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一方一药如何走得更远?在上海,标准、AI与临床证据正在汇成新解法
一张复方里，究竟哪些成分真正起效？一味常用中药，安全剂量该怎样划定？一项中医药临床试验，又怎样进入全球科研体系，被不同国家的同行看见、理解和验证？近日，2026上海中医药与天然药物国际大会在上海中医药大学举行。围绕“标准引领·全球共享——中医药国际化与天然药物创新”，来自中医药、天然药物、人工智能、毒理学和临床研究等领域的专家，把这些看似分散的问题摆到了一起。
答案没有停留在“守正创新”的概念层面。有人追进复方内部，寻找真正发挥作用的成分；有人把补骨脂连续给药180天，只为弄清毒性发生的路径；有人把AI带入舌诊、药物筛选和复方优化；还有人把目光放到全球临床试验注册体系，讨论一项中医药研究怎样留下可查询、可追溯的国际“身份证”。
这也映照出上海中医药创新的一条路径。近年来，上海不断完善从基础研究、临床转化到标准制定、国际合作的创新链条。今年1-8月，上海中药饮片可比增长10.6%；上海主导制定的ISO中医药国际标准占比已超过20%，一批中药产品也在尝试走向海外。
标准搭桥，让一味药有“共同语言”
中医药走向世界，第一道门槛往往不是“有没有疗效”，而是别人能否按照共同规则读懂它。
“标准是重要质量的基石，也是中医药和世界对话的语言。”上海中医药大学校长季光在大会上说。2009年，国际标准化组织/传统医药技术委员会（ISO/TC 249）秘书处落户上海中医药大学。十多年间，委员会汇聚五大洲40多个成员体，累计发布传统医药国际标准135项，其中约三分之二由中国专家主导制定。学校中医药研究所百余项成果被历版《中国药典》采纳，相关中药质量标准还进入美国药典和欧盟药典。
标准的意义，也早已不止于药材里某种成分含多少。
来自世界卫生组织的Ghassan Karam把话题推进到临床研究。一项试验在首位受试者入组前，就应当完成前瞻性注册；此后样本量、结局指标、干预方案发生变化，也要留下完整记录。世界卫生组织国际临床试验注册平台目前汇集约130万条注册记录，来自20个完成认证的注册机构。对于研究者而言，一项研究何时开始、怎样设计、后来改过什么，都可以被同行查询。
中医药也在进入这套全球规则。中国于2022年上线中医药临床试验专项注册平台，在通用字段之下，增加了中医药研究特有的信息。目前，ICTRP数据库可检索到约2.7万条中医药临床试验记录，中国数量居首。下一步，平台还计划进一步完善中医药关键词和检索条件，让全球研究者更方便地找到、比较相关研究。
一味中药由此有了越来越清晰的“出海路径”：药材质量要有标准，临床试验要有规范，研究过程要能够追溯，疗效和风险也要有同行能够理解的证据。而国际化，最终落到的正是这些细密而具体的规则。
科技融新，把“为什么有效”一层层拆开
如果标准解决的是“怎样让别人读懂”，科研要继续追问的，则是“为什么有效”。
中国科学院院士陈凯先在报告中举了复方黄黛片的例子。面对一个由多味中药组成的复方，研究人员沿着器官、细胞、分子、基因等不同层次，一层层追踪其作用机制，希望把复杂复方背后的药理关系讲得更清楚。芪苈强心胶囊则走向另一条路径，通过100多个中心、3000多名患者的临床研究，用循证医学的方法重新检验疗效。
陈凯先院士并没有回避研究中的难题。“中医药现代研究的方法体系可以讲还没有完全成熟。”在他看来，整体作用怎样与单一靶点研究衔接，个体化辨证又怎样进入统计学评价，都仍需要继续探索。
AI正在成为新的工具。
报告中，“数智歧黄”等中医药大模型、舌象脉象智能分析、虚拟疾病生物学家等案例频频出现。陈凯先院士介绍，上海中医药大学与华东师范大学合作开发了“数智歧黄”大模型，并积累多类中医药数据库；一些初步研究还尝试把舌诊和其他参数结合，用于辅助判断肺部毛玻璃样结节的良恶性。另一项中药降糖方研究，则把不同成分的作用以及成分间的相互影响放入数学模型，再用实验数据不断校正，最终理论最优方案与实验结果的差距不到5%。
到了天然药物研究，问题又被拆得更细。北京大学屠鹏飞教授把中药药效物质研究概括为几步：先把复杂体系中的成分分离出来，再判断哪些真正具有活性，最后追踪它们作用于什么靶点。为提高筛选的可靠性，团队还把器官芯片等新技术引入研究。例如筛选神经系统相关药物时，上层模拟血脑屏障，下层放置神经细胞或脑胶质瘤细胞，候选成分能否真正穿过这道“屏障”，在进入动物实验前就可以先接受一次筛选。
传统经验由此没有停在经验本身。药材里有什么、哪些成分真正起效、怎样进入人体、作用到哪里，正在被拆成一个个可以实验、可以计算、可以验证的问题。
新药落地，疗效与安全都要过关
实验室里把成分和机制弄清楚，最终还要走向一粒真正可以使用的药。论坛上，暨南大学教授叶文才把目光投向天然产物里的新药机会。
“天然产物是创新药物重要的源泉。”叶文才介绍，2014年至2025年间，有50多个天然来源的活性分子开发成为创新药物。中国在这一领域还有一份独特的“家底”：长期积累的中医药理论和临床用药经验，可以为寻找活性分子提供线索。相比漫无目的地从庞大的化合物世界里筛选，从临床已经使用、已有疗效经验的中药和天然药物中继续寻找候选分子，是一条值得探索的路径。
但天然产物里“找药”并不轻松。很多有价值的成分含量很低，结构复杂，分离和鉴定都可能成为难题。叶文才团队尝试利用“生源砌块”寻找和合成天然化合物，还开发“结晶伴侣”技术，让原本难以形成晶体的天然化合物也能进行结构鉴定。对天然药物研究而言，新技术正在让过去需要大量随机摸索的过程变得更有方向。
找到有潜力的成分，安全性这道关仍然绕不过去。中国工程院院士高月的报告把问题落到了具体药材上。她和团队选择补骨脂、吴茱萸等临床常用中药，既研究单味药，也观察进入复方后的变化，通过急性、亚急性和连续给药180天的长期实验，追踪哪些成分可能带来毒性、毒性通过什么路径发生，以及配伍后能否降低风险。以补骨脂为例，团队沿着肝损伤这一结果向前追溯，继续寻找相关致毒成分和作用环节。
“最后所做一切工作都是为了临床指导。”在高月院士看来，剂量多大更合适、可以使用多久、哪些情况下需要格外警惕，才是安全性研究最终要回答的问题。
这也让大会上的几条讨论线索重新汇到一起。标准让不同国家有共同尺度，AI和新技术帮助研究者把复杂问题拆得更细，临床证据则把实验重新拉回真实的人。对中医药而言，走向现代化和国际化的路，正越来越落在一个个能够被验证、被复核、也能够真正服务患者的具体问题上。
企业及专家观点不代表官方立场
作者：许织
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