22.5亿美元押注AI技术,但99%的人根本不懂它在做什么

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最近药圈炸出两条”不起眼”的消息——

第一条：一家AI初创公司拿到22.5亿美元合作，不是卖软件，是要用AI开发全新基因编辑药物。

第二条：英矽智能第13个AI驱动管线拿到临床批件，IPO募资近3亿美元，成为港交所年度最大IPO。

你可能觉得这不就是两条普通BD新闻吗？

但如果你只看到这些数字，说明你错过了这轮AI制药浪潮最底层的变革信号。

01.

三个误解，害死一批药企

误解一：”AI就是个工具，药企迟早自己搞定”

Recursion和罗氏/基因泰克那笔120亿美元合作，2021年就开始谈——那时Recursion还只是融资几轮的小公司。技术壁垒不是买来的，是用时间、数据、算力喂出来的。等你觉得自己能搞定，资产早被人抢光了。

误解二：”AI制药都是PPT公司”

Exscientia股价跌90%、裁员20%，确实失败了。但同期，英矽Rentosertib的IIa数据显示肺功能改善超118毫升——IPF标准治疗极限也就几十毫升。武田的AI设计TYK2抑制剂在银屑病III期临床也传来了胜利消息。失败的是某家公司，不是整个范式。

误解三：”大药企不需要外部合作”

这家AI初创1月刚签12亿美元合作，今天又砸22.5亿美元。赛诺菲、辉瑞、礼来都在疯狂扫货。不是不会做，是等做完市场早被抢光。

02.

真相：AI正在改写基因编程的底层逻辑

不是CRISPR 2.0，是全新的游戏规则

这家AI初创叫Profluent，2022年才成立，野心却大得吓人——用AI从零设计基因编辑工具，而不是在CRISPR基础上修修补补。

他们干了件疯狂的事：用大语言模型（LLM）学习了超过260亿碱基的基因组数据，从中发现了120万个CRISPR-Cas系统，构建了史上最大的CRISPR-Cas Atlas数据集。然后，用AI生成了400万个全新的CRISPR-Cas蛋白变体——其中最著名的成果叫OpenCRISPR-1。

这和CRISPR有什么区别？

传统基因编辑像用剪刀改文章——只能在已有框架下修修补补。

AI设计基因编辑像用AI写一本全新的书——从词汇到语法全是新的。

OpenCRISPR-1与天然SpCas9有403个氨基酸的差异，182个差异是”自然界从未出现过的”。而且它的脱靶效应比SpCas9低得多，免疫原性也更低——这意味着更安全。

这项成果发表在Nature上，已被全球数万名研究者使用。Profluent还基于此开发了碱基编辑器（base editors）、重组酶（recombinases）等全新工具，与Ensoma合作用于体内造血干细胞疗法。

这不是改良CRISPR，这是重新定义”基因书写”的边界。

图1：AI设计基因编辑技术正在重新定义”基因书写”的边界

为什么这值得22.5亿美元？

想象一下：如果基因编辑能像编程一样精确——插入、删除、替换、写入整段基因序列——那人类能治疗的疾病边界会扩大多少？

罕见病、先天遗传病、肿瘤……目前CRISPR只能”剪”，但AI正在解锁”写”的能力。

这就是为什么礼来愿意砸22.5亿美元。他们买的是未来十年的治疗范式，不是今天的软件授权。

更重要的是，Profluent的商业模式正在重塑行业规则——他们不只是提供工具，而是为每个合作伙伴定制设计全新的基因编辑器。这意味着未来任何一家药企想要开发基因疗法，可能都需要找AI公司”下单”——就像今天找CRO做化合物合成一样普遍，只是这次CRO变成了AI基因设计平台。

03.

AI制药进入临床：数据说话

英矽智能2025年底在港交所IPO，成为年度最大生物医药IPO，募资约2.93亿美元，上市首日市值达27亿美元。背后是实打实的临床数据在支撑。

图2：AI制药临床管线进展与数据对比

Rentosertib的IIa数据意味着什么

英矽的Rentosertib（ISM001-055）是全球首个完成概念验证的AI发现+AI设计的药物，治疗特发性肺纤维化（IPF）。

最新临床数据（2025年6月发表于Nature Medicine）：

• 60mg QD剂量组：FVC（肺功能金标准）平均改善+98.4mL
• 安慰剂组：平均下降-20.3mL
• 剂量依赖性改善，安全性可控

对比一下：目前IPF标准治疗（尼达尼布/吡非尼酮）的临床获益通常在几十毫升级别。Rentosertib的数据直接翻倍甚至更多，而且靶点TNIK是AI从零发现的全新纤维化驱动因子。

这不是me-better，是真正的first-in-class。

AI制药临床进展全景

英矽已披露的临床管线：

超过10个AI设计候选药物进入临床，管线覆盖纤维化、肿瘤、免疫炎症等多个领域。

AI vs 传统：临床成功率对比

根据2024年Drug Discovery Today的分析：

关键洞察：

• AI大幅提升早期临床成功率，减少”死在沙滩上”的浪费
• AI设计的分子质量更高，PK/毒理通过率接近100%
• 效率提升意味着更低的研发成本、更快的迭代速度

武田的AI设计TYK2抑制剂zasocitinib在银屑病III期临床成功，Recursion的AI驱动MEK1/2抑制剂REC-4881在家族性腺瘤性息肉病（FAP）的I/II期也传来好消息。

这些不是孤例，是范式转换正在发生的信号。

更关键的是，AI制药项目的失败成本更低、迭代速度更快。即使某个管线失败，AI平台也能快速识别问题并生成新一代候选分子——这是传统CRO模式根本无法复制的优势。

04.

基因编程军备竞赛，药企的站位选择

顶层格局已经清晰：

礼来22.5亿美元押注Profluent，不是在买软件，是在买”基因书写”时代的船票。英矽13个进入临床的管线，港交所年度最大IPO，证明AI制药已经从”PPT故事”进化到”临床数据验证”阶段。

过去三年，AI制药领域超1亿美元BD交易累计金额超500亿美元。

这不是风口，是结构性重塑。

行动清单

1. 别再问”AI有没有用”

• Recursion市值18亿美元，和罗氏合作120亿美元
• 晶泰2025年首次盈利
• 英矽BD合作累计金额超46亿美元，够很多Biotech活五年
• 能用AI的已经在用，不能用的正在被淘汰

2. 选好站位

3. 关注”没人想到的靶点”

• 英矽选TNIK时，没人觉得纤维化有金矿。IIa数据一出，整个IPF赛道都在盯着。
• AI的价值不只是加速，是在”没人想到的地方”找到机会。

4. 不要忽视平台型公司的价值

• 英矽能持续产出临床管线，靠的不是单个爆款，而是端到端的AI平台能力
• Profluent能定制基因编辑器，靠的是底层大模型+CRISPR Atlas数据壁垒
• 管线会失败，但平台会持续进化
  
  ——选管线公司还是平台公司，是投资人和BD都需要思考的问题

结尾

互联网重塑了零售和媒体，AI正在重塑制药。

从Profluent的”基因书写”到英矽的”AI-first pipeline”，这场变革不再是PPT上的愿景，而是进入临床、进入监管审批、进入商业化阶段的实体产业。

你现在要做的，不是旁观这场变革，而是决定——

在这场制药产业的重塑中，你站哪边？

References:

1. Profluent Bio Nature Publication: OpenCRISPR-1 AI-Designed Genome Editor (Nature, July 2025)
2. Insilico Medicine Phase IIa Results Published in Nature Medicine (June 2025)
3. Recursion and Roche/Genentech Sign Strategic Partnership (Phirda, 2021)
4. Drug Discovery Today: AI Drug Development Success Rates Analysis (2024)
5. Takeda Phase III Success for AI-designed TYK2 inhibitor zasocitinib (2025)
6. Insilico Medicine HKEX IPO: USD 293 million fundraising (December 2025)