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依赖AI工具的生命科学大跃进,能让创新药火多久?

依赖AI工具的生命科学大跃进,能让创新药火多久?
主持人:《财富》中文版高级编辑     岳 巍
诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁  蔡 琰
百时美施贵宝中国总裁   钱  江
葛兰素史克副总裁兼中国总经理  余慧明
广州医药集团有限公司副总经理  彭伟
(以下为速记录音整理,略有删减,未经演讲者本人审核,仅供学习参考)
岳巍:当科学不断深入疾病底层机制,治疗本身的边界也在被推远。创新究竟改变了什么?请问蔡琰女士,就您的体验、观察和感知,生命科学领域当前发生的最积极变化是什么?这种变化影响了药物研发吗?
蔡琰:我在医药行业干了20多年,诺和诺德主要深耕糖尿病和肥胖领域,我举例分享。比如肥胖和糖尿病有非常相通、共同的发病机制。肥胖被称为万恶之源,因为它会造成全身200多种疾病,其中就包括糖尿病,同时2型糖尿病会让高血糖症更加严重,会引起高脂、高代谢等疾病,加重肥胖、高血压、心血管疾病,这些疾病相互关联,所以常有一句话叫“治未病”。我们现在讲多病共治,并不是一个病一个病去治。这时就出现了一种产品,它不仅降糖、减重,还对心、肾、肝脏、代谢等多系统疾病有作用。这就是得益于生命科学的发展:对疾病认知的提高,加速了创新药物研发进程。
岳巍当更多药物、更多创新出现时,创新门槛也在不断提高。这个时候,每个新方向背后都意味着更高投入。钱江先生,您认为现在是一个创新越来越昂贵、越来越难的时代吗?
钱江:今天我的感受是,创新正处于“三高”:高效率、高难度、高价值。为什说高效率?今天的大数据、人工智能为整个产业上的每个节点赋能。2026年上半年,全球大约有170多个通过AI设计或优化的管线,其中10余款正在冲击最后的三期临床。现在的效率与以前不可同日而语。但我们知道,会有90%的药物在人体实验后宣告失败,所以难度很高。如果要最终研发成功一款所谓First-in-Class、Best-in-Class,甚至First-in-disease的药物,高难度,但一旦产出,就会高价值。
我举一个肿瘤的例子。晚期肝癌差不多十年前拿到第一款创新药物,它提高的总生存期有多长?其实只有几个月。当时有一种质疑:你花那么多钱研发一款药物,仅仅给病人提高两三个月的寿命,值吗?有价值吗?我记得当时有一个非常正的观点:别小看这两三个月,这种突破可能让更多病人有机会等待下一个方案出现。十年后的今天怎么样了?去年上市了一个全球非常领先的双免治疗法,让超过1/3的晚期病人活过四年。
岳巍:这是一个非常了不起的成就,我想问中国制药行业的创新资产、临床资源和产业能力是不是已经足够催生新的全球创新模式?
余慧明:我觉得已经有了新模式。从数据看,今天中国在新的创新医疗资产中已经占全球30%,与美国相比只差3个百分点,这还是2025年的数据。再看中国创新药市场的市场占比,比十年前已经提升了6倍以上。中国的创新能力是毋庸置疑的。
葛兰素史克(中国)在中国已经深耕很多年,在不同领域都有一些经验。举个例子,在1990年代,我们发现很多肝硬化或肝癌是由乙型肝炎、慢性病毒引起的,我们在1997年引进抗病毒药物。今天我们已经看到,创新已经全面开花。现在的肝炎患者不需要每天服药,可以通过一段较短时间、在特定时间点治疗,一部分病人就可以达到功能性治愈。在这些新产品当中,中国研发占了非常大一部分,中国丰富的临床资源和研发能力,推动了全球研究的成功,也构建了一种新模式。
岳巍:接下来有请广州医药集团的彭伟先生,请总结一下中国创新药或中国医药企业创新行动,到底进展到什么阶段、处在什么状态,是渐进式创新,还是说已经达到一种价值的新阶段?
彭伟:如果回顾中国创新药的历史,我觉得是从大型跨国企业在中国设立研发中心开始,然后很多在MNC工作的人回国或创业,大概从2000到2010年这10年,我们看到很多非常明显的license数量和金额。这只是过去30年的积累。如果看一些关键指标,比如活跃创新管线数量、Biotech数量、融资金额、活跃临床数量,这个趋势呈周期性、总体是往上走的趋势,这个变化渐变式的。
我们还会看到很多范式改变,比如从Fast-follow慢慢往原创走,中国技术研究已经开始支持本土药企做一些novel机制和靶点。现在最大的变化是AI对制药行业的影响,很可能成为颠覆行业范式的关键因素。当然,我们提出向创新药转型时,第一条就是坚持长期主义,保持长期投资,不能指望这件事一蹴而就或回报非常快,要尊重行业规律的同时,保持在AI上进行一些超前投资。
岳巍:无论是AI还是长期主义,我们在进行药物研发时,都面临一个最根本的问题:如何找到最有价值的研究方向,并从很多待选、可选方向中找到最值得投入的那个。在药物研发过程中,真的能赌对吗?这个“赌”的成分会有多少?
蔡琰:有的时候是Luck,有的时候是决策。药物研发的起始点,一定是从病人在长期医疗治疗中未被满足的地方开始,要对疾病有特别深刻的了解。我们一直奉行“钻”和“精”。一百多年来,我们不做小分子,一直在肽和蛋白方面研究,一直深耕两大疾病领域:糖尿病和肥胖症。糖尿病是一个终身疾病,每天需要打针,如果不打生命就会受到威胁。在这样的情况下,病人依从性非常差。我们从这个角度出发,就在想如何更好提高病人在长期治疗过程中的依从性,所以我们研发了一周只打一次针的药物,这样就可以满足未被满足的需要。我们还知道70%的患者不愿意打针,于是研发了口服片来满足病人的意愿。
另外,一个公司要有好的发展,一定要有利润,如果没有利润,哪来R&D的钱呢?所以在研发过程中一定要考量几个因素:上市效果怎样、市场需求怎样。只有非常综合的商业考量,才能为药物选择指明方向。
岳巍:对制药行业来说,现在制药往往不能只靠一家企业或一个机构单打独斗,而需要多方面力量合作。在您看来,什么样的合作才能真正产生创新?
余慧明:在我看来,真正的合作是以患者为中心,以尚未满足的临床需求为中心,因为不管什么样的合作,都要有共同目标。不管是外企与国内创新企业合作,还是在不同领域中合作。如果患者福祉是我们的共同目标,这就是给我们的定海神针。举两个例子,在我们工作中接触的两个领域。第一个是乙型肝炎。中国大概有7500万乙肝感染者,真正可以服药的只有300万,这中间有很多关于病人筛查、诊断、治疗、管理的断点,我觉得作为一个合作伙伴,除了在研发或新产品领域作出突破以外,如何共同塑造更好的治疗环境,也是创新的一部分。
我们自己也做了很多疫苗。疫情以后,大家对打疫苗这件事有很多不同体会。现在进入健康老龄化社会,疾病预防是很重要的一部分。希望这些创新能让整个公共卫生建设完善起来。除了产品创新以外,真正能把好产品带到老百姓中间使用,这也是创新的目的。
岳巍:如何判断一款创新药究竟贵还是不贵?是看药物价格,还是看它为寿命延长做多少贡献?
钱江:国家医保局正在制定今年医保谈判目录最后结果,回答这个问题蛮敏感的。无论哪一个支付方——病人自己、家属还是保险机构——愿意付多少钱,取决于他所能看到的价值。归根结底还是价值。今天的创新药物,我觉得它的价值范围已经有了更大扩展。它不仅仅关乎病人需求、对病人的价值,也会提升到对整个医学、医疗机构、卫生系统,乃至整个社会的价值。
我也举一个简单例子。我们有一款能把不成熟红细胞变成成熟红细胞的药物。对病人来讲,它的价值是能改变病人未来的生存。但对于中国这样的人口大国以及血资源有限的国家来说,能够省出多少血液?治好一个就能可能省出10台手术的血液。从这个角度来讲,它的价值已经不仅仅是对病人了。
今天我们整个支付方已经逐渐形成了一套完善的、通过价值评估体系来为药品准入服务,全面评估一款药物的真正价值后再制定价格。看药物也不能光看价格,大家知道全球研发一款药叫作“102010”,就是10年、20亿美元,然后10%的成功率。从这个角度来看,无论价格高与低,其实很难直接评估。
岳巍:刚才您提到的那几个数字,我现在高度怀疑它们未来仍会上升吗?你们这几年研发投入大概有多少?多到已经一时想不起来了吗(笑)?
蔡琰:这些都是公开的数据,不是商业秘密。以诺和诺德为例,我们每年的研发投入是营收的12%到15%。我们研发的成功率非常高,但也就是20%几。
岳巍:投入都很高。这个行业对投入、对资金的需求非常大。那么中国创新药目前三期研发的钱够吗?政策够吗?还有哪些阻碍性因素需要去克服?
钱江:我觉得今天有一个很重要的话题和难点:在今天这样的竞争激烈、科学进步非常快速的情况下,研发一款产品很难,但更难的是研发一款具有划时代、突破性意义的First-in-Class或Best-in-Class,甚至First-in-disease。这样的目标和方向通常是每家公司在其所专注治疗领域的生存之道。所以它要深度积累对某一个疾病的深度认知。
举个例子,比如肺癌,在化疗时代,肺癌生存率是按月来算的;靶向时代、免疫时代是按年来算的。接下来对研发者来说,下一个靶点在哪里?这个难度非常高,因为你要积累巨量基础数据和临床数据,才能够脱颖而出、才能找到。但更难的是什么呢?即便我们把这款药研发出来,能让它回到真实世界当中,前期所有投入的价值能体现出来吗?有一定难度。
创新药的价值呈现、被认可,如何正确评估,如何从整个链条到最终准入,如何打通“最后一公里”很关键,否则前面的东西都会打水漂,创新价值就很难呈现出来。前期看好像是研发问题,最终看还是一个产业链问题。
岳巍:对于一家中国药企,或者对所有大型综合性医疗企业来说,未来有没有可能不只参与做出一款特别好的药,而是参与构建一个真正抵达患者的创新型产业体系?
彭伟:我特别认同这个观点。像广州医药这样的企业,我们在售的有上千款药。当然,过去我们的药物相对传统,应该扮演好自己的角色。一方面,广州医药非常活跃地与中国领先科研团队和高校紧密合作,希望做好科技成果转化。也许高校出来一个新机制,我们帮助他们一起把这个创新成果推向临床。第二,广州医药自己也有非常扎实的临床研究,再加上高质量生产和负责任推广。在整个生态里,我们还有医院、医生、患者、支付方。我想中国未来的支付方一定会更加多元化,最终目标都是一个:让患者福祉得到提升,让我们的健康得到保证和改善。
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