AI在医药领域的全球监管格局

人工智能（AI）正在深刻改变医药研发和监管体系。无论是药物发现、临床试验设计，还是上市后药品警戒，AI技术都在重塑传统流程。

但与此同时，AI的不确定性——算法偏倚、数据质量、模型透明度——也让监管机构面临前所未有的挑战。

一、

美国

美国食品药品监督管理局（FDA）无疑是全球AI医药监管的先行者，其监管逻辑体现出从“探索性指南”到“制度化框架”的演进。

自2019年起，FDA在《基于 AI/ML 的医疗器械软件变更监管框架提议》中首次提出“预定义变更控制计划（Pre-Specified Change Control Plan）”的概念。这一机制允许制造商在监管批准前，就预先声明AI模型的学习范围与更新策略，从而实现“可控学习”。

随后，FDA联合英国MHRA与加拿大Health Canada于2021年发布《良好机器学习实践（GMLP）十大原则》，成为全球AI医疗器械审查的共同参考。

2024年，FDA在药品审评中心（CDER）内部成立了人工智能委员会（AI Steering Committee），统筹药品研发、审评、制造和药品警戒中的AI应用。

同年发布的《使用 AI 支持药品监管决策的考虑因素（草案）》首次提出监管机构自身如何使用 AI进行风险识别与决策支持。

2025年，FDA进一步推出两份关键指南草案：

要求AI模型必须具备可追溯训练数据、验证流程和性能评估机制。

明确AI模型需定期重新验证，并建立风险控制文件。

FDA不仅监管AI，也在积极使用AI。

• 不良事件分析

AI被用于自动识别不良反应报告（FAERS）中的潜在信号，提高药品警戒效率。

• 审评辅助

自然语言处理模型帮助审评人员快速分析药品说明书和申报材料。

• 制造监管

在“FRAME 计划”中，AI被视为先进制造技术的核心，用于智能质量控制和预测性维护。

二、

欧盟

欧盟的AI监管以伦理和风险为导向，形成了横向与纵向相结合的完整体系。

2024年生效的《人工智能法案》（AI Act）将医疗与药品相关AI系统列为“高风险类别”。这意味着所有相关产品必须：

• 通过符合性评估（Conformity Assessment）；

• 提交高质量训练数据和算法透明性说明；

• 建立人类监督与风险控制机制。

医药AI产品需满足与医疗器械类似的合规要求，制造商需在欧盟数据库中登记，并接受ECHA、EMA联合监管。

欧洲药品管理局（EMA）于2024年发布《药品生命周期中使用人工智能的思考文件》，系统梳理AI在药物研发、生产、审评及上市后监管的应用原则。

文件强调：

• AI模型应在**“科学合理性+伦理合规”**双重前提下使用；

• 数据集质量与可解释性是合规核心；

• 监管机构有权要求企业提交模型验证报告与数据源说明。

此外，EMA内部已部署“Scientific Explorer”AI系统，用于审评文献检索与技术比对，提升监管效率。

欧盟积极通过IMDRF和ICMRA等多边平台推动AI监管国际对齐。例如，在IMDRF框架下参与AI医疗器械术语标准化，在ICMRA推动药品AI风险评估方法协同。

三、

英国与日本

英国药品与健康产品管理局（MHRA）自2024年起运行“AI-Airlock 监管沙盒”，允许企业在受监管环境下使用真实世界数据测试AI医疗器械。

沙盒机制降低了创新企业的进入门槛，也帮助监管者积累AI产品风险数据。

同时，MHRA设立“数字技术小组”，探索AI在药品警戒和欺诈检测中的应用。

日本将AI医疗纳入“社会5.0”国家战略。监管以指南和行业自律为主，如《以人为中心的AI社会原则》和《AI 医疗器械指导方针》。

厚生劳动省明确AI辅助诊断系统属于医疗器械管理范畴，并对算法更新、验证频率和医生责任界限提出要求。

四、

中国

中国的AI医药监管体系呈现“政策前瞻、标准先行、监管数字化”的特征。

国家药监局（NMPA）近年发布一系列关键政策：

提出算法标注、训练数据质量与模型更新要求。

列出智能审评、远程监管、药品警戒等15个AI典型应用场景。

明确算法内容生成、数据安全和伦理边界。

这些文件构成了覆盖AI医药“研发—注册—监管”的政策闭环。

中国率先建立AI医疗器械标准体系：

• YY/T 1833.1：AI术语与定义；

• YY/T 1833.2：数据集质量控制；

• YY/T 1833.3：算法验证与可追溯性；

• YY/T 1833.4：软件更新与维护管理。

这套标准既为监管提供技术依据，也为企业提供合规指南。

NMPA器审中心牵头建立“AI 医疗器械创新合作平台”，汇聚企业、科研机构与监管专家，共同开展算法验证、真实世界数据应用研究。

图源：aimd.org.cn

同时，监管部门自身也在推进“智能审评”与“智慧监管”系统，实现AI在审批与风险监测中的应用。

五、

全球趋势与企业启示

综合来看，全球AI医药监管正在呈现三大趋势：

• 风险分级与全生命周期管理成为主流

医疗AI产品普遍被列为高风险类别，监管重点从上市审批延伸至后市场监测。

• 数据治理与模型透明度成为核心监管指标

各国均要求企业披露训练数据来源、算法逻辑与性能验证。

• 监管科技化

各监管机构正通过AI辅助审评与监测，实现“用AI监管AI”。

• 前置合规意识

在算法设计阶段即嵌入风险控制与伦理评估。

• 数据质量管理

建立符合GMLP及YY/T标准的数据治理体系。

• 国际对标

跟踪FDA、EMA最新指南，提前准备跨国注册资料。

• 跨界合作

与学术机构、监管部门共同探索AI验证与可解释性研究。来自 Proregulations