AI能提前预测临床结果,药企该信多少?

一项临床试验还没开始，团队就能先看到模型预测的结果。这对药企的吸引力很直接：在投入更多患者、时间和预算之前，先检查方案里的关键假设。

AI生成概念图

2026年10月7日，IQVIA发布Life Science Models，提出将模型用于临床研究模拟与方案优化，涉及终点选择、患者入排标准、剂量和样本量规划。公告披露：在覆盖50项试验、270个终点的初步评估中，85%的预测“命中或在临床上接近”。IQVIA发布公告

这个数字值得关注。但在把它带进项目决策会之前，需要先弄清楚：它到底回答了什么问题。

85%的预测命中或接近，不能换算成一项新试验有85%的概率成功。

预测某个疗效指标大致是多少，判断试验能否达到预设的统计学要求，以及判断一款药能否获批，需要的信息和证据各不相同。终点数值的预测表现，不能直接替代后两种判断。

而且，公告说的是“预测”的表现，虽然同时列出了50项试验和270个终点，却没有交代预测数量与终点数量如何对应。因此，也不宜自行算出“有多少个终点预测正确”。

更关键的是，“临床上接近”需要明确的标准：允许相差多少，按什么尺度判断，标准是否在评估前确定。公开公告尚未给出这些细节。外部读者目前能够确认的，是公司报告了一组初步评估结果；仅凭这个比例，还无法判断模型对未来新试验有多可靠。

85%描述初步评估中的预测表现，不能换算成新试验的成功概率。来源：IQVIA，2026-10-07。

理解这类预测，可以从一场具体的方案讨论开始。

以下是假想场景，用来解释模型怎样参与开发决策，与IQVIA的实际项目无关。

一家药企准备开展慢性病研究，计划观察第24周的量表改善。团队正在比较两种人群设计：一种纳入范围较宽，另一种增加生物标志物筛选，进一步限定纳入患者的特征。

假如模型对第二种设计给出了更乐观的疗效预测，这会成为值得讨论的新信息。

医学团队可以进一步追问：哪些患者特征与预期获益有关，这些判断有没有生物学和既往研究支持？统计团队可以检查：预测对效应大小、波动程度和缺失数据等假设有多敏感？临床运营团队则需要评估：增加筛选后，还有多少患者符合条件，中心是否具备检测能力，入组会不会更慢？

对药企，这关系到目标人群和开发路径；对CRO，这关系到方案能否执行、数据能否获得，以及新增步骤带来的负担。

一份更乐观的疗效预测，可以为讨论增加信息，但没有覆盖方案选择的全部代价。

收窄人群可能使模型预期的疗效更好，也可能增加筛选难度，并改变最终研究结果能够适用的人群。团队需要把这些因素一起放到桌面上，才能决定是否调整方案。

即使预测值与真实结果相差不大，也要继续看：这点误差会不会改变决定。

仍用假想数字说明。假设公司将组间改善差达到3分，作为是否继续投入的一项内部参考。这里的3分只是示意，不代表统计显著性，也不是监管要求。

模型预测3.2分，最终观察到2.8分，误差是0.4分，却落在参考线的两侧。如果预测6.0分，最终观察到5.6分，同样相差0.4分，对这项简化判断的影响就不同。

假想示例：相同的数值偏差，在参考线附近可能产生不同决策影响。

这个例子说明，平均误差或总体命中比例之外，团队还需要知道：模型在哪些情况下会改变关键判断，预测的不确定范围有多宽。

错误的方向也有区别。过于乐观的预测，可能推动团队继续投入；过于悲观的预测，可能让值得研究的项目过早失去机会。两种错误，都需要单独识别。

因此，药企评估这类模型时，可以把注意力放到三件事上。

第一，预测时究竟知道了哪些信息。

评估已有结果的历史试验，可以检验方法，但需要说明模型当时能接触什么资料、测试试验是否与训练数据充分分开，以及如何避免把后来公布的结果带入输入。尤其是需要模拟“在试验开始前作判断”的用途，评估时的信息范围也应与这个用途相符。

在结果揭晓前锁定预测、记录输入和模型版本，再按预先确定的标准核对，则能提供另一类重要证据。IQVIA这份公告没有说明上述初步评估属于回顾性还是前瞻性，不能替它补上结论。

第二，模型对什么样的研究有效。

在已有数据比较充分的人群中预测，和面对新机制、新人群时预测，难度可能不同。总体表现需要进一步拆到治疗领域、研究阶段和终点类型，才能判断它与当前项目有多接近。

如果团队根据模型建议改变了人群或方案，还要检查：改变后的研究是否仍在模型有证据支持的范围内。模型给出了一个数字，并不意味着它对这个新场景同样有把握。

第三，它比现有判断增加了什么。

药企本来就会参考既往试验、临床经验和统计模型。新的AI方法需要与这些办法比较，才能看清增加的价值。能否更准确地识别风险，能否帮助选择更合理的方案，是否只是把已有判断换了一种表达，都值得区分。

从预测表现走到业务收益，还隔着一层验证：即使预测更接近真实结果，团队据此修改方案后，是否真的改善了决策，也需要另外观察。

评估建议：查清信息边界、适用范围和新增价值，再决定如何使用预测。

这也决定了“该信多少”的答案，必须与用途连在一起。

把模型输出作为方案讨论的线索，和依据它减少样本量、改变关键终点，承担的风险不同。预测越接近决定性证据的位置，团队越需要清楚的适用范围、验证结果和不确定性说明。

2026年1月，FDA与EMA共同发布药物开发中AI良好实践的指导原则，强调明确使用情境、依据风险评估表现，以及数据治理和多学科参与。这些原则提供了理解AI证据的框架，并不构成对某个具体产品的认可。FDA与EMA指导原则

落到前面的假想项目，AI可以帮助团队比较不同假设下的结果，发现哪些人群差异值得进一步研究，指出哪些未知信息最值得补充。

选择终点时，团队仍要先明确研究要回答的临床问题，关注指标对患者和疾病的意义。

如果某项假设稍有变化，预测结果就明显改变，这本身也可能有价值：它提醒团队，下一笔资源应该优先用来弄清哪件事。

药企对AI预测的信任，应当具体到某个用途、某类人群和某一步决策。

在下一次方案讨论会上，一份有用的预测报告，应该帮助团队说清楚：哪些判断更有依据，哪些假设仍然脆弱，以及还缺什么证据，才能决定下一步投入。

本文数字依据IQVIA于2026年10月7日发布的公告；文中方案与数值示例均为假想。