台价值增长超过稀释,融资可以创造每股价值;问题在于,RXRX目前尚未证明这种价值增长已经发生。
RXRX拥有一条很深的护城河,但每年也要花巨额资金给护城河蓄水。

英矽:数据未必最独有,但变现速度更快

英矽2025年收入5624万美元,同比下降34.5%;2026年上半年预告收入1.025亿至1.065亿美元,调整后利润4550万至5150万美元。
这种剧烈波动说明它不是SaaS。2025年软件收入只占总收入8.7%,最大客户历史收入占比长期超过一半;真正决定财报的是管线授权、研究合作和里程碑确认。
2026年Servier、Lilly、SK和Takeda等交易的名义总额合计约67.38亿美元,但已披露预付款和近期付款约2.25亿美元,仅相当于名义总额的3.3%。所谓“数十亿美元合作”大多是临床、监管和销售成功后才可能支付的biobucks,不能等同于已经获得的订单。
英矽的优势是,它可以把部分候选药授权出去,用大药厂的预付款补贴平台和自研项目;同时保留Rentosertib等核心资产,争取药品级回报。它的数据护城河可能没有RXRX那么深,但当前商业闭环更清晰、资金安全垫也更长。

ABCL:一次二期数据,改变了市场给它贴的标签

ABCL过去更像一家抗体研发平台:合作方提供靶点,公司负责找抗体,获得研究费、里程碑和未来版税。这样的模式风险分散,但真正的药物价值多数掌握在合作方手中。
ABCL635二期阳性后,市场开始把它从“抗体研发服务平台”重估为“拥有临床验证资产的biotech,并附送抗体平台期权”。这正是为什么,按2026年8月14日同一收盘口径估算,ABCL股权市值约37亿美元,而RXRX约17亿美元;市场并不是认为ABCL底层技术更宏大,而是在为更清晰的随机人体证据、更高的自有资产权益和较低的近期现金压力定价。
二期数据公布后两天,ABCL随即以每股9.75美元发行1744万股普通股,并配售可购买约308万股的预付认股权证,预计净募资1.87亿美元。若把预付认股权证视作经济上接近普通股,潜在新增股数约为原流通股的6.69%。这既是临床数据打开更便宜融资窗口的证明,也是真实的股东稀释:如果新资金创造的未来资产价值高于被稀释的比例,融资可以增值;反之,它只是把项目风险继续交给股东承担。
资本市场从来不是按技术难度发奖金,而是按未来现金流的概率、时间和归属定价。

六、AI 制药的核心争议:数据护城河究竟值多少钱?

从长期看,RXRX最吸引人的地方确实是独有数据。
模型会趋同,开源工具会普及,计算资源也会越来越容易获得。真正难复制的是,在统一实验条件下,用数百万次基因和化合物扰动生成的高质量生物数据。如果这些数据能够不断提高疾病机制和药物效果的预测准确率,RXRX可能形成真正的平台网络效应。
英矽的原始数据未必最独有,但它已经在“从靶点到候选药、再到BD和临床”上形成了更直接的工程闭环;ABCL的数据范围更窄,却离具体抗体候选物更近;RXRX的数据最广、想象空间最大,但距离人体疗效和现金回报也最远。

七、资本市场应如何给不同路线定价?

把三家公司都用市销率或市盈率比较,会得出错误结论。

公司

当前更合理的估值标签

主要价值来源

最容易发生的标签变化

英矽智能

平台BD价值 + 自有管线rNPV + 稀缺性溢价

Rentosertib、合作现金、候选药生成能力

若三期失败,平台和临床溢价同时收缩;若多项目成功,升级为批量产药平台

RXRX

TechBio平台期权 + 合作价值 + 自有管线rNPV − 未来融资稀释

独有数据、合作地图、平台原生资产

若出现多款清晰人体疗效,可能发生平台级重估;若持续烧钱而临床平淡,折价扩大

ABCL

临床biotech + 抗体平台期权

ABCL635、自研管线、伙伴项目远期权益

若后续管线接棒,平台价值被验证;若ABCL635失败,重新降级为低可见度平台故事

对AI制药投资者而言,最重要的不是找“AI纯度最高”的公司,而是判断三件事:
第一,基本面。AI到底改变了哪一步,是否已经得到人体数据支持?
第二,估值标签。市场是在按软件、平台、临床资产,还是按高烧钱的研究机构给它定价?
第三,资本结构。公司有没有足够时间等到临床答案揭晓,期间会不会依靠低价增发不断稀释股东?
一家公司可以技术方向正确,却因为资本结构不友好而成为糟糕投资;也可以AI纯度不高,却因为临床证据清晰、经济权益完整而获得更高估值。

八、最终判断:AI 制药距离证明自己,还有多远?

如果所谓“证明自己”,指的是AI可以寻找靶点、生成分子、减少早期试错,那么行业已经过了零到一。
如果指的是第一款严格意义上的端到端AI原创药完成三期并获得批准,那么按照Rentosertib当前试验时间表,第一次决定性答案大概率还需要三到四年。
如果指的是证明这不是单款药的偶然成功,而是一套能够稳定、低成本、批量产药的工业系统,则需要看到多个独立项目、多个适应症和多轮临床成功,时间很可能是五到十年。
因此,AI制药当前最准确的位置不是“概念阶段”,也不是“成熟阶段”,而是:
候选药发现已经得到初步验证,人体转化正在接受检验,平台复制尚未开始交卷。
英矽是目前最接近完成端到端闭环的公司;RXRX拥有最具想象空间的数据资产,却承受最明显的临床转化和资本压力;ABCL的AI纯度较低,但一款清晰的随机二期资产让市场看到了更近的价值锚。
对于投资者而言,最重要的不是预测谁会成为“AI时代的药王”,而是持续追踪三个问题:证据是否升级、现金是否足够、每股价值是否增长。
AI已经能够更快地设计钥匙。接下来三到五年,它必须证明这些钥匙不只在电脑和实验室里漂亮,而是真的能够打开患者身上的那把锁。