一款治疗肺纤维化的药物,标志着AI药物研发进入临床验证的关键阶段。
2025年6月,国际顶级医学期刊《自然·医学》发表了一项里程碑式的临床试验结果:目前进展最领先的AI驱动药物之一,Rentosertib,在小样本IIa试验中观察到剂量相关的肺功能改善趋势。71名特发性肺纤维化患者参与试验,接受最高剂量治疗的患者,12周内肺功能指标平均改善98.4毫升,而安慰剂组同期下降了20.3毫升——两组相差近120毫升的轨迹逆转。
这串数字或许不够直观。换个说法:这款药物的疾病靶点(TNIK)由AI分析海量组学数据后首次发现,分子结构由生成式AI平台自动设计,从靶点发现到进入II期临床仅用时30个月,而传统路径通常需要6到8年。据行业统计,截至目前约有100余至170多个AI发现的药物项目已进入临床阶段,部分分析认为,2026年内或有十余个AI药物项目进入III期关键试验。
AI正在重塑药物研发的每一个环节
传统制药模式的痛点,业内人士都不陌生。一款新药从实验室到上市,平均需要10到15年,投入20亿至30亿美元,最终成功率却不足10%。超过九成的失败发生在早期阶段——候选分子在后续试验中暴露出毒性或无效性,数年的投入付诸东流。
AI的核心价值,恰恰在于把"事后失败"变成"事前预判"。
在靶点发现环节,AI可以整合基因组学、蛋白质组学和临床数据,从海量信息中识别传统方法难以察觉的疾病机制和新靶点。在分子设计环节,生成式AI不再依赖研究人员逐一筛选化合物库,而是直接在虚拟空间中"创造"全新分子结构,将候选分子合成数量从数千个压缩到60至200个。在成药性评估环节,AI模型可以预测分子的吸收、分布、代谢、毒性和脱靶效应,将早期失败率大幅降低。进入临床阶段后,AI还能辅助试验方案设计、患者筛选和终点预测,进一步缩短研发周期。
资本用钱投票。2026年5月,谷歌旗下Isomorphic Labs宣布完成21亿美元B轮融资,其AlphaFold技术正在从蛋白质结构预测走向实际药物设计。礼来与AI制药公司Insilico Medicine的合作金额最高可达27.5亿美元。诺和诺德与OpenAI达成战略合作,将AI覆盖到药物发现、临床试验、生产制造的全链条。国内方面,七部门联合印发的《医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)》明确提出,要建设10个以上医药大模型创新平台,推动AI在药物研发场景的全面落地。
比技术更重要的是人
行业爆发式增长的背后,一个尖锐的问题浮现:人才跟不上了。
德勤相关调研显示,制药企业在AI人才获取上正经历结构性转变——67%的公司表示AI人才主要来自内部科学人员的技能提升,而非外部招聘。这一趋势传递出一个明确信号:懂生物的人学AI,比懂AI的人学生物,落地效率更高。企业需要的不是纯算法工程师,而是能同时理解靶点机制、临床逻辑和机器学习原理的"科学翻译官"。
数据治理能力同样关键。Gartner预测,到2026年,缺乏AI-ready数据支撑的项目中,约60%可能被放弃。在生物医药领域,实验数据散落在不同系统、格式不统一、关键元数据缺失等问题尤为突出。再强大的模型,喂给它的数据质量不达标,输出也只能是"精确的错误"。
这意味着,AI制药的竞争壁垒,最终将回归到两样东西:高质量的专业数据和既懂科学又懂技术的复合型人才。
如何系统性掌握这门必修课?
政策驱动、资本涌入、技术成熟、临床验证——四个信号同时亮起,AI+药物研发已从"未来趋势"变成"当下刚需"。对于身处这个行业的研发人员、科研人员和管理者而言,问题不再是"要不要学",而是"怎么系统学、跟谁学、学到什么程度"。
中国科学院人才交流开发中心定于2026年6月26日至28日在北京举办"人工智能赋能药物研发全流程应用与工具实操"高级研修班,正是面向这一需求而设。(*详细课程信息可查看文末文件~)

AI赋能药物研发的基础与前沿
数据治理与多组学整合
靶向药物设计与虚拟筛选
分子设计与优化实操
适应症筛选与成药性评估
安全性评估与临床前验证
临床试验智能化决策
智能体在药物研发中的应用
授课专家:中国科学院药物研发相关研究所、知名高校、头部药企及临床研究机构的一线专家。
教学形式:理论讲解 + 工具演示 + 实操演练 + 案例解析。
学习资料:提供课程讲义、实操工具说明及相关参考资料

1、医药企业研发人员:从事靶点发现、分子设计、临床前研究、临床试验等岗位的科研与技术骨干;
2、科研院所与高校研究人员:从事药物化学、生物信息学、药理学、转化医学等相关方向的学者;
3、CRO/CDMO技术团队:希望提升AI辅助药物研发服务能力的从业人员;
4、医疗机构临床研究部门:参与临床试验设计、患者管理、数据分析的医学人员;
5、AI+医药跨界人才:信息科技、人工智能、数据科学等领域,希望转向或服务于生物医药行业的专业人士;
6、医药行业管理与决策者:需要了解AI技术趋势、推动企业数智化转型的管理层。
线下参会:3680元/人(含培训、资料、证书,食宿自理)
线上直播:6900元/单位(含3个直播码 + 3张结业证书)

「AI制药」高研班 · 6月北京开课。
席位有限,扫码报名,先到先得 ↓


AI制药的窗口期不等人,
学习的窗口期也一样。





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