AI 正在按下终结阿尔兹海默症的倒计时
50岁以后,最怕摔倒!每天5分钟,居家防摔不遭罪,子女少操心不知道从什么时候起,我的记性越来越差了,我甚至觉得我的记忆都不如金鱼,它起码有七秒。比如在工位上,我本来想站起身来去拿打印稿,如果站起来的时候,同事刚好跟我说了一句话:“你中午准备吃啥”,我回答完毕,可能我就会忘记我起身是要去取打印稿的,通常,我又坐下来,看看刚刚想去干的事会不会像回旋镖一样飞回来。有时候,为了掩饰尴尬,既然已经站起来了,假装去接一杯水吧。转头就忘这件事多次发生,我也开始怀疑,自己是不是有了阿尔兹海默症的前兆。阿尔兹海默症,英文全称是Alzheimer’s Disease,国际通用标准简称是AD(本文有的叙述也会用AD来表示)。
曾经看见网上有一句黑色幽默:“如果一个人没有患上阿尔兹海默症,只是因为活得还不够久”。随着现在人越来越长寿,患上阿尔兹海默症的风险也在增加。据国际阿尔茨海默病协会(ADI)《2018 世界阿尔茨海默病报告》中的数据,全球在当时已经有5000万患者,时隔8年,这个数字只会有增无减,5000万患者,也意味着可能有5000万个家庭笼罩着令人窒息的情绪,行为失智,性格脾气改变,生活不能自理等等特征,在拖累着整个家庭。阿尔兹海默症是到目前为止尚无法治愈、只能延缓的神经退行性疾病,多年来因发病机制复杂、早期诊断难、药物研发失败等因素,被视为“不治之症”。世界上著名的药企辉瑞、罗氏、礼来等,都曾经投入大量资金,均以失败告终。
当下AI浪潮正在席卷全球,重构一切,又让人们看到了治愈阿尔兹海默的希望。AI正在把世界彻底拉平,抹平认知差距,打破专业壁垒,它可以把任何知识普惠给世界上每一个个体,有想象力的跨界创意在AI的帮助下正在攻克曾经难以逾越的难题。从精准早筛、药物研发提速,到临床试验优化、病理机制解析,AI正在以超强的数据处理能力和算法优势,接连攻克AD研究中的核心难题,权威期刊上的突破性成果不断涌现。AI正按下阿尔兹海默症的终结倒计时,用AI攻克AD,似乎近在咫尺。
一、诊断水平提升
阿尔兹海默症早在临床症状出现的前10~20年就已发生,等到记忆力衰退等明显症状出现时,大脑神经元已大量受损,治疗难度极大。因此,早期筛查、提前干预,是治疗AD的核心关键。传统诊断依赖PET成像(检测β淀粉样蛋白、τ蛋白)或脑脊液穿刺,价格高、有创口,而且普及率低,有的需要患者去不同的医院检查,给患者诊疗带来极大的不便,进一步阻碍了患者早发现早治疗,所以多数患者确诊时已是中晚期。
现在这波AI的入局,彻底打破了这一障碍,让无创、低成本、精准早筛得以实现,多项成果已经发表在顶级期刊上,如《Nature Communications》(中文译名《自然.通讯》,影响因子15.7分,超过10分便已经是顶尖水平了。该期刊是《Nature》旗下的旗舰级子刊)、《npj Digital Medicine》(中文译名《npj数字医学》,在中科院期刊分区中,它被列为医学大类 1 区 Top 期刊,影响因子15.1分)等。
1. 《Nature Communications》:AI整合超 10000 个数据特征,可无创预测阿尔茨海默病中的β- 淀粉样蛋白与 tau 蛋白病理改变。
发表时间:2025年9月
研究团队:波士顿大学医学院、加州大学旧金山分校等多机构联合研究
原文标题:Artificial intelligence integrates over 10,000 data points to non-invasively predict β-amyloid and τ-pathology in Alzheimer’s disease
核心内容:
该论文的研究团队构建了AI多模态数据融合预测框架,整合7个国际研究队列、12185名受试者的神经心理评估、血液指标、基因数据、脑部MRI影像等日常临床易获取数据,无需PET扫描,即可精准预测个体大脑内β淀粉样蛋白(Aβ)斑块与τ神经原纤维缠结的病理状态。
—预测准确率:Aβ病理预测准确率达89%,τ病理预测准确率达85%;
—临床价值:为AD早期筛查提供低成本、可普及的工具,同时精准筛选适合靶向治疗的患者,优化临床试验入组流程,大幅降低研发成本。
2. 《npj Digital Medicine》:一种基于半监督AI模型,利用电子健康记录识别未确诊阿尔茨海默病
发表时间:2025年12月
研究团队:加州大学洛杉矶分校(UCLA)医疗中心
原文标题:A semi-supervised AI model to identify undiagnosed Alzheimer’s disease from electronic health records
核心内容:
针对AD“诊断不足”的痛点(非裔美国人患病概率是白人的2倍,但确诊率仅为1.34倍),研发半监督AI模型(半监督 AI 模型的核心特点:只用少量人工标注的样本做基础,就能利用海量无标注数据自主学习、提升识别预测能力),直接分析医院电子病历(EHR)中的用药记录、就诊记录、实验室数据等常规信息,精准识别未确诊的AD患者。
—模型优势:规避传统模型的诊断偏见,对少数族裔患者识别准确率提升30%;
— 应用价值:解决AD早期漏诊、误诊难题,尤其助力医疗资源不足地区的早筛工作,实现“数据多跑路,患者少跑腿”。
二、加药物研发
阿尔兹海默症药物研发素有“死亡之谷”之称——过去20年,全球药企投入超千亿美元,研发的200多种药物中,仅5款获批,且均为“治标”药物,无法阻止神经元死亡。核心瓶颈在于:AD病理复杂(Aβ沉积、τ蛋白过度磷酸化、自噬功能失调等多因素叠加)、候选化合物筛选效率低、难以穿透血脑屏障、副作用大。
AI的算法优势,完美解决了这些痛点:快速筛选百万级化合物、精准预测血脑屏障穿透性、规避毒副作用,直接将药物研发周期从5-10年缩短至1-2年,多项里程碑式成果发表于《Nature Biomedical Engineering》等顶级期刊(中文译名:《自然・生物医学工程》,影响因子26.8,工程技术领域顶杆)。
1. 《Nature Biomedical Engineering》:AI筛药平台,发现可穿透血脑屏障的自噬增强剂。
发表时间:2026年4月(最新重磅成果)
研究团队:澳门大学路嘉宏团队、杭州德睿智药、英国帝国理工学院联合研究
原文标题:DeepDrugDiscovery identifies blood–brain barrier permeable autophagy enhancers for Alzheimer’s disease
核心内容:
DeepDrugDiscovery是研究团队自主研发基于AI驱动的机制感知型筛药平台,整合百万级中药及天然产物化合物库,融合ADMET(吸收、分布、代谢、排泄、毒性)预测、血脑屏障穿透性预测、自噬活性预测三大核心模块,精准筛选能治疗AD的潜在药物。
—筛选过程:AI从115万种化合物中,层层筛选(血脑屏障穿透→自噬活性→低毒性→动物实验有效),最终锁定2种全新中药小分子化合物;
—药物机制:通过非mTOR依赖途径增强大脑细胞自噬功能(大脑“清道夫”),高效清除Aβ斑块和过度磷酸化τ蛋白,从根源上解决AD病理问题,且无明显副作用;
—里程碑意义:首次证明AI可从中药天然产物中,高效筛选出治疗AD的潜在药物,为AD“治本”疗法开辟全新方向,目前候选化合物已进入动物实验阶段,效果显著。
2. 《Alzheimer’s & Dementia》(阿尔兹海默症领域顶级期刊):AI优化临床试验,提升靶向药治疗效果
发表时间:2026年4月
研究团队:广州医科大学附属第二医院刘军教授团队(中国本土研究)
原文标题:Real-world effectiveness of lecanemab in Chinese patients with early Alzheimer’s disease: A 6-month prospective study
AI助攻核心内容:
仑卡奈单抗(lecanemab)是全球首款获批的抗Aβ靶向药,可清除大脑Aβ斑块,但临床试验中部分患者效果不佳。研究团队利用AI预后预测模型(PPM),对患者进行精准分层,筛选出“慢进展、早期神经元损伤”的患者亚组。
—治疗效果:AI筛选后的患者,接受仑卡奈单抗治疗6个月后,认知衰退速度减缓46%,29.2%的患者大脑Aβ沉积达到PET“转阴”标准,远高于传统筛选方法的效果;
—临床价值:解决AD临床试验“患者异质性”难题,大幅提升靶向药治疗有效率,为中国AD患者的精准治疗提供本土化数据支撑。
三、认知提升
AD自从1906被发现以来,它的发病机制一直成迷,只是一些过程特征被抓住了,比如β-淀粉样蛋白(Aβ)沉积、tau蛋白因为过度磷酸化形成神经原纤维缠结,导致了神经元大量死亡。Aβ和tau只是中间产物、垃圾残骸,它们或许只能算是压死神经元的最后一根稻草,真正杀死神经元的是背后的连锁反应,而非单一原因。
AI凭借超强的数据分析能力,整合基因、影像、蛋白质组、代谢组等多维度数据,构建AD病理网络,精准解析各致病因素的关联,锁定核心治愈靶点,为药物研发和治疗方案设计提供理论支撑。
《Cell Reports Medicine》(中文译名:细胞医学报道,医学领域权威期刊):AI解析大脑能量失衡机制,逆转小鼠AD进程。
发表时间:2025年12月
研究团队:美国凯斯西储大学、克利夫兰医学中心
原文标题:Restoring NAD+ homeostasis reverses Alzheimer’s disease-related cognitive impairment in mice
核心内容:
研究团队利用AI多组学分析模型,整合AD患者脑组织、血液样本的代谢组、蛋白质组数据,首次发现大脑能量供应失衡是AD恶化的核心驱动因素——患者大脑内关键能量分子NAD+水平显著降低,直接导致Aβ沉积、τ蛋白磷酸化、神经元死亡。
—AI预测靶点:精准锁定“恢复NAD+平衡”为AD治愈核心靶点;
—实验突破:基于AI预测,研发药物P7C3-A20,恢复小鼠大脑NAD+平衡,成功逆转晚期小鼠AD进程——修复受损脑组织、完全恢复记忆和认知功能,τ蛋白标志物回归正常水平;
—意义:从“延缓衰退”到“逆转疾病”,AI解析的能量失衡机制,为AD治愈提供全新策略,目前已启动人体临床试验准备工作。
四、AI攻克AD的倒计时已经开启
从早筛突破到药物提速,从病理解析到临床优化,AI已将阿尔兹海默症研究推进至“临床治愈前夜”。综合全球权威医学机构、顶刊研究团队的共识,结合当前AI赋能的研发进度,治愈时间线可精准预测:
1. 2026-2030年:精准治疗时代,实现“可控可管理”
—早筛普及:AI无创早筛技术全面落地,症状前10年即可精准识别高危人群,干预窗口大幅提前;
—靶向药迭代:AI筛选的新一代抗Aβ、抗τ靶向药获批上市,联合用药方案成熟,早期患者认知衰退可完全停止,中晚期患者症状显著缓解,AD进入“可控可管理”阶段,类似高血压、糖尿病等慢性病;
— 专家共识:美国加州大学AD研究中心主任、《Nature》审稿专家Boxer预测:“2030年前,AI赋能的联合疗法将让AD从‘不治之症’变为‘可长期管理的慢性病’”。
2. 2030-2035年:根源治愈突破,实现“临床治愈”
—根治药物上市:AI解析的自噬增强、能量平衡、神经修复等靶点药物完成临床试验,获批上市,可清除大脑病理沉积物、修复受损神经元、恢复认知功能,实现AD“临床治愈”;
—适用人群:早期、中期患者可完全治愈,晚期患者可显著改善生活质量,摆脱“记忆丧失、生活不能自理”的困境;
—权威预测:《柳叶刀》AD专题报告指出:“在AI的持续赋能下,2035年前,首个可根治阿尔兹海默症的药物将上市,全球5000万患者将迎来治愈曙光”。
3. 2035年后:预防为主,终结AD流行
—疫苗研发:AI助力研发AD预防性疫苗,高危人群(如APOEε4基因突变携带者)接种后,可预防Aβ沉积和τ蛋白磷酸化,从根源上阻断AD发生;
—终结流行:AD不再是老年人群的“头号杀手”,全球发病率大幅下降,阿尔兹海默症将成为可预防、可治愈、可管理的普通疾病。
AI为光,照亮“遗忘”的归途,从《Nature Communications》的无创早筛,到《Nature Biomedical Engineering》的潜在治愈药物;从《Cell Reports Medicine》的病理逆转,到世界权威专家的时间预测,这里面都离不开AI的力量。
倒计时已经按下,希望正在生长。或许就在不远的将来,当AI赋能的治愈药物问世,我们终于可以对千万AD患者及家属说:遗忘的噩梦终将结束,记忆会回来,爱也会回来。
作者:对了
编辑:伊萨
视觉:虫虫
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