数千万融资,篆码生物押注新一代基因编辑器

在体基因治疗赛道持续升温之际，一家成立不足三年的中国创新公司正加速向临床迈进。近日，上海篆码生物科技有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资，投资方包括泽悦创投、倚锋灼华基金和幂方健康基金。本轮资金将重点用于核心管线的IIT研究及临床申报准备，同时持续推进其在体基因治疗平台建设。

成立于2023年的篆码生物，定位于“下一代在体基因编辑疗法开发者”。公司核心目标，是将自主研发的超小型基因编辑器alphaCas®转化为安全、高效的体内基因治疗药物，尝试实现“一次给药、长期甚至终身获益”的治疗模式，面向遗传病及慢性病等尚未被满足的临床需求。

从团队构成来看，篆码生物具备典型的“科学家+产业化”组合。CEO闫明博士拥有近20年跨国药企与生物技术公司新药开发经验，科学创始人季泉江教授则是基因编辑领域的重要学者，曾主导发现多种新型CRISPR系统。CTO吴兆韡博士则推动了alphaCas®从基础发现走向工程化与成药路径。这一团队配置，使公司在底层创新与临床转化之间具备较强衔接能力。

技术层面，篆码生物的核心竞争力在于其原创基因编辑工具 alphaCas®（Cas12n）。该系统由中国科研团队在本土环境中首次发现，并发表于《Molecular Cell》。与目前广泛应用的CRISPR/Cas9相比，alphaCas®呈现出明显差异：其分子尺寸更小，仅为Cas9的约三分之一，这在递送系统设计上具有天然优势；同时，由于来源于罕见微生物，人群中缺乏预存免疫反应，有望降低免疫相关风险。此外，其低脱靶特性和对非病毒递送体系的适配能力，也使其在安全性和产业化可行性方面更具潜力。

这些特性正好回应了当前在体基因编辑面临的核心难题。近年来，基因编辑疗法虽不断推进，但递送效率、免疫原性以及脱靶效应始终是行业瓶颈。尤其是在部分临床试验中暴露出的安全性问题，也让行业重新审视传统CRISPR系统的局限。在这一背景下，小型化、低免疫、可非病毒递送的新型编辑工具，正成为全球研发的新方向。

基于alphaCas®平台，篆码生物已搭建起覆盖“基因敲除+基因敲入”的在体编辑技术体系，并布局多条管线，聚焦遗传病与慢性病领域。目前，公司已有多个项目完成PCC（临床前候选物）确认，即将进入IIT阶段，这意味着其正式进入临床验证前的关键窗口。

从产业视角来看，篆码生物的路径也具有代表性。一方面，以原创底层工具为起点，构建技术壁垒；另一方面，通过非病毒递送体系降低成本与生产复杂度，为未来规模化应用铺路。这种“工具平台+管线并行”的模式，正逐渐成为基因编辑企业的主流发展策略。

投资方的表态也从侧面反映了市场判断。多家机构均强调，基因编辑仍是未来几十年最具确定性的技术方向之一，而“更优的Cas酶”将直接决定临床价值与商业化空间。alphaCas®在尺寸、免疫原性和编辑效率上的综合优势，使其具备成为下一代平台型工具的潜力。

随着本轮融资完成，篆码生物正从技术验证阶段加速迈向临床阶段。公司表示，未来将持续深化alphaCas®平台开发，并拓展更多适应症场景，推动在体基因编辑从罕见病向更广泛的慢性病乃至常见病延伸。

整体来看，这一进展不仅是单个项目的推进，更体现出中国在基因编辑底层技术上的持续突破。从“跟随改造”到“原创工具”，再到临床转化的加速，篆码生物的路径，某种程度上也映射了国内生物技术创新能力的升级方向。

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