AI制药政策篇:《医药工业发展＂十五五＂规划》给中国创新药出了两道题,擅长回答第一道题,却无法独立回答第二道题

一、从"管线数量"转向"全球价值"

根据《医药工业发展"十五五"规划》，到2030年：

• 全球年销售额超过10亿美元的品种达到5个以上；
• 首创新药，即First-in-Class药物，占全球比例达到或超过25%；
• 创新药产业规模年均增速达到或超过20%；
• 医药工业上市企业平均研发投入强度年均达到或超过10%。

这四项指标共同指向一个变化：中国医药工业的成绩单，正在从"做了多少项目"，转向"创造了多少全球价值"。

其中最值得关注的，是"FIC占比达到或超过25%"和"全球年销售额超过10亿美元的品种达到5个以上"。它们分别对应创新药最关键的两种能力。

FIC考验的是源头创新：能否找到新靶点、新机制，开发出此前不存在的治疗方案。

10亿美元重磅产品考验的则是价值兑现：能否完成临床验证、全球注册、市场准入和商业化推广。

前者解决"有没有原创产品"，后者解决"原创产品能不能成为世界级产品"。这两道题看起来相连，实际上并不相同。

二、补一课：到底什么是FIC？

在往下讲之前，先把这个词说清楚——因为它是全文的轴心，也是行业里被用得最滥的一个词。

FIC是 First-in-Class 的缩写，通常译为"首创新药"或"同类首创药"。

它指的是：通过一个此前未被成功验证的新靶点、新机制或新治疗路径来治疗疾病的药物。

举个例子：某种疾病过去从未有人证明靶点A可以治疗。如果一家公司率先找到靶点A，开发出药物，并通过临床和监管验证，这款药就可能成为FIC。

FIC ≠ 第一个生成分子 ≠ 第一个申请专利 ≠ 第一个进入临床

严格意义上的全球FIC，通常需要新机制最终获得临床和监管认可。所以，FIC包含两层含义：

1. 科学上的首创：发现新的靶点或作用机制；

2. 医学上的验证：证明这一机制在患者身上安全、有效。

AI最擅长帮助第一层，却无法单独完成第二层。

三、第二道题，泽布替尼已经给出一个答案

要理解"全球年销售额超过10亿美元"意味着什么，可以观察百济神州的泽布替尼。

泽布替尼是百济神州自主研发的BTK抑制剂，商品名BRUKINSA。根据公司2025年度公开业绩，BRUKINSA全球销售额约39亿美元，同比增长49%；其中美国市场销售额约28亿美元。

百济神州2025年总收入约53.43亿美元，研发投入约21.46亿美元，并实现约4.47亿美元的GAAP经营利润。

2026年第二季度，BRUKINSA销售额进一步达到约12亿美元，同比增长31%；其中美国市场贡献约8.93亿美元。

泽布替尼证明，中国药企已经具备将自主研发药物推向全球核心市场的能力。

但泽布替尼的成功并不只是发现了一个好分子。它还依赖于长期临床开发、头对头研究、适应证扩展、全球监管申报，以及商业化团队和销售网络的建设。

更重要的是，泽布替尼通常被视为具有同类最佳潜力的Best-in-Class产品，而不是围绕全新靶点开发的First-in-Class产品。

它较好地回答了第二道题，却没有完全回答第一道题。

中国创新药下一阶段的任务，是既要拥有泽布替尼这样的全球重磅产品，也要提高原创靶点和原创机制的占比。

四、第一道题，为什么需要AI？

第一道题问的是：中国能否发现更多原创靶点、原创机制和FIC候选药物？

要回答它，首先需要找到过去没有被充分认识的疾病机制和药物靶点。

药物发现本质上是一个巨大的搜索问题。人体有大量蛋白质和信号通路，潜在的小分子化学空间更是近乎无限。依靠人工阅读文献、提出假设和逐个做实验，能够探索的范围非常有限。

AI的优势恰好在于扩大搜索空间。它可以：

• 从论文、基因组和疾病数据中发现潜在新靶点；
• 预测蛋白质结构及隐藏的结合口袋；
• 生成此前没有出现过的新分子；
• 同时优化活性、选择性、毒性、代谢等性质；
• 从数亿甚至更多分子中完成虚拟筛选；
• 根据实验结果不断调整下一轮设计；
• 辅助患者分层和临床试验设计。

传统过程通常是：

人工提出假设 → 设计少量分子 → 做实验 → 失败后重新设计

加入AI和自动化实验后，可以变成：

AI提出大量方案→筛选高价值候选→机器人实验验证→ 数据反馈模型 → 再次设计

这意味着，AI能够扩大探索范围、增加迭代次数，帮助药企发现过去难以发现的靶点和分子，从而提高FIC药物的产出概率。

英矽智能用AI发现TNIK靶点并设计rentosertib，晶泰科技把计算模型和机器人实验室连接起来，都属于这一方向。

但"发现概率提高"不等于"药物一定成功"。

模型评分高，不代表分子真实有效；对接分数高，不代表一定能够结合；生成出来的分子，也可能无法合成、存在毒性，或者无法在人体内达到有效暴露。

AI改变的是搜索方式，而不是科学验证的标准。

因此，准确的说法是：AI不是直接"解决"第一道题，而是显著提高回答第一道题的效率和概率。它回答的是第一道题的前半部分——如何找到更多新靶点和候选分子。至于这些候选分子能否成为药物，仍然需要实验和临床验证。

五、英矽智能：AI发现的药物开始进入临床深水区

英矽智能是目前较有代表性的AI原生药企。

其Pharma.AI平台覆盖靶点发现、生成化学和临床预测。其中，PandaOmics用于寻找和评估疾病靶点，Chemistry42负责生成和优化候选分子，随后通过自动化实验和内部研发团队完成验证。

这使英矽智能不仅是一家软件公司，更接近一家以AI为研发引擎的生物科技公司。

其代表性项目rentosertib（ISM001-055）由AI发现TNIK靶点，再通过生成式化学设计候选分子。公司称，从靶点发现到临床前候选化合物提名大约用了18个月。

2025年公布的Ⅱa期试验达到主要安全性终点，并显示出剂量相关的疗效趋势。截至2026年9月，该项目已经在中国进入Ⅲ期临床。

如果后续临床结果成功，这将是对"AI能否提高原创药物产出效率"的重要验证。

业绩方面，英矽智能披露，2026年上半年收入约1.06亿美元，同比增长287%，经调整净利润超过5100万美元，实现上市后的首个盈利半年度。

但这些收入主要来自管线授权、共同开发和研发合作，并不是药品销售。公司披露的约73亿美元潜在合同总额，也只有在项目达到相应研发、监管及销售目标后才可能逐步兑现。

所以，判断英矽智能不能只看合同总额，还需要继续观察三个问题：

1. rentosertib的Ⅲ期结果能否重复早期临床信号；
2. 其他AI发现管线能否持续进入临床；
3. 授权首付款能否进一步转化为里程碑和药品销售分成。

英矽智能已经证明AI可以把分子推进到临床后期，但还没有证明AI发现的药物能够最终获批并形成全球销售。

六、晶泰科技：真正的壁垒可能是实验闭环

晶泰科技选择了另一条路线。

其平台融合量子物理、计算化学、人工智能、云端高性能计算和机器人实验室。除了分子生成，还覆盖晶型预测、固态研发、制剂和工艺优化等环节。

晶泰科技的关键能力，是把"干实验"和"湿实验"连接起来。

算法提出分子或实验方案，机器人实验室负责合成和测试，再将实验结果反馈给模型，形成"设计—合成—测试—分析"的循环。

这种闭环的价值不只是提高效率，还能持续积累标准化的专有数据。

晶泰科技披露，其客户已覆盖全球前20大生物技术与制药公司中的17家。

2026年上半年，公司实现收入3.936亿元，同比下降23.9%。主要原因是2025年同期确认了DoveTree合作的5100万美元首付款，形成较高基数。

剔除该项目影响后，公司称收入同比增长73.8%；其中AI4S智能解决方案收入1.935亿元，同比增长136.4%。同期净亏损2.249亿元，经调整净亏损1.055亿元；截至2026年6月底，现金余额约86.71亿元。

晶泰科技曾预计2025年税后利润不少于1亿元，但同期金融资产公允价值收益预计不少于5亿元。因此，其年度盈利不能简单等同于主营业务已经稳定盈利。

晶泰科技的技术壁垒主要来自三部分：

• 物理模型和AI结合，提高预测的可信度；
• 机器人实验室快速验证模型结果；
• 实验数据反向训练和优化模型。

它更像一家AI研发基础设施公司。相比自研药物，其临床风险更加分散，但需要证明机器人实验室能够标准化复制，平台收入能够持续增长，而不是主要依赖大额首付款。

七、行业竞争已经不是"谁的模型更大"

从全球范围看，AI制药公司正在形成几种不同路线。

Schrödinger证明了科学软件可以形成相对稳定的收入底座。2025年公司总收入约2.559亿美元，净亏损约1.033亿美元。

Recursion则展示了另一面：大规模生物数据和自动化实验平台需要高昂投入。2025年公司研发支出约4.753亿美元，净亏损约6.448亿美元。

这些案例说明，AI制药的竞争已经不再是"谁的模型更大"，而是：

• 谁拥有难以复制的实验和临床数据；
• 谁能形成计算与实验闭环；
• 谁能把候选分子推进到临床；
• 谁能在高研发投入下维持现金流；
• 谁能真正获得药物的长期商业化权益。

八、AI为什么答不了第二道题？

AI可以辅助试验设计、患者分层、资料处理和市场预测，却不能代替真实患者产生疗效与安全性证据，也不能代替药企建立生产质量体系、监管能力和全球销售网络。第二道题问的是：中国能否把创新药做成全球年销售额超过10亿美元的重磅产品？

这已经不只是搜索问题，而是一个包含临床、监管、生产和商业竞争的复杂系统问题。

一款候选分子从发现到成为全球重磅药物，至少还要跨过五道关。

第一关：人体临床试验

AI可以预测分子活性和毒性，但人体远比计算模型复杂。

一个在细胞或动物实验中表现良好的药物，进入人体后仍可能出现：疗效不足、无法到达目标组织、有效剂量过高、出现没有预测到的不良反应，或者只有部分患者受益。

这些问题必须通过真实临床试验回答。AI可以帮助设计试验和筛选患者，却不能代替患者数据。

第二关：监管审批

药物获批需要完整证明：疗效是否具有临床意义、风险是否可以接受、生产质量是否稳定、临床数据是否真实完整、不同批次药品是否保持一致。

这些都是证据、质量和责任问题，不能只靠算法结论。

第三关：规模化生产

实验室能够合成几克候选药物，不代表能够稳定生产几吨药品。

企业还要解决工艺放大、杂质控制、质量一致性、供应链和生产成本等问题。AI可以优化工艺，但仍需要真实生产体系。

第四关：市场准入

药物获批不等于能够卖出去。企业还需要回答：相比现有治疗方案好在哪里？医生为什么愿意改变用药习惯？患者是否能够负担？医保和商业保险是否愿意支付？是否拥有足够适应证和患者规模？

这些涉及临床价值、支付能力和卫生经济学，不是生成分子能够解决的。

第五关：全球商业化

成为10亿美元重磅药，还需要全球注册、医学事务、医生教育、销售网络、供应链和适应证扩展。

泽布替尼的成功，不只是因为分子设计得好，还因为百济神州完成了全球临床、头对头研究、海外注册和商业化体系建设。

AI可以辅助这些工作，但不能替代组织执行能力。

九、更准确的结论：AI能参与两道题，但不能独立完成第二道

标题里说"AI只能答其中一道"，有传播上的张力。但严格地说，需要加一层限定：

AI最擅长回答第一道题，却无法独立回答第二道题。

因为AI实际上可以参与两道题：

所以，两道题的本质区别是：

第一道题是如何找到更多可能的答案，AI擅长搜索。

第二道题是如何证明并兑现答案，需要真实世界证据和产业体系。

AI可以帮助找到一粒更有希望的种子，但它不能代替临床验证、监管审批和全球商业化，把这粒种子培育成一棵价值10亿美元的大树。

十、判断AI制药公司，不能只看合作总额

面对动辄数十亿美元的合作公告，可以重点追踪六项指标：

1. 临床阶段：是否有平台发现的药物进入Ⅱ期以上；
2. 收入结构：是持续性软件服务，还是一次性首付款；
3. 兑现比例：潜在合同总额中，实际收到多少；
4. 数据闭环：是否拥有标准化实验和专有数据；
5. 现金效率：现有现金能够支持多长时间的研发；
6. 药物权益：是否保留里程碑、销售分成或商业化权。

其中最容易被高估的是合作总额，最容易被忽视的是临床结果和现金消耗。

结语：一道题靠AI，一道题靠整个产业体系

"十五五"给中国创新药提出的两道题，分别对应原创发现和全球价值兑现。

英矽智能、晶泰科技等AI制药公司，正在扩大靶点、机制和分子的搜索空间，为FIC药物提供更多可能。

泽布替尼则证明，候选药物只有通过临床、监管和商业化体系，才能成长为真正的全球重磅产品。

因此，AI不是创新药研发的捷径，而是一种新的研发基础设施。

它能够提高发现效率，却不能取消失败；能够扩大搜索空间，却不能替代科学验证；能够产生更多候选分子，却不能独自创造全球销售额。

中国创新药真正需要建立的，不只是更多AI平台或更多在研管线，而是一条能够反复复制的完整链路：从原创靶点到候选分子，从候选分子到临床证据，再从临床证据到全球产品。

注：本文依据截至2026年9月19日的政策文件、上市公司公告及企业公开资料整理，仅用于产业研究，不构成投资建议；文中配图为根据公开信息绘制的示意图。

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