报告下载|《血友病创新疗法支付方案及全球策略》正式发布

6月13日，在天津举办的2026血友病交流与发展大会上，由北京病痛挑战公益基金会、天津市友爱罕见病关爱服务中心、武汉市东西湖区罕见友你关爱服务中心联合出品的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》（以下简称《报告》）正式发布。

报告聚焦一个正在变得越来越现实的问题：当血友病治疗已经从传统凝血因子替代治疗，逐步走向非因子治疗、长效治疗乃至基因治疗时，患者真正面临的难题，已经不只是“有没有药”，而是“能不能持续用得起”“创新疗法能不能真正可及”这一问题。

血友病是一类罕见遗传性出血性疾病，患者需要长期、持续、规范治疗。近年来，随着国家医保谈判、门诊慢特病政策和地方保障机制不断完善，血友病基础治疗的可及性已经明显改善。在医保政策的完善下，许多患者（尤其是儿童患者）从过去的“按需止血”，逐渐走向更加规范的预防治疗。

但与此同时，新的矛盾也在出现。艾美赛珠单抗、长效凝血因子、凝血再平衡药物、基因治疗等创新疗法，为血友病患者带来了更好的疾病控制、更低的出血风险，以及接近“功能性治愈”的可能。然而，这些疗法往往价格较高，支付模式复杂，尚未完全进入现有保障体系。

医学创新正在快速前进，但支付体系还没有完全跟上。在这样的背景下，《报告》试图回答如下核心问题：在血友病治疗进入创新疗法时代后，如何建立一个既能保障患者可及，又能维持支付可持续的多方共付机制？

本次研究基于全国1067名血友病患者及家属问卷调查，系统分析了患者经济负担、支付能力、创新疗法支付意愿和商业保险需求。

《报告》显示，超过80%的受访患者为重度血友病患者，样本较集中反映了疾病负担最重人群的真实处境。报告发现，患者年直接医疗支出均值达到10.03万元。对于许多家庭来说，这并不是一个普通的医疗支出，而是足以影响家庭生活、教育、就业和长期发展的沉重负担。更值得关注的是，46%的患者家庭治疗支出占家庭收入40%以上，已经达到灾难性卫生支出的标准。换句话说，近一半血友病家庭正在承受严重的经济压力。

不少家庭为了维持治疗，不得不依赖借款、亲友支持、慈善援助或药企援助。《报告》显示，68%的患者曾接受过各类经济援助。这说明，当前血友病治疗负担并非仅靠家庭自身能力就能解决，社会支持和制度性保障已经成为患者维持治疗的重要支撑。

《报告》也充分肯定了医保在血友病保障中的基础性作用。

从调研结果看，标准凝血因子治疗已经实现较高医保覆盖，基础治疗可及性明显改善。特别是对于未成年患者，医保政策对规律预防治疗发挥了重要支持作用。但报告同时指出，在创新疗法领域，医保覆盖仍然存在明显边界。非因子治疗的医保覆盖率明显下降，基因治疗基本尚未进入保障体系。这意味着，对于传统治疗，患者已经在一定程度上实现了“用得上”；但对于创新疗法，患者仍面临“知道但用不起”“想用但负担不起”的现实困境。

《报告》中有一句判断非常关键：中国血友病患者正在经历从“治疗可及性不足”向“支付可持续性不足”的转变。这也是本报告的重要价值所在。它并不是简单讨论一种药物、一项治疗或一个保险产品，而是把血友病放在创新疗法时代的支付体系转型中进行分析。

罕见病患者使用创新疗法不足，不是因为认知不足、信息不足，或者医生推荐不足。现实状况恰恰相反，患者已经越来越了解创新疗法，真正的障碍主要是支付能力不足。无论是A型血友病还是B型血友病患者，未使用创新疗法的主要原因高度一致，排名前三的障碍分别是：价格太高、未纳入医保、自付负担过重。这说明，患者对创新疗法并非没有需求，而是需求被支付能力压抑了。

在基因治疗方面，这一矛盾更加突出。报告显示，79.2%的患者对基因治疗感兴趣，接近九成患者表示愿意选择基因治疗。但与此同时，患者最主要的顾虑仍然集中在治疗费用过高、医保无法覆盖、长期疗效不确定和安全性风险。

也就是说，基因治疗对患者具有高度吸引力，但现实可及性仍然有限。患者真正关心的问题，不是单纯“愿不愿意接受基因治疗”，而是“费用谁来承担”“疗效如何保障”“失败后风险如何分担”“个人自付上限是否明确”。这也给了我们直接的提示，未来创新疗法支付机制的设计，必须从患者视角出发，不能只在医保、企业和保险机构之间进行制度安排，还要让患者真正理解、参与并信任这一机制。

《报告》的另一个重要亮点，是对血友病患者商业保险需求进行了系统分析。

目前，受访患者中仅21%购买了商业保险。未购买商业保险的主要原因包括既往症无法投保、保费过高、不了解产品以及对保险缺乏信任。但这并不意味着患者不需要商业保险。相反，55%的患者认为商业保险对血友病治疗“非常重要”，超过七成患者表示愿意购买血友病专病保险。这组数据非常值得关注：患者不是没有保险需求，而是现有商业保险产品没有充分回应患者需求。

传统商业健康保险往往按照普通人群风险设计，对于血友病这样的既往症人群、罕见病人群和高额治疗需求人群，容易出现拒保、责任不足、赔付比例有限、保障连续性不足等问题。因此，血友病保障不能简单依赖传统商业保险模式，而需要探索更加适合专病人群的混合支付模式。

《报告》提出，血友病专病保险更适合采用“个人合理共付、商业保险运营、公共资金适度支持、企业援助和慈善力量协同参与”的多方共担机制。只有这样，才能在提高患者参保意愿的同时，控制整体赔付风险，扩大风险池规模，并为未来纳入更多创新疗法预留空间。

《报告》并不止于呈现患者负担数据。更重要的是，它尝试从支付机制设计层面提出可操作的解决方案。

第一，《报告》系统呈现了血友病患者真实经济负担和支付能力，用数据说明患者负担并未随着医保覆盖而完全消失。

第二，《报告》将创新疗法、基因治疗和高价值一次性治疗纳入分析框架，回应了血友病治疗未来发展的关键趋势。

第三，《报告》不仅关注医保，还将惠民保、专病商业保险、企业援助、慈善支持、专项基金、再保险和疗效付费等多种工具纳入讨论，体现出明显的多方共付思路。

第四，《报告》借鉴国际经验，提出分期支付、疗效付费、风险共担、再保险机制等高价值创新疗法支付方向，为中国罕见病创新支付改革提供了重要参考。

第五，《报告》强调患者视角，提出创新支付机制不仅要解决资金问题，也要解决患者对确定性、公平性和可理解性的需求。

这使得《报告》不仅是一份患者负担研究，也是一份面向政策制定者、保险机构、医药企业、公益组织和患者社群的行动建议书。

血友病是罕见病领域中治疗路径相对清晰、患者组织基础较好、创新疗法进展较快的疾病之一。因此，血友病支付机制的探索，不仅关系到血友病患者本身，也可能为其他罕见病和高价值创新疗法提供可复制的经验。

未来，随着基因治疗、细胞治疗、RNA疗法等“一次性治疗”不断进入临床，医疗保障体系将面临越来越多类似挑战：一项治疗可能在短期内费用高昂，但长期可能显著改善患者健康结局；支付方担心预算冲击和疗效不确定，患者则担心无力承担和机会错失。如何在创新、可及、公平和可持续之间找到平衡，将成为未来医疗保障体系必须回答的问题。

图：利益相关方诉求与多元共治

《报告》给出的方向是：不能让患者独自承担创新的成本，也不能让医保基金独自承受所有风险。更可行的路径，是建立多层次、多主体、多工具协同的支付体系。针对“一次性治疗”，需要运用综合的技术手段去解决支付难题，例如，通过专病保险（或惠民保）、创新疗法基金、匹配基金、再保险、PAP，以及按疗效的分期付款机制等；并通过创新疗法支付的全球策略，突出中国区域性基因治疗中心的服务功能，形成完整的“服务—基金—支付”逻辑闭环，在吸引更多海外患者来华治疗的同时，推动中国患者的支付可及。

《报告》最后一部分针对海外患者来华接受基因治疗的流程进行梳理，使海外血友病患者能够更直观地了解来华接受基因治疗的一般步骤，方便有意愿来华接受治疗的患者进行准备。

中国的血友病治疗正在迈入基因治疗的新时代。对于患者而言，创新疗法带来的不仅是新的药物选择，更是减少出血、保护关节、改善生活质量，甚至实现功能性治愈的希望。但希望要真正抵达患者身边，不能只依靠医学进步，也需要支付体系、保险机制、企业责任和社会支持共同向前一步。

从“有药可用”到“用得起药”，从“基础保障”到“创新支付”，从“个体求助”到“制度共担”，这是血友病保障体系下一阶段必须面对的课题。《报告》希望以真实数据看见患者处境，以系统分析回应支付难题，以实践路径推动制度创新。最终，让创新不止停留在实验室和临床试验中，而是真正成为患者可及、可负担、可持续的治疗选择。

研究团队：郭晋川、王靖、潘尔都、王立新、黄屹洲、陈晓璐

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