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新型AI药物研发工具/平台(上篇)
人工智能正在成为推动新药研发模式变革的重要技术力量。当前，新型人工智能药物研发工具/平台不断涌现，已成为观察全球人工智能制药技术演进和产业竞争格局的重要窗口。本文对近来具有代表性的新型人工智能药物研发工具/平台进行简述，有助于了解全球人工智能制药技术发展趋势，把握国内外技术布局与创新态势。
当前，新型人工智能（AI）药物研发工具/平台正处于快速迭代和能力重构阶段。近来，国内外相继推出IsoDDE、蛋白质生物学“世界模型”、GPT-Rosalind、Biomni、OpenDDE、Protenix-v2、DrugCLIP等代表性成果，覆盖蛋白质结构与相互作用预测、虚拟筛选、科学推理、生物医学研究智能体等多个方向。这些新型工具/平台不仅体现了AI在解析复杂生命科学问题和赋能药物发现方面的技术突破，也标志着AI制药正由早期面向单一任务的算法应用，向以基础模型为核心、专业工具协同、智能体驱动的新型研发范式加速演进。以下，对国外具有代表性的新型AI药物研发工具/平台进行简要介绍。
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国外
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01
IsoDDE
2026年2月，总部位于伦敦的Isomorphic Labs发布自研的AI药物发现引擎IsoDDE，该模型被学界评价为“AlphaFold 4级别的重大突破”，是继AlphaFold 3后的重磅升级。其中，AlphaFold 3于2024年由Isomorphic联合DeepMind共同发布，该模型不仅能预测蛋白质结构，还能对核酸、小分子、离子以及化学修饰等和蛋白质组成的复合物进行结构预测。
IsoDDE核心能力实现大幅突破，可精准预测蛋白质与潜在药物、抗体的相互作用，在药物-蛋白质结合亲和力预测上，性能超越MIT开源模型Boltz-2及传统物理方法，还能对与训练数据差异极大的分子完成相关预测，攻克领域核心难点。例如，在专为测试新口袋与新配体设计的Runs N' Poses权威基准测试中，针对与训练集最不相似、难度最高的任务，IsoDDE的预测准确度达到AlphaFold 3的两倍以上；在针对低同源性抗体-抗原测试集的高保真预估（DockQ>0.8）中，IsoDDE的表现是AlphaFold 3的2.3倍，更是直接碾压Boltz-2，达到了其19.8倍。
然而，与开源的AlphaFold 2、3不同，IsoDDE为完全专有技术，仅通过API接口和商业授权向客户提供，礼来、诺华、强生等已接入，体现了AI药物研发技术从科研模型向产业应用转化的发展趋势。
02
蛋白质生物学“世界模型”
2026年5月，非营利学术机构Biohub发布了全球首个开源蛋白质生物学“世界模型”（World model），这套系统由蛋白质结构预测、设计和生物发现引擎组成，能帮助研究人员更快地设计出全新的蛋白质结合剂。
该模型的核心成果包括：ESMC、ESMFold2和ESM Atlas。蛋白质语言模型ESMC是这套系统的基础，拥有3亿、6亿和60亿三个参数规模，对比前一代ESMC2纳入了宏基因组数据，将训练数据集的规模从约5000万序列扩展至约28亿序列；ESMFold2则直接挑战最先进的蛋白质折叠模型这一位置，在实测中速度明显快于其他折叠模型，且保持了业内领先的准确性；ESM Atlas是全球最大的蛋白质结构与功能图谱，包含68亿个蛋白质和11亿个预测结构，使得系统能够在生命尺度上实现蛋白质分析和发现。
在实验验证数据方面，Biohub团队在五个癌症与免疫学重要靶标（EGFR、PDGFRβ、PD-L1、CTLA-4、CD45）上进行了端到端的蛋白质结合剂设计实验：在计算机中完成设计，带到实验室进行表达和测试，迷你结合剂命中率高达36%～88%，抗体衍生格式命中率也达到15%～29%。在Foldbench的蛋白质-蛋白质复合物基准测试上，ESMFold2的DockQ通过率（衡量预测的复合物结合姿态是否正确）超越了AlphaFold3。目前，该模型已通过Biohub平台免费向全球科学界开放。
03
GPT-Rosalind
2026年4月，OpenAI正式推出专为加速科学研究和药物发现而打造的前沿推理模型GPT-Rosalind。该模型针对科研工作流程进行了深度优化，在强化各工具调用能力的同时，实现了对化学、蛋白质工程和基因组学的更深入理解。
从性能表现来看，GPT-Rosalind已开始逼近甚至在部分任务上超越人类专家水平。在公开基准测试中，它在BixBench等真实生物信息学任务上取得领先成绩，而在LABBench2中也在多个关键科研任务上超过了更通用的模型版本。更具代表性的是与Dyno Therapeutics合作进行的RNA序列任务评估：在预测任务中，其表现超过95%的人类专家，在序列生成任务中也达到约84%的专家水平。这些结果并不只是“模型更强”的证明，更重要的是，它展示了AI已经具备参与真实科研决策的能力，而不仅仅是辅助工具。
然而，OpenAI也对这一模型采取了严格的开放策略。GPT-Rosalind目前仅通过“可信访问机制”向特定企业开放，要求使用方具备明确的科研目的、合规体系以及安全治理能力。例如，目前OpenAI正与安进、Moderna、艾伦研究所、赛默飞等客户合作，将GPT-Rosalind应用于加速研究和发现的工作流程。
04
Biomni
2026年7月，在Science上发表了题为“Autonomous biomedical research with an artificial intelligence agent”的文章，提出了一个通用生物医学AI智能体——Biomni，其能自主执行从文献检索、假设生成、数据集选择、代码编写到结果解读的完整研究工作流。
Biomni的核心创新在于其通用型架构设计。Biomni通过其动作发现智能体（Action-discovery agent）从数万篇bioRxiv论文中挖掘出150个专业工具、59个数据库和105个软件包，覆盖bioRxiv定义的全部25个生物医学子领域，构建了首个统一的智能体环境。系统基准测试表明，Biomni在因果基因优先排序、药物重定位、罕见病诊断、微生物组分析和分子克隆等异构任务上均展现出强大的零样本泛化能力，无需任何任务特定的提示工程或微调。真实世界案例进一步验证了Biomni解读多模态数据集、优化蛋白质稳定性、编排湿实验室仪器以及生成可实验验证方案的能力。目前，Biomni已被全球超过10000个实验室使用。
Biomni代表了生物医学AI智能体研究的重要进展。与通用聊天机器人不同，Biomni通过深度集成专业工具、数据库和软件，实现了从“能说”到“能做”的关键跨越。
【参考资料】
1. 智药局、智药邦、南风生信、AI蛋白质、iNature、AurekaBio寻明生科、华为等网络公开资料.
