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热点07 细胞治疗与再生医学
目录
1.热点解读：热点命题方向解读、核心考点明晰
2.关联教材：链接教材掌知识、基础打牢应万变
3.命题趋势：明考情知方向、巧预测押热点
3.创新演练：知情境、练突破（30min 限时练)
热点解读
1.细胞治疗技术创新：CAR-T 细胞疗法不断优化，如开发通用型CAR-T 细胞产品以解决自体细胞制备的局
限性，降低成本并提高治疗的可及性；还有双特异性或多特异性CAR-T 细胞的研发，增强对肿瘤细胞的识
别和杀伤能力。间充质干细胞治疗在免疫调节、组织修复等方面的机制研究不断深入，除了传统的来源
外，也在探索从乳牙、胎盘等特殊组织中获取间充质干细胞。
2.器官再生突破：类器官技术取得重要进展，可在体外培养出具有一定功能的人体器官的微型版本，如肝
脏类器官、肠道类器官等，为疾病研究、药物筛选和器官移植等提供了新的途径和模型。3D 生物打印技术
逐步成熟，能够将细胞、生物材料等精确打印成具有特定结构和功能的组织或器官，离实际临床应用越来
越近。
3.临床应用拓展：细胞治疗在神经系统疾病中的应用逐渐增多，如神经干细胞治疗帕金森病、阿尔茨海默
病等取得了一些积极的临床研究结果。在眼科领域，利用干细胞治疗视网膜疾病等也有新的突破，有望恢
复患者的视力。再生医学在创伤修复方面，如皮肤再生、骨组织再生等应用越来越广泛，新型的生物材料
和细胞治疗技术结合，显著提高了创伤愈合的效果和质量。
4.联合治疗兴起：细胞治疗与基因治疗联合，通过基因编辑技术对细胞进行改造，增强细胞治疗的效果，
如编辑CAR-T 细胞使其具有更好的靶向性和持久性。细胞治疗与免疫治疗、化疗、放疗等传统治疗手段联
合应用，形成综合治疗方案，提高肿瘤等疾病的治疗效果，减轻副作用。
关联教材
1.生物学教材
《细胞生物学》：细胞的增殖、分化、凋亡等基本生命活动的知识是理解细胞治疗和再生医学的基础，涉
及干细胞的自我更新和分化机制等内容。
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《生理学》：人体各系统的生理功能和病理状态的知识，有助于理解细胞治疗和再生医学在治疗各种疾病
中的作用机制和应用场景，如心血管系统疾病、神经系统疾病的生理病理与细胞治疗的关系。
《医学遗传学》：基因的结构与功能、遗传疾病的发生机制等知识，与基因编辑在细胞治疗中的应用、遗
传性疾病的细胞治疗策略等密切相关。
2.医学教材
《内科学》：各种内科疾病的诊断、治疗和病理生理知识，为细胞治疗和再生医学在临床疾病中的应用提
供了疾病背景和治疗需求，如糖尿病、心血管疾病、神经系统疾病等的细胞治疗进展。
《外科学》：创伤、烧伤、器官损伤等外科疾病的治疗和修复需求，与再生医学中的组织工程、器官再生
等技术紧密相关，如皮肤再生、骨修复、器官移植等内容。
《病理学》：疾病的病理变化和发病机制的知识，有助于理解细胞治疗和再生医学的作用靶点和治疗原
理，如肿瘤的病理特征与免疫细胞治疗的关系。
命题趋势明考情知方向
1.跨学科综合考查：结合生物学、医学、工程学等多学科知识进行命题，如让学生分析一种基于细胞治疗
的新型药物研发过程中涉及的细胞生物学原理、生物工程技术和临床医学应用等方面的问题。
2.基于临床案例分析：以实际的细胞治疗或再生医学临床案例为背景，考查学生对疾病诊断、细胞治疗方
案选择、治疗效果评估等方面的能力，如给出一个肿瘤患者的病例，让学生设计合适的免疫细胞治疗方案
并分析可能的疗效和风险。
3.技术原理与应用拓展：考查细胞治疗和再生医学的新技术、新方法的原理和应用前景，如要求学生阐述
CAR-T 细胞疗法的最新改进技术及其在治疗不同类型肿瘤中的优势和局限性，或者分析3D 生物打印技术
在器官再生中的应用现状和未来发展趋势。
4.伦理与社会问题探讨：关注细胞治疗和再生医学带来的伦理、法律和社会问题，如克隆技术在器官再生
中的应用伦理、细胞治疗产品的临床试验伦理等，让学生进行思考和讨论，培养学生的伦理意识和社会责
任感。
创新演练（建议用时：30 分钟）
一、单选题
1．我国科学家将iPS 细胞注射到囊胚中得到存活并有生殖能力的小鼠。下列叙述错误的是（ ）
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A．iPS 细胞能分化成多种组织、器官
B．可用iPS 细胞治疗小鼠的镰状细胞贫血
C．定期更换培养液有利于满足iPS 细胞对生长代谢的营养需求
D．iPS 细胞被称为诱导多能干细胞，均是由成纤维细胞转化而来的
2．科学家通过体外诱导小鼠成纤维细胞，获得了类似胚胎干细胞的一种细胞，将它称为诱导多能干细胞
（iPS），我国科学家全球首次将iPS 细胞用于心脏病的临床治疗。下列关于iPS 细胞的叙述错误的是（
）
A．体外培养iPS，定期更换培养液可清除细胞的代谢产物
B．体外培养成纤维细胞，培养代数一般应控制在10 代以内
C．与胚胎干细胞相比，使用iPS 细胞治疗疾病更易涉及伦理问题
D．若iPS 细胞取自病人，经诱导并移植回病人体内后，可避免发生免疫排斥反应
3．诱导多能干细胞（iPS 细胞）在形态、基因表达、分裂能力、分化能力等方面都与胚胎干细胞相似，这
为某些疾病的基础研究及其临床应用提供了一种新的途径。下列说法正确的是（ ）
A．iPS 细胞与胚胎干细胞都必须从胚胎中获取
B．iPS 细胞的制备必须通过激素诱导细胞实现
C．来自同一机体的造血干细胞与胚胎干细胞遗传物质相同
D．可利用镰状细胞贫血患者自身体细胞培养的iPS 细胞治疗自身该疾病
4．iPS 细胞（类似胚胎干细胞）是由高度分化的体细胞经诱导产生的，在现代医疗领域，用iPS 细胞治疗
阿尔茨海默病、心血管疾病的研究取得了新的进展。下列叙述不正确的是（ ）
A．高度分化的T 细胞或B 细胞可以被诱导为iPS 细胞
B．iPS 细胞能被培养成胰岛细胞用于治疗糖尿病，说明其具有全能性
C．培养iPS 细胞获得不同组织细胞的过程中，表达的基因既有相同又有不同
D．iPS 细胞有望解决器官移植供体短缺等问题
5．2024 年8 月，干细胞生物学家邓宏魁教授率先发明了使用化学小分子将成纤维细胞转化为CiPSC(化学诱
导多能干细胞)的方法，并荣获“生命科学奖”，他证明了CiPSC 可以成功用于产生具有生育能力的小鼠，
并揭示了产生CiPSC 的分子途径。下列有关说法错误的是（ ）
A．干细胞存在于早期胚胎、骨髓和脐带血等多种组织和器官中，其中胚胎干细胞必须从胚胎中获取
B．制备iPS 细胞可借助载体将特定基因导入细胞，也可直接将特定蛋白导入细胞中或用小分子化合物
等来诱导
C．利用iPS 细胞治疗疾病，可以避免免疫排斥反应，其应用前景优于胚胎干细胞
D．与体细胞核移植技术一样，利用CiPSC 细胞发育产生具有生育能力的小鼠利用了细胞的全能性
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6．科学家借助逆转录病毒将与细胞脱分化有关的基因导入小鼠成纤维细胞，获得了诱导多能干细胞（iPS
细胞）。对iPS 细胞进行定向诱导获得的细胞可用于治疗某些疾病。下列相关叙述错误的是（ ）
A．与造血干细胞相比，iPS 细胞的分化程度更低
B．上述过程的外源基因通过显微注射法导入小鼠成纤维细胞
C．iPS 细胞需培养在含95%空气和5%CO2的混合气体环境中
D．用iPS 细胞治疗疾病存在导致肿瘤发生的风险
7．生物技术是把双刃剑，造福人类的同时也带来了安全性和伦理问题，人们必须高度重视。下列相关叙
述错误的是（ ）
A．利用核移植技术获得胚胎分离出ES 细胞治疗白血病会产生伦理问题
B．若有国家研制出新型鼠痘病毒，用其制造生物武器可威胁人类安全
C．干细胞的研究可治疗很多疾病，不会带来伦理问题，不需要监管
D．研究转基因农作物时应采取多种方法防止转基因花粉的传播
8．科学家利用逆转录病毒将0ct4 等4 个关键基因导入已分化的体细胞中并表达，可使这个细胞成为类似
干细胞的诱导多能干细胞（iPS 细胞）。图为该技术在人体细胞中的实验示意图。下列说法正确的是（
）
A．将肌肉细胞诱导成iPS 细胞的过程发生了基因重组，且两种细胞的基因有所差别
B．将上述转录因子导入肌肉细胞中所需的工具酶有限制酶、DNA 连接酶和运载体
C．实验中逆转录病毒作为转录因子的载体，必须通过显微注射法导入肌肉细胞中
D．可以利用镰状细胞贫血患者自身体细胞培养的iPS 细胞治疗自身该疾病
9．我国科学家体外诱导食蟹猴胚胎干细胞，形成了类似囊胚的结构（类囊胚），为研究灵长类胚胎发育
机制提供了实验体系（如图）。相关叙述错误的是（ ）
A．食蟹猴胚胎干细胞形成类囊胚的细胞学基础是细胞增殖和细胞分化
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B．该过程中没有体现出动物细胞的全能性
C．利用胚胎分割技术处理类囊胚得到大量个体提高了物种的多样性
D．类囊胚可应用在药物安全性、再生医学等领域
10．诱导多能干细胞（iPS 细胞）是在外源转录因子的作用下，将已分化的体细胞重编程，获得的类似于胚
胎干细胞的多能性干细胞，能分化为多种类型的细胞，在再生医学上有巨大的潜力。其制备及分化过程如
图所示，下列说法错误的是（ ）
A．iPS 细胞诱导分化后，可用于治疗1 型糖尿病
B．外源转录因子可激活与多能性相关基因的表达
C．过程②③产生了特定的细胞，都属于细胞分化
D．避免了临床使用胚胎干细胞所面临的伦理争议
二、非选择题
11．科学家借助载体将特定基因导入小鼠成纤维细胞，获得了类似胚胎干细胞的诱导多能干细胞（简称iPS
细胞），并用iPS 细胞治疗了小鼠的一系列疾病。请回答下列相关问题：
(1)从小鼠体内获得的成纤维细胞进行的初次培养称为 。培养该细胞一般使用
（填“固体”或“液体”）培养基，培养基通常放置在（CO2培养箱中培养，CO2的主要作用是
。
(2)为了将特定基因导入小鼠成纤维细胞，需构建基因表达载体，这一过程中常用的工具酶是 和
。
(3)iPS 细胞能治疗一系列疾病是因为其有很强的细胞全能性，细胞全能性是指 。与异体器官
移植技术相比，用病人iPS 细胞诱导形成的器官进行移植所具有的优点是 。
12．PD-1 与PD-L1 结合后抑制T 细胞的活化，使肿瘤细胞实现免疫逃逸。肿瘤细胞可过量达PD-L1 来逃避
免疫系统的“追杀”。请回答下列问题：
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(1)健康人的体温调节主要是通过 调节共同实现的。肿瘤细胞治疗期间可能引起患者发热，
很多证据表明，神经、内分泌、免疫系统之间通过 分子存在着相互调节。
(2)引起细胞癌变的原因可能是 基因的突变或过量表达而导致相应蛋白质活性过强。据图推测，
PD-L1 抗体治疗癌症的机理是 。
(3)人乳头瘤病毒（HPV）的反复持续感染是导致宫颈癌的主要原因，为探究HPV 治疗性疫苗联合PD-L1 抗
体对宫颈癌肿瘤模型小鼠的治疗作用，科研人员进行如下实验：
①构建皮下宫颈癌肿瘤模型小鼠，将小鼠随机均分为4 组，相关处理如表。
②观察模型小鼠的肿瘤生长情况，一段时间后检测结果如表。
组
别
材料
处理方式
实验结果
肿瘤组织内细胞毒性T 细胞占比
肿瘤体积
1
模型小鼠
?____________
+
+++++
2
模型小鼠
?____________
+++
++
3
模型小鼠
HPV 治疗性疫苗
+++
+++
4
模型小鼠
HPV 治疗性疫苗和PD-L1 抗体
+++++
-
注：“+”越多表示相对值越大，“-”表示无。
表中组别1、2 的处理方式分别为 、 。综合分析实验结果说明 。
13．在免疫学、传染病、癌症生物学和再生医学等领域的研究中，免疫缺陷小鼠已经成为十分重要的模型
工具。某科研小组计划利用CRISPR/Cas9 基因组编辑系统定向敲除
基因来培养免疫缺陷小鼠。
CRISPR/Cas9 基因组编辑系统由向导RNA(sgRNA)和Cas9 蛋白组成，向导RNA 识别并结合靶基因DNA，
Cas9 蛋白切断双链DNA 形成两个末端。这两个末端通过“断裂修复”重新连接时通常会有个别碱基对的
插入或缺失，从而实现基因编辑。回答下列问题：
(1)利用基因工程敲除小鼠的
基因需要如下操作，第一步：根据 的已知序列设计
对应的
片段；第二步：构建含有
对应
片段的表达载体和
蛋白基因的表达
载体；第三步：将上述两种表达载体的体外转录产物
和
导入小鼠的 细胞。
(2)体外培养获得的敲除了
基因的胚胎需要移植到受体子宫内发育成个体，外来胚胎能在受体子宫
内存活的理论基础是 。
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(3)若想要获得遗传背景完全相同的免疫缺陷小鼠，可以通过 技术获得小鼠，该技术属于
（填“无性生殖”或“有性生殖”），该技术的操作对象一般是 时期的胚胎。
14．iPS 细胞（诱导多能干细胞）与ES 细胞非常相似，在再生医学、药物安全性与有效性检测等领域有巨
大的应用前景。下图展示了体细胞重编程为iPS 细胞的过程，请分析回答相关问题：
(1)ES 细胞的医疗应用前景不如iPS 细胞的主要原因是：①ES 细胞 ，因而限制了它的应用；②iPS 细
胞可以来源于 ，将它移植回病人体内后，理论上可以避免免疫排斥反应。
(2)图中ES 细胞培养体系是根据细胞需要严格配制的，称为 培养基，由于人们对细胞所需的营养物
质尚未全部研究清楚，还需要加入血清等成分。
(3)诱导iPS 细胞定向分化为生殖细胞可用于治疗不孕症等，但如果该技术使用不当，可能带来一系列伦理
问题，请举1 例： 。
(4)由体细胞重编程为iPS 细胞，类似于植物组织培养的 过程。iPS 细胞的体外分化潜能表现为：
。
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