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新型AI药物研发工具/平台(下篇)
当前，新型人工智能（AI）药物研发工具/平台正处于快速迭代和能力重构阶段。近来，国内外相继推出IsoDDE、蛋白质生物学“世界模型”、GPT-Rosalind、Biomni、OpenDDE、Protenix-v2、DrugCLIP等代表性成果，覆盖蛋白质结构与相互作用预测、虚拟筛选、科学推理、生物医学研究智能体等多个方向。这些新型工具/平台不仅体现了AI在解析复杂生命科学问题和赋能药物发现方面的技术突破，也标志着AI制药正由早期面向单一任务的算法应用，向以基础模型为核心、专业工具协同、智能体驱动的新型研发范式加速演进。以下，对国内具有代表性的新型AI药物研发工具/平台进行简要介绍。
国内
01
OpenDDE
2026年7月，寻明生科（Aureka Biotechnologies）发布并开源全原子生物分子基座模型OpenDDE，将生物分子共折叠、结构推理与规模化法则置于同一技术框架。
OpenDDE是目前首个在抗体-抗原协同折叠等高难度任务上达到甚至超越顶尖闭源模型（如IsoDDE等）的开源基座，其以生物分子共折叠为切入点，建模蛋白质、核酸、小分子配体及其他生物分子之间的相互作用。它不将结构预测视为孤立终点，而将其作为药物发现引擎的首层结构推理能力：建立可复现、可扩展、可由社区协同完善的开放底座，并在此基础上逐步拓展至从头设计、亲和力评估、基于结构条件的分子优化，以及干湿闭环药物发现流程。OpenDDE的技术路线可概括为“折叠、推理与规模化”。
在PXMeter-AB、FoldBench-AB和2026ARK-AB三项抗体-抗原共折叠基准测试中，OpenDDE在按模型排名选择候选构象的设定下，成功率分别为51.0%、70.0%（vs AlphaFold3 48.8%）和66.4%；在基于真实评估结果选择最优候选的理想化设定下，成绩分别为65.9%、81.9%和80.1%。这些结果表明OpenDDE的优势不只是跨过某一性能阈值，更体现在对抗体-抗原界面几何关系的刻画。此外，OpenDDE还给出另一项信号：生物分子基础模型正呈现与大语言模型相似的“尺度定律”（Scaling Law）趋势。OpenDDE约有655M可训练参数，训练消耗约414K GPU小时，折算为单个计算单元连续运行约54年。技术报告显示，随着估算训练数据量、模型规模和有效算力的提高，抗体-抗原任务表现呈现平滑的次线性提升趋势。
OpenDDE的影响不止于模型本身。寻明生科正将OpenDDE等计算基础模型与高通量自动化湿实验系统衔接，形成干湿实验闭环的发现体系。
02
Protenix-v2
Protenix模型由字节跳动Seed团队研发，是一个面向高精度生物大分子结构预测的完全开源项目，2026年4月正式发布了Protenix-v2版本。Protenix的核心突破在于：它是首个在相同训练数据截止日期（2021-09-30）、相同模型规模与相同推理预算条件下，全面超越AlphaFold3的完全开源模型。该模型支持蛋白质模板整合和RNA MSA支持，总参数量约3.68亿至4.64亿，可精准预测蛋白质、核酸、小分子配体及其复合物的三维结构。
在结构预测方面，Protenix-v2在抗体-抗原成功率上比Protenix-v1提高了最多13个百分点，而5种子轮的性能超过了之前的1000种子轮结果。在设计方面，Protenix-v2在新颖性受控的VHH-Fc活动中实现了100%的目标级成功率，命中率达到48%。至关重要的是，该模型能在每个靶标16～30个测试预算下，对难以攻克的G蛋白偶联受体（GPCR）靶标实现16%～88%（单域抗体-Fc）甚至高达50%（单克隆抗体）的命中率进行命中发现。由此产生的命中显示出了高度的可开发性和多样性。除了抗体任务外，还报告了改进的配体相关合理性和成功的跨变体SARS-CoV-2刺突RBD微型结合器设计。这些结果确立了Protenix-v2作为一个强大且高效的加速药物发现模型。
03
DrugCLIP
2026年1月，清华大学在Science上发表了题为“Deep contrastive learning enables genome-wide virtual screening”的文章，提出AI虚拟筛选平台DrugCLIP，其可实现超快速和准确的虚拟筛选，比对接快1000万倍，同时在计算机基准测试中始终优于各种基线。
DrugCLIP的核心创新在于创造性地构建了蛋白质口袋与小分子的“向量化结合空间”。它不再执着于模拟分子如何“卡入”蛋白的动态过程，而是利用深度对比学习技术，将复杂的生物相互作用重构为计算机领域极度成熟的向量检索问题。
在湿式实验室验证中，DrugCLIP实现了15%的去甲肾上腺素转运蛋白命中率，并且在与靶蛋白的复合物中确定了两种已鉴定抑制剂的结构。对于甲状腺激素受体相互作用因子12，一种缺乏全结构和小分子结合物的靶标，DrugCLIP仅使用AlphaFold2预测结构就达到了17.5%的命中率。此外，研究团队利用DrugCLIP完成了人类历史上首次全基因组规模的虚拟筛选：覆盖约1万个蛋白靶标、2万个结合口袋，对超过5亿个小分子进行全量对齐，产出200万个高潜力靶标分子对，并据此构建了目前全球规模最大的蛋白-配体筛选数据库GenomeScreenDB。早在2025年6月，清华大学智能产业研究院已联合智源研究院预先发布了DrugCLIP平台，正式向全球科研社区免费开放。
DrugCLIP不仅将筛选速度提升了百万倍，还首次完成了覆盖人类基因组规模的药物虚拟筛选，打通了从AlphaFold结构预测到创新药物发现的关键通道。
04
新药创制AI智能体
2026年7月，由广州医药数智科技有限公司、华为技术有限公司、首芯分子（北京）医药科技有限责任公司联合申报的“国产算力驱动的新药创制AI智能体研发与应用”项目入选《人工智能高价值场景案例集》，标志着我国在“AI+制药”与AI算力深度融合领域取得重要突破，为全球新药研发提供了可复制的“中国方案”。
该项目首创融合“多分辨率去偏”实验电子密度数据的AI设计模型，显著增强了分子生成的空间感知能力；通过强化学习构建训练体系，实现实验数据对模型的实时反馈，打通了“计算-实验”闭环；同时，依托AI智能体统一规划执行药物筛选与设计，打破单点工具局限，促进知识迁移与沉淀。项目的核心亮点在于实现了自主模型突破与自主创新算力的深度适配。团队自主研发了基于“多分辨率去偏”实验电子密度数据的三维分子生成模型，结合强化学习优化框架，逐轮提升候选分子与结合口袋的契合度及成药性。底层算力方面，项目采用昇腾智算超节点和鲲鹏通算集群，通过算子优化、流水调度、长序列优化及昇腾AI4S模型迁移适配器等技术，使自主模型推理速度达到国际同级别平台的2倍，真正实现了“用自主创新算力跑通AI制药全流程”。
在经济价值方面，预计3年内可向创新药企业及科研机构提供技术服务与平台能力输出，形成亿元级药物研发服务能力。通过提升候选药物筛选与优化效率，有望支撑形成具有高临床转化潜力的高价值药物管线，单个重点品种潜在市场价值可达10亿元以上。
小结
新型AI药物研发工具/平台正在重构传统药物研发的关键环节，其核心变化在于AI能力由“预测”逐步拓展至“理解、推理和执行”。当前，全球AI制药竞争正由单一模型性能比拼转向涵盖数据资源、基础模型、算力支撑、专业工具和实验体系在内的全流程能力竞争。其中，国外平台依托先进基础模型、科研智能体和成熟商业生态，在前沿技术探索和产业化应用方面保持领先；国内则依托开源模型、超大规模计算和国产算力协同应用，在部分关键技术方向实现快速突破。未来，随着多模态基础模型、科研智能体和自动化实验体系的深度融合，AI药物研发平台将进一步由“辅助研发工具”向具备任务规划、方案设计、计算推理和实验迭代能力的智能化研发系统演进，加速推动新药研发由经验驱动向数据与智能驱动转变。
【参考资料】
1. 智药局、智药邦、南风生信、AI蛋白质、iNature、AurekaBio寻明生科、华为等网络公开资料.
