医生让他选在家死还是医院死!AI通宵翻遍4000种老药,硬把濒死小哥拽回人间

“你想死在家里，还是死在医院？”

面对面前只有37岁的男人，医生问出了这句近乎残忍的终极提问。

这一天是2024年1月的一个周末。

躺在病床上的约瑟夫·科茨（Joseph Coates）已经失去了大部分意识。在过去几个月里，一种名为 POEMS 综合征 的极端罕见血液病，正在系统性摧毁他的肉身：手脚彻底麻木、心脏严重衰竭、肾功能崩盘。

由于全身微血管大面积渗漏，他的腹腔积聚起大量液体，每隔几天就得抽出数升严重的腹水。

骨髓干细胞移植是他唯一的生路但此时的他，虚弱得就像一张泡烂的纸，根本熬不过化疗与移植的摧残。

所有的常规治疗全军覆没

科茨认命了他闭上眼，准备接受死神的审判

但他的伴侣塔拉（Tara）没有

在被推入临终关怀病房的最后倒计时里，塔拉在绝望中敲下一封求救邮件。收件人是远在东海岸的宾夕法尼亚大学传奇医师，大卫·法根鲍姆（David Fajgenbaum）。

一封邮件，接通了一个刚刚被算力点燃的人类药库。

不到24小时，一场跨越数千公里的生死营救就此展开。

01倒计时48小时：AI在药房货架上疯狂“扫盲”

收到求救信的法根鲍姆，比任何人都懂什么叫“等死”。

这位宾大医学院的明星学者，年轻时就曾罹患极其凶险的特发性多中心型 Castleman 病，五次在重症监护室被下达病危通知书。

最终，是他自己在浩瀚的医学文献和自身生化指标里抽丝剥茧，找到了一种本用于抗排斥反应的免疫抑制老药，西罗莫司，硬生生把自己从鬼门关拉了回来，维持健康至今十余年。

救活自己后，他创办了非营利组织 Every Cure。他的目标近乎疯狂：别再等动辄耗资20亿美元、耗时10年的全新靶向药了，人类现有的药柜里，本来就藏着无数解药！

▲ Cicero Institute 发布的案例回顾：37岁罕见病患者在AI辅助下绝处逢生

法根鲍姆团队研发的 AI 引擎并没有走从头设计全新分子的路线，它的专长是进行一场高维地毯式搜索。

它把美国 FDA 批准的约 4000 种成熟药物，与全球已知的 18500 种人类疾病 编织成一张密不透风的知识图谱，昼夜不歇地计算着超过 7500 万个 隐藏在基因、蛋白质和病理机制中的交叉节点。

周六凌晨，科茨的生物学特征与病情数据被一股脑投进了算法模型。

屏幕那头，算力在狂飙天亮时分，算法吐出了一个令所有人屏息的高分组合，由三种药物组成的多发性骨髓瘤化疗方案：

卡非佐米（Carfilzomib） + 环磷酰胺（Cyclophosphamide） + 地塞米松（Dexamethasone）。

这三种药全是早已批准上市多年的成熟老药，既容易获取，价格也相对亲民。此时此刻，它们就静静地躺在科茨所在医院楼道尽头的药房货架上。

02“周一就要拔管了，给他一次反击的机会！”

方案摆在面前，但生死考验才刚刚开始。

周六当天，法根鲍姆拨通了科茨主治医生高医生（Wayne Gao）的电话。

▲ 华尔街知名投资人 Bill Ackman 转发并感叹：“Incredible.”

电话那头的高医生犹豫了

让一个全身多器官衰竭、已经濒临死亡的病人，立刻上一套凶悍强劲的骨髓瘤三药化疗？这听起来甚至有点“疯狂”

高医生后来对媒体坦言：“我当时极度害怕，这套重药打下去，会不会当场加速要了他的命？”

法根鲍姆在电话里的声音平静却如重锤落地：

“反正你们周一就要撤掉他的生命支持了。既然横竖都是死，为什么不在最后关头，给他一次反击的机会？”

“总得有人先试一次”高医生咬牙签了字

药液顺着静脉输液管，缓缓滴入科茨近乎停摆的身体。

奇迹就在几天之内轰然降临

原本失控恶化的各项生理指标，硬生生踩住了刹车；几乎被腹水撑爆的内脏，开始重新恢复代谢；短短数日，身体机能全面逆转！

约四个月后，这位曾被医生判定“连化疗都扛不过”的濒死男人，身体各项机能竟然恢复到了可以安全接受造血干细胞移植的水平。

移植手术顺利完成

如今的科茨，疾病完全缓解他重新回到了健身房，肌肉隆起，生龙活虎。

科茨和他的医生给这段活下来的日子起了一个名字，“人生的加时赛”。

03到底什么是 POEMS？AI 是怎么看穿伪装的？

普通人可能会好奇：既然这些药管用，为什么人类医生之前想不到？

要理解这一切，得先看懂科茨得的这个怪病，POEMS 综合征。

这是一组极度狡猾的副肿瘤综合征，它的名字实际上是五大症状的英文缩写：

• P
  （多发性周围神经病）：四肢像被电击或蚂蚁啃噬，逐渐瘫痪；
• O
  （器官肿大）：肝脾肿大，淋巴结异常；
• E
  （内分泌病变）：激素紊乱，身体内分泌轴停摆；
• M
  （单克隆浆细胞病）：骨髓里的免疫细胞发生癌变或异常增殖；
• S
  （皮肤改变）：色素沉着、异常多毛。

用通俗的话说，就是人体骨髓里的一小撮浆细胞“叛变发疯”了。

这些异常增殖的细胞通常不聚集为肉眼可见的实体肿瘤，却会持续向血液中大量释放“血管内皮生长因子”（VEGF）和炎症因子。

这些因子就像在人体全身的微血管上戳开了无数针眼，导致水分和蛋白疯狂往外渗漏，心脏被积液泡胀、肾脏被毒素塞死、神经被活活浸烂。

在过去，很多医生面对这种复杂罕见的症状一头雾水，甚至容易将其误诊为神经脱髓鞘病变。而治疗 POEMS，最理想的手段是干细胞移植，但很多重症患者在确诊时就已经被摧残得无法耐受手术。

AI 到底做对了什么？

AI 并没有从零发明一种新药它只是看穿了病理底层的“血缘关系”

多发性骨髓瘤同样是骨髓浆细胞的恶性增殖。在海量文献与分子作用路径里，人类大脑无法把数万种疾病与数千种药物的作用靶点全部织成一张立体大网，但算力可以。

AI 在极短的时间内，精准计算出了骨髓瘤经典组合（卡非佐米+环磷酰胺+地塞米松）对 POEMS 异常浆细胞的压制概率，给出了极高评分。

药一直都在缺的，只是将它们连起来的那一根神经元。

04藏在药柜深处的庞大宝库

如果这只是一次偶然的幸运，充其量只是一个感人的医学个案。

在现实中，类似的救助正在被算力成批量复制。

就在不久前，《新英格兰医学杂志》（NEJM）记录了另一个几乎一模一样的故事：

一名罹患特发性多中心型 Castleman 病（iMCD）的患者同样走到了临终关怀边缘，所有已知疗法全部失效。温哥华的血液科专家 Luke Chen 医生给法根鲍姆打去了“最后一通电话”。

Every Cure 的模型在扫描了约 4000 种药物后，将 阿达木单抗（Adalimumab） 排在了前列。

这种药原本是用来治疗类风湿关节炎和克罗恩病的。医生起初甚至觉得这种抗炎药在重症面前“太软弱了”。

但死马当活马医的结果是：患者在几周内实现完全缓解，至今健康生活了近两年。

▲ 宾大医学院关于 AI 辅助找到救命老药的新闻发布

在阿拉巴马大学伯明翰分校，Matt Might 团队的计算模型把医学史上所有的止呕记录翻了个底朝天，最终发现简单的异丙醇吸入，竟然能让一名因极端慢性呕吐而濒死的19岁少女“几乎瞬间起效”；

他们还用原本治多动症的药物，改善了周期性麻痹患儿的症状；用普通的降压药胍法辛，大幅恢复了一名罕见神经病患儿的活动能力。

正如 Matt Might 教授所说的那样：

“许多药物本来就掌握着好几门手艺在过去，它们额外的能力常被称为‘副作用’，直到某一天你恰好需要它，它就成了救命的‘主作用’。”

05算力背后的冰冷现实：为什么没人给老药做临床？

既然老药新用这么神奇，为什么过去几十年，药企没有把它做成主流？

答案非常残酷：老药研发无利可图

这就是现代医药工业最大的经济学悖论：

开发一种全新的分子，药企愿意砸进20亿美元、做上10年的临床试验，因为一旦获批，专利保护期内可以卖出天价，攫取数百亿美元的垄断利润。

但老药呢？

像环磷酰胺、地塞米松这些药，专利早就过期了几十年。全球无数药厂都在生产，一盒可能只要几十块钱甚至几块钱。

没有任何一家商业药企，会傻到自掏腰包数亿美元，去给一种几十块钱的仿制药申请一个罕见病的新适应症，因为就算试验成功了，任何竞品小药厂都能零成本抄作业，出资者连本金都收不回来。

全人类目前已知 7000 多种罕见病，影响着全球数亿人。其中超过 90% 的病种，在监管机构没有任何获批药物。

大量患者陷入无药可用的绝境，根源在于那些早已存在的有效分子被锁在廉价包装盒里，无人愿意为它们支付通往新适应症的“过路费”。

这就是为什么法根鲍姆一定要将 Every Cure 做成一个非营利组织，并争取来自 TED Audacious Project、美国先进研究计划局（ARPA-H）等上亿美元的公共与慈善资金支持。

AI 发明新药，能帮资本赚大钱；但 AI 扫描旧药，却能救那些根本等不起新药的穷人和罕见病人。

06在生命的宫殿里推开暗门

科学作家常用一个词叫“邻近可能”（Adjacent Possible），技术的每一次突破，往往源于将手边现成的零件进行全新重组。

人类用几百年时间建立起来的现代医学体系，就像一座宏伟深邃的宫殿。

药房货架上的 4000 种成熟药物，就是散落在大殿里的数千把钥匙。过去，我们以为每一把钥匙只能开对应的一扇门。

如今，生成式 AI 与生物图谱模型的介入，恰恰是给整座宫殿绘制了一张前所未有的全息蓝图，照亮了那些隐藏半个世纪的暗门与密道。

科茨是幸运的在生命支持被拔掉前的最后48小时，爱人的执着、科学家的算力与临床医生的勇气，严丝合缝地咬合在了一起，硬是从死神手里偷回了时间。

但放眼全球，还有数以千万计的病患，正困在无药可用的黑暗长夜里。

药片本身早已在货架上等候多时

在时间耗尽之前把救命的连接线插上，成就了这场绝处逢生的营救。