AI不只是筛药:它已经开始预测临床、预测FDA,甚至亲自做实验

今天早上八点，应同写意首席品牌官刘肖的邀请，我和刘肖、陈炜盛、陈兢一起做了一场直播，【大国医药×时时】第9期：Bio归来 | 写意直播351期聊BIO 2026归来的观感。聊到AI智能体这个话题时，刘肖说了一句话：我现在每天让龙虾给我干活六七个小时。他说自己不仅用AI处理日常工作，还在借助AI写一本新书。直播间里大家都笑了。但我突然意识到，我们对AI智能体的理解，可能已经落后于它的发展速度。很多人还把AI当作一个提高效率的工具。而在BIO 2026现场，我看到的已经是另一幅图景，AI正在从辅助研发走向参与决策，甚至开始亲自做实验。

如果把过去两年的变化浓缩成一句话，那就是：AI正在完成医药研发的一次三级跳。

第一跳：筛药提效，这已经是行业共识

AI用于靶点发现和分子设计，节省时间和成本，这一点不需要再论证。根据波士顿咨询公司的报告，AI生成的药物分子在I期临床试验中的成功率达到80%到90%，远高于历史平均的40%到65%。截至2026年，全球有超过173个AI发现的药物项目处于活跃临床开发阶段，独立分析师估计首个完全由AI设计的药物有望在2026年底或2027年获得FDA批准，概率约60%。

最有说服力的案例是英矽智能的Rentosertib，全球第一个靶点发现和分子生成全流程由AI完成的药物。在其GENESIS-IPF临床试验中，71名特发性肺纤维化患者接受治疗，60毫克剂量组的用力肺活量平均改善98.4毫升，安慰剂组平均下降20.3毫升，结果发表在《Nature Medicine》上。从靶点识别到临床前候选化合物提名，只用了约18个月，传统方法通常需要4到6年。

这一跳已经跑通，大家也基本形成共识。真正有新意的，是后面两跳。

第二跳：AI开始预测这个项目会不会失败

过去二十年，药企最大的成本不是研发，而是失败。一个III期临床失败的项目，损失可能高达数亿美元。所以真正改变行业的，不是AI帮你更快找到候选分子，而是AI能否在你投入III期之前，提前告诉你这个项目最终会不会失败。

英矽智能的临床试验预测引擎inClinico，已经准确预测了多项II期到III期临床试验的转化结果。Owkin与安进、阿斯利康、赛诺菲展开合作，用AI预测临床结局、发现生物标志物、优化患者分层。这类工具的价值在于，药企在投入之前就能获得一个基于数据的成败判断，而不是仅凭历史经验和主观调整来做决策。

监管也在跟进。2026年1月14日，FDA和EMA联合发布《药物研发中AI良好实践指导原则》，提出十项原则，覆盖非临床、临床、上市后和生产各阶段，要求申办方明确AI模型的使用场景、识别潜在风险并制定应对方案。这是两大监管机构首次就AI在药物全生命周期中的应用达成一致框架，意味着预测型AI工具的合规路径正在被打开。

第三跳：机器人开始亲自做实验

第三跳的核心变化是，AI不再只负责设计实验，执行这一步也开始交给机器人。科学家提出问题，AI设计实验方案，机器人完成实验操作，AI分析结果，再进入下一轮迭代，这个方向目前有多家公司在不同路径上推进，处于不同阶段。

晶泰科技，2015年创立于MIT，2024年6月在港交所以18C规则上市。其技术路径是干湿实验闭环，AI设计分子和实验方案，机器人在实体实验室执行，结果反馈给AI模型迭代。根据2025年财报，公司已实现盈利，客户覆盖全球Top 20药企中的17家。

Lila Sciences，脱胎于Flagship Pioneering（Moderna的母公司），2025年3月出现，同月获得2亿美元种子轮，9月追加2.35亿美元A轮。目前处于概念验证阶段，尚未公开商业化收入。正在剑桥建设AI科学工厂，计划扩展到旧金山和伦敦，公开的早期成果包括生成新型抗体和开发碳捕获材料。

Recursion Pharmaceuticals，2013年创立，2021年上市，市值约22亿美元（截至2025年底）。其平台以自研的LOWE引擎串联干湿实验模块，每周可执行数百万次实验，覆盖转录组学、ADME、细胞成像等领域。

Medra和Automata则从基础设施切入，Medra开发通用机械臂对接现有实验室设备，Automata用LINQ平台做跨设备的实验室编排，两者都不直接持有药物管线，而是为其他公司的自动化实验室提供底层能力。

大药厂也在这个方向上投入。礼来与英伟达在2026年初宣布五年内投资最多10亿美元，在旧金山湾区共建AI联合实验室，实验室预计于2026年3月底前开放。这说明AI设计、机器人执行的模式，已经不是单一初创公司的探索，而是行业多个层面同时在布局的方向。

三级跳还没跳完

BIO 2026回来之后，我越来越相信，未来医药行业最大的分水岭，可能不是谁拥有更多科学家，而是谁拥有更多AI科学家。过去二十年，我们讨论的是如何让药物研发更快。未来十年，我们要讨论的问题可能变成：哪些工作还需要人类亲自完成。

筛药已经发生，预测临床正在发生，机器人科学家已经开始出现。三级跳还没有结束，但它已经足够让整个行业重新思考未来。

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