夜雨聆风
2025年6月，美国FDA在预算削减与大规模裁员压力下，提前近一个月上线生成式AI工具"Elsa"，试图以技术效率填补人力缺口；几乎同一时期，中国NMPA发布《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》，明确2030/2035年两阶段目标，CDE成立智慧审评工作组，以eCTD标准化为底座推进"人机协同"审评体系。全球两大药品监管机构正以截然不同的逻辑和路径，迈入AI辅助监管时代。
一、FDAElsa：裁员阴影下的"效率应急"
1.1工具定位与功能
Elsa是FDA首款全机构部署的生成式AI工具，基于大语言模型（LLM），运行于亚马逊AWSGovCloud高安全环境，仅供内部员工使用。FDA官方声明，该模型不使用药企提交的申报数据训练，仅基于内部机构文档运行，以确保数据保密性。
目前Elsa已投入实际应用的功能包括：
-临床方案审查（clinical protocol reviews）
-科学评估辅助（scientific evaluations）
-检查目标筛选（identify high-priority inspection targets）
-不良事件总结（summarize adverse events to support safety assessments）
-标签比对（perform faster label comparisons）
-数据库代码生成（generate code for nonclinical databases）
据试点反馈，Elsa在文档检索和初步总结环节可将工作时间缩短约60%，有审评员报告称原本需2-3天的任务可在6分钟内完成。
1.2被迫上线的深层背景
Elsa的提前上线并非技术成熟的自然结果，而是资源收缩的应激反应：
预算层面：特朗普政府2026财年预算提案拟将FDA总预算削减约4%至68亿美元，削减约1,940个员工薪资岗位。
人员层面：据联邦人事管理办公室（OPM）数据，FDA在2025年已裁员3,859人，2026年至今又裁撤473人；2025年4月的一波裁员潮中，3,500名员工被解雇，包括药物审评科学家和现场检查人员。
绩效层面：自特朗普政府就职以来，FDA已多次错过PDUFA目标日期，涉及GSK的Nucala、Novavax新冠疫苗、StealthBioTherapeutics罕见病药物等。
局长MartinMakary将Elsa定位为"弥补失去的能力、提升审评速度"的关键手段，称需要"珍惜科学家的时间，减少历史上消耗审评流程的大量非生产性杂务"。
1.3争议与隐忧
"幻觉"风险：内部测试显示Elsa曾编造不存在的研究，对已批准产品信息给出不准确答案。FDA首席AI官JeremyWalsh承认："Elsa与其他大语言模型一样，可能会产生幻觉。"目前主要用于组织性任务，而非核心科学审评。
透明度缺失：法律专家指出，制药企业可能面临有限的可见性，无法了解AI在多大程度上影响了监管决定。FDA尚未明确是否会告知企业其申报资料经过了AI辅助审评。
经验不可替代：行业专家警告，FDA检查员通常需2-3年培训才能独立工作，审评科学家的机构知识需数十年积累。"即使明天一切恢复正常，未来能力的损失也需要数年才能弥补。"
二、中国NMPA：顶层设计驱动的"系统升级"
与FDA的"应急式"部署不同，中国药监机构的AI应用走的是一条"顶层设计先行、基础设施筑底、分场景渐进落地"的系统性路径。
2.1政策框架：从"场景清单"到"纲领性文件"
2024年6月18日，国家药监局综合司发布《药品监管人工智能典型应用场景清单》（药监综函〔2024〕313号），首次系统列出15个AI应用场景，分为准入审批、日常监管、服务公众、辅助决策四大类。其中"辅助审评"被明确定义为：通过大语言模型对电子化申报材料进行结构化处理，自动提取关键信息，并对补充材料与初始材料进行自动比对、智能提示差异点。
2026年4月2日，NMPA发布《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》（国药监人〔2026〕6号），这是国家"人工智能+"行动在药监领域的首份纲领性文件，明确两阶段目标：
到2030年：初步构建药品监管与AI融合的创新体系，审评审批、监督检查等核心场景实现AI有效应用
到2035年：基本形成数智驱动、自主可控的智慧化药品安全治理新格局
2.2CDE层面：智慧审评工作组的实体化推进
2025年9月，CDE在公众开放日上透露，已建立三个专项工作组，其中一个即为智慧审评工作组，专门负责AI辅助审评落地。
CDE面临与FDA类似的"人少事多"压力，但性质不同：
2020年：CDE总人数667人，受理量11,519件，审结10,264件
2024年：总人数664人（基本稳定），受理量增至19,563件（增长约70%），审结18,259件
2.3技术底座：eCTD作为AI审评的"数据基石"
CDE明确将eCTD（电子通用技术文档）视为AI辅助审评的前提条件：
当前实施版本：eCTDV3.2.2（已覆盖化学药、治疗用/预防用生物制品的全部临床试验及上市申请）
升级计划：正加紧制定eCTDV4.0技术文件，计划2026年底完成开发测试，2027年启动试点，新系统将实现"全生命周期数据管理、智能审评辅助功能、国际标准无缝对接"三大突破。
2026年1月15日，NMPA发布公告（2026年第8号），自2026年3月1日起1年内，对采用eCTD申报的上市许可申请单独排队、靠前服务，以行政激励推动企业配合数据标准化。
2.4核心机制："人机协同"而非"机器替代"
中国药监体系从一开始就在制度层面确立了"数智赋能、人工复核、全程留痕"的人机协同机制。
AI在审评审批中的具体定位包括：
1.产品智能分类与任务分配
2.资料审查：自动提取关键信息、比对差异
3.知识检索：辅助审评员快速定位法规、指南、历史案例
4.问题识别：风险点自动标记
5.报告生成：辅助撰写审评报告，但最终决策权保留给人工
6.制证送达：批件自动化整理
三、对生物医药行业的综合影响
3.1对申报企业的直接影响
美国：若Elsa能稳定提升审评效率，理论上可将审评队列缩短25%-33%，但前提是FDA解决人员短缺和流程中断问题。企业需关注AI辅助审评的透明度问题——若AI生成的分析导致申请被拒或延迟，企业是否有权知晓并申诉？
中国：企业需加速eCTD能力建设，尤其是V4.0过渡期的文档复用、元数据管理、UUID体系等，否则将失去"单独排队"的优先审评优势。AI辅助形式审查和资料比对将显著压缩"发补"周期，但核心科学审评（如临床价值判断、CMC风险评估）仍依赖人工。
3.2对全球监管格局的深远影响
范式竞争：FDA的"应急式"部署与中国的"系统性"布局，代表了两种截然不同的监管AI发展哲学。前者是"用技术填坑"，后者是"用技术重构流程"。
标准输出：中国以eCTDV4.0为抓手的"数据标准化→AI赋能"路径，若成功落地，可能为全球监管机构提供另一种可复制的数字化转型模板。
产业迁移信号：对于同时在中美申报的创新药企，需并行适应两种AI审评生态——美国可能更依赖AI的"效率加速"，中国则更强调"数据规范"的前置要求。
3.3关键判断
FDAElsa的提前上线是"在AI学会审评之前，先确保人类审评员还在岗位上"的无奈之举；而中国NMPA的布局则是"让AI学会审评之前，先确保数据足够规范、制度足够清晰"的长期主义。两条路径的成败，将在未来3-5年内通过PDUFA达成率、创新药上市周期、现场检查质量等硬指标得到验证。
信息来源：FierceBiotech,FDA官方声明,NMPA官网,医药经济报,研发客,各法律及行业媒体综合报道。