AI设计基因插入工具,攻关体内CAR-T!Basecamp融资1.4亿美元

近日，英国AI生物技术公司Basecamp Research宣布完成1.4亿美元C轮融资，由S32领投，NVIDIA、Anthropic旗下Anthology Fund、Catalio Capital Management、NATO Innovation Fund及洛克菲勒基金会等参与。继2022年2000万美元A轮、2024年6000万美元B轮后，公司累计融资约2.25亿美元。

本轮资金将主要用于训练新一代EDEN生物学基础模型，并推进AI设计药物的临床开发。与传统AI制药企业聚焦小分子筛选不同，Basecamp正在将研发重心转向体内细胞治疗，希望利用AI设计复杂DNA序列及基因插入工具，直接在患者体内完成细胞重编程。

这一技术路线与近年来快速发展的体内CAR-T高度契合，目标是减少传统自体细胞治疗对个体化体外制造的依赖。

从体外CAR-T，走向体内细胞重编程

传统自体CAR-T需要采集患者T细胞，经过基因修饰、扩增培养、质量检测后再回输。这套“一人一批”的生产模式不仅周期较长，还涉及复杂的GMP制造和供应链管理，治疗成本居高不下。

体内CAR-T则尝试将基因编辑或CAR表达元件直接递送至患者体内，使目标免疫细胞在体内获得抗肿瘤功能。这样有望减少体外细胞制备环节，但也对递送特异性、基因整合效率及安全性提出了更高要求。

Basecamp选择从基因插入工具入手。其EDEN模型能够设计较长、结构复杂的DNA序列，并与大型丝氨酸重组酶（Large Serine Recombinases，LSR）结合，实现治疗性DNA片段向目标基因组位点的整合。

与依赖DNA双链断裂的部分基因编辑方法不同，这一路线旨在利用重组酶介导定点整合，为复杂治疗元件的稳定表达提供新的工具。对于需要导入CAR、调控元件或其他功能模块的细胞治疗而言，大载荷基因插入能力具有直接应用价值。

EDEN已有临床前数据：实现CAR基因插入

Basecamp今年公布的EDEN研究，为这项技术提供了初步实验依据。

研究人员利用模型设计全新的大型丝氨酸重组酶，仅提供目标位点约30个核苷酸的序列信息，即可生成具有相应DNA整合能力的候选酶。

在所测试的基因组位点中，AI生成重组酶的总体功能命中率达到63.2%；约50%的候选重组酶在人体细胞中表现出活性，并已在原代人T细胞中实现具有治疗相关水平的CAR基因插入。

这项结果对于CGT行业具有实际意义。传统基因编辑工具往往受限于靶位点、编辑效率或载荷容量，而AI可以在更大的蛋白质序列空间中寻找新的重组酶，进而扩展可编辑的基因组区域。

不过，目前这些成果仍属于临床前研究。原代T细胞中实现CAR插入，并不等于已经完成患者体内CAR-T制备。后续仍需要解决递送系统、细胞特异性、脱靶整合、免疫反应及长期安全性等问题。

万亿基因图谱，是Basecamp的核心底座

Basecamp的另一个特点，是其AI模型并不主要依赖现有公共蛋白质数据库，而是持续从自然界获取新的生物序列数据。

公司建立的BaseData数据库已包含来自超过100万种新发现物种的100多亿条新基因序列，并进一步启动Trillion Gene Atlas（万亿基因图谱）计划，目标是将生物进化数据扩展至万亿基因规模。

该项目与NVIDIA、Anthropic、PacBio和Ultima Genomics等机构合作，依托覆盖七大洲、30多个国家的生物多样性合作网络，收集和分析自然界中的基因组信息。相关数据采集建立在资源获取与惠益分享合作机制之上。

这些数据被用于训练EDEN模型，使其能够学习不同物种中DNA、蛋白质和生物功能之间的关系，并进一步生成自然界中尚未被发现的功能序列。

按照公司公布的研究，EDEN已经被用于大型基因插入工具、抗菌肽及微生物组设计等多个方向。今年，Basecamp还与Anthropic合作，将EDEN的部分抗菌肽设计及抗原免疫原性预测功能接入Claude Science。

对于CGT研发而言，这类跨物种数据的价值，在于提供传统实验筛选难以覆盖的酶和蛋白质序列空间，尤其适用于基因编辑工具、递送相关蛋白及功能性治疗元件的发现。

从AI模型到体内CAR-T，下一步才是关键

此次融资之后，Basecamp将继续推进EDEN设计疗法的临床前开发，同时扩大药企合作。公司还任命前Biogen高管Richard Pearce为首席商务官，S32普通合伙人、前Google Verily首席执行官Andy Conrad加入董事会。

从技术布局看，Basecamp并不是简单利用AI优化现有CAR-T工艺，而是试图从更底层的基因写入能力入手，为下一代体内细胞治疗提供可编程工具。

但体内CAR-T是一套完整的技术系统。除了高效、精准的基因插入工具，还必须具备能够识别目标细胞的递送载体，并在患者体内实现足够的编辑效率和可控的治疗效果。Basecamp目前已公开的数据主要支持其AI设计基因整合工具的可行性，距离完整的临床级体内CAR-T产品仍有多项技术与监管问题需要解决。

这笔1.4亿美元融资，反映出资本对AI驱动基因编辑和体内细胞治疗交叉领域的持续投入。接下来，Basecamp能否将EDEN设计的重组酶与高效递送系统结合，并在动物模型及后续人体研究中验证安全性和有效性，将决定这套技术能否真正进入CGT临床开发体系。