晶泰向美国FDA提交 IND申请,AI + 机器人加速创新药物迈向临床

晶泰科技（2228.HK）今日宣布，其自主研发的肠道限制性高选择性pan-TRK抑制剂KQTD-126已完成临床前研究，并已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药临床试验（IND）申请。

这款抑制剂主要用于治疗肠易激综合征（IBS）及炎症性肠病（IBD）相关慢性肠道疼痛。有望为长期受慢性肠道疼痛困扰的患者提供兼顾疗效与安全性的新选择，也为“高活性、高选择性与组织靶向性难以兼得”这一药物设计经典难题提供了新的解题思路。

这一成果充分体现了晶泰科技“AI + 机器人自主实验”平台在药物研发中的独特价值：AI在活性、选择性与组织分布等多维参数之间协同寻优，机器人自主实验则将“设计—合成—测试”的迭代周期大幅压缩，让每一次算法建议都快速接受真实实验数据的检验与修正。

对于其他同样面临多参数平衡难题的靶点，这套研发路径同样具备借鉴价值，有助于降低早期研发的试错成本，加速候选药物的发现与优化。

破解慢性肠道疼痛治疗困局

从多参数协同设计到候选分子诞生

慢性肠道疼痛是IBS患者最主要的临床症状之一，也是部分IBD患者即使炎症得到控制后仍长期面临的问题，显著影响患者的生活质量。目前，IBS影响全球约10%—15%的人口，IBD患者超过1000万；IBS与IBD治疗药物市场2025年规模约333亿美元，预计2030年将增长至526亿美元。

然而，现有治疗手段在持续疗效、长期用药安全性及患者获益等方面仍存在局限，慢性肠道疼痛领域仍存在巨大的未被满足的临床需求，亟需能够作用于疼痛关键机制、同时减少全身不良反应风险的新型治疗方案。

TRK受体家族包括TRKA、TRKB和TRKC，在外周感觉神经活动、痛觉传导和神经敏化过程中发挥重要作用。针对TRK信号通路进行干预，有望降低肠道感觉神经的异常敏化，为慢性肠道疼痛提供新的治疗路径。

但这一靶点存在绕不开的开发障碍：TRK信号也广泛存在于其他组织，传统抑制剂在抑制靶点的同时，难免波及非靶组织。如何在实现有效靶点抑制的同时控制全身暴露，成为横亘在该类药物研发路上的一道高墙。

为打破这一研发困局，晶泰科技研发团队以“多参数协同设计”为核心思路开展攻关：既要实现对pan-TRK的低纳摩尔抑制活性，又要兼顾对其他激酶的高选择性，还要让分子“留在肠道、少入血液”。

项目开发阶段，晶泰科技AI药物设计平台提供了重要支持。围绕pan-TRK活性与选择性设计、肠道限制属性两大核心问题，平台对分子开展多参数协同优化：通过计算预测快速锁定有潜力的分子骨架，再经实验验证反馈迭代，持续优化分子结构与关键性质。

经过多轮“设计—合成—测试—优化”闭环，团队最终在保持低纳摩尔水平pan-TRK蛋白抑制活性（IC₅₀低于1 nM）与优异选择性的同时，实现了对组织分布及系统暴露的定向调控，得到肠道限制性候选分子KQTD-126。

其肠道限制属性（肠组织与血液暴露浓度比超过1000倍）有望使药物主要于胃肠道局部释放并发挥作用，在实现局部靶点充分抑制的同时减少非靶组织暴露，从而拓宽潜在治疗窗口。该分子作用于肠道疼痛信号传导的关键环节，目标开发为慢性肠道疼痛的长期治疗药物，减轻患者用药负担。

从“单点优化”到“多参数协同”

AI平台验证组织靶向药物研发新路径

从同时平衡活性、选择性与组织分布三重设计目标，到产出已正式进入临床申报阶段的候选分子，KQTD-126项目验证了“AI多参数协同设计 + 机器人实验迭代闭环”的新药研发路径。

传统方式下，这类需要兼顾多重性质的分子往往依赖大量试错；借助AI平台的定向设计能力，研发团队得以在更短周期内锁定兼顾多重优化目标的分子。

很多难成药靶点的研发困境，根源都卡在“活性与安全性难以兼得”这一环。KQTD-126的本次实践证明，AI驱动的多参数协同设计，搭配实验验证能力，能够有效打通从靶点认知到候选药物的转化链路，也为组织靶向性药物及具有安全性挑战的靶点研发提供了可参考的实践案例。

晶泰科技项目负责人程博士表示：“IBS和IBD相关慢性肠道疼痛给患者带来长期负担，而兼顾有效性与长期用药安全性的治疗选择仍然有限。KQTD-126以肠道局部TRK信号为切入点，通过肠道限制性设计降低全身暴露风险，体现了我们对疾病机制和产品差异化的系统思考。此次IND申请的正式提交，是KQTD-126迈向临床开发的重要里程碑，也展示了AI平台解决高活性、高选择性和组织靶向性等复杂设计问题的能力。”

KQTD-126有望成为全球首款面向IBS及IBD相关慢性肠道疼痛、进入临床申报阶段的肠道限制性高选择性pan-TRK抑制剂。公司计划在IND获得FDA监管许可后开展临床研究，系统评估KQTD-126的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。

从一款候选分子的诞生，到一条可复用的研发路径，KQTD-126的意义不止于IND本身。未来，晶泰科技将持续构建AI + 机器人自主实验等平台能力，推动智能计算与自动化实验深度融合，让更多前沿科研成果跨越从靶点认知到候选药物的转化鸿沟，为全球慢性肠道疼痛患者，以及更多未被满足的临床需求，带来新的治疗可能。