重塑药物研发的 AI 新范式,微软与英矽智能加速AI for Science的全球实践

随着人工智能与基础模型的代际跃迁，生物医药领域正在见证一场前所未有的“硅基变革”。从单一靶点的发现到一体化研发平台的共建，跨国药企与 AI 新锐的强强联手正成为 2026 的行业新常态。这一系列市场动向释放出清晰信号：AI 正加速从研发“助推器”转变为研发“发动机”，深度重构药物研发从疾病假说到临床试验的底层逻辑。

在这场范式转移中，以英矽智能为代表的 AI 原生创新型企业，正站在重塑药物研发实践的风口浪尖。而在这场转型背后，微软构建的支撑全球协作研发的技术平台与生态体系，成为这一新范式落地、规模化并走向全球的重要基座。

长期以来，创新药研发始终受制于“双十定律”的行业困境——高成本、长周期与低成功率严重制约了新药创新的效率。生成式 AI 的崛起正在打破这一僵局，依托大数据算法与模型迭代，AI 可将药物分子筛选、靶点验证的周期大幅压缩，显著降低研发成本与失败风险。相关研究数据显示¹，AI 生成的药物分子在 I 期临床试验中成功率高达80%～90%，远超40%～65%的历史行业平均水平。

在微软西雅图总部的”体验中心一号”，现场展示了一位由 AI 模型驱动的“数字研究员”。该系统能够快速扫描和分析海量的公共生物医学数据，将原本需要科研团队花费数月时间阅读、比对和推理才能发现的潜在疾病靶点，压缩到几天，甚至数小时内完成锁定。英矽智能正是依托这一工作流程，成功识别出一个与肺部疾病相关的潜在靶点，并进一步设计出可能对其发挥作用的分子结构。这一从经年累月到”小时”的跨越，正是AI重塑药物研发范式的缩影。

在4月21日上海举行的微软 AI Tour 展会上，英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov 博士分享了以 AI 为核心推动科研与产业变革的实践体会。他表示：在 AI 驱动的药物研发领域，评估一家 AI 制药公司的关键，不仅在于其能否将 AI 能力转化为稳定且可重复的研发实践，持续以更高效率和质量推动项目从零到临床前候选阶段；还在于公司能否将 AI 研发的项目成功对外授权，获得产业界的认可和付费引进，并加速推动项目进入临床及后续验证。这样，AI 创新才能沉淀为持续放大企业价值的系统性驱动力，更快、更好地为患者带来可及的创新疗法。

 01 

当 AI 走进生命科学

重构药物研发的效率边界

成立于2014年的英矽智能，最初从基因组学与转录组学数据分析起步，专注于用算法挖掘组学数据中的潜在疾病靶点。随着技术与能力的持续演进，英矽智能逐步将 AI 能力从生物数据分析延展至化学分子设计领域，进而构建起覆盖生物学、化学、临床医学和科学研究的端到端生成式 AI 平台 Pharma.AI，将 AI 技术深度嵌入药物研发的全流程。

与传统药物研发极大依赖人为经验和高通量筛选大量的化合物不同，英矽智能通过生成式 AI 挖掘与疾病相关的靶点，并针对结合位点的结构，从头生成全新分子结构，在技术路线层面实现突破。这一模式显著压缩了药物研发周期：与传统药物研发临床前4.5年的耗时相比，英矽智能完成从靶点发现到临床前候选药物（PCC）确认通常仅需12至18个月。

以抗特发性肺纤维化候选药物 Rentosertib 为例，英矽智能仅用18个月，便完成了从靶点发现到临床前候选化合物提名的全过程，在效率和成本控制方面均实现了显著提升。同时，依托 Pharma.AI 平台，英矽智能也建立起多元化的内部研发管线，覆盖纤维化、肿瘤、免疫学及衰老等多个疾病领域。目前，公司已推进29个进入临床前研究阶段的候选化合物，其中12个获得了 IND（临床试验批件），持续验证了生成式 AI 在药物研发中的规模化应用潜力。

英矽智能与微软的合作，源于双方在技术理念与业务需求上的高度契合，2025年6月，英矽智能正式成为微软全球医疗健康行业的合作伙伴，双方围绕云基础设施、生成式 AI 与行业智能化应用展开深度协作，推动 AI 在药物研发（AIDD）领域实现可复制、可规模化的落地。英矽智能已将其部分平台与产品部署在 Microsoft Azure 之上：包括小分子生成平台Chemistry42、面向科学研究与内容创作的多智能体 AI 引擎 DORA 等核心产品，均运行于 Azure 云平台，构建起稳定、合规的技术底座。在此基础上，双方围绕创新智能 Microsoft Copilot 副驾驶®（国际版）解决方案展开联合探索。借助 Azure OpenAI（国际版）与 AI Foundry（国际版）能力，英矽智能正在开发新一代智能代理，并在Chemistry42、DORA 等产品中嵌入多模态 AI 能力。与此同时，依托 Azure 提供的 GPU 计算能力及与 NVIDIA / AMD 的协作，英矽智能能够高效、低成本地完成大模型训练与微调，支撑 Nach01、Precious3GPT 等领域模型的训练与推理。在工程层面，英矽智能基于 Azure Kubernetes Service（AKS）构建弹性计算集群，并结合 Azure Blob Storage 与 Microsoft Foundry 的多模型能力，为复杂 AI 工作负载提供稳定支撑。

在英矽智能的全球化技术布局中，微软在多模型协同、数据能力与安全合规方面的优势，构成了支撑 AI 创新与规模化落地的关键基础：

Microsoft Foundry 集成的数千种主流模型资源，涵盖多个模型体系，为英矽智能提供了高度灵活的多模型选择空间。这一能力与英矽智能“不依赖单一模型、通过多模型协同选优”的研发理念高度契合，为药物研发过程中复杂决策提供了更稳健、更可控的技术支持。

在数据层面， Azure Databricks 与 Microsoft Fabric 共同构建起先进的数据处理与治理架构，实现跨地域、跨业务部门的数据统一管理与高效协同。完整、高质量的数据基础，是 AI 发挥真实效能、降低幻觉风险的前提条件，也为复杂科研与业务场景提供了可靠支撑。

在安全与合规方面，微软在全球布局了70余个数据中心，全面满足 GDPR、HIPAA 等不同国家和地区的数据主权与合规要求，成为英矽智能与多家跨国药企持续合作的重要保障。英矽智能 IT 总监沙林也曾表示：“面对客户严苛的安全与合规审查，微软云的体系化背书让整个评估流程变得高度确定且顺畅。”

 02 

面向全球的 AI for Science

创新生态

微软长期坚持“以平台赋能产业”的技术与生态战略，目前，双方正通过一系列具体合作与落地行动，推动英矽智能的平台、工具与模型，共同赋能更广泛的生命科学创新生态。

作为这一战略的重要载体，英矽智能将其在药物研发过程中沉淀的模型、数据与方法论以平台化方式对外输出，助力药企、研究机构及科研人员加速创新进程。随着 Pharma.AI 相关平台正式上线 Microsoft Azure Marketplace，该平台得以触达更广泛的医疗健康与生命科学客户群体。

今年1月8日，英矽智能推出并开源了 DORA——一款面向科研与医药场景的专业AI文档与知识生成工具，通过开源社区与企业级部署并行的方式，正在成为连接科研人员、企业与平台生态的重要纽带。此前，在微软的支持及 Microsoft Foundry 的技术加持下，英矽智能对 DORA 进行了重要功能升级。升级后的 DORA 可与多种 Foundry 模型无缝集成，包括顶级的 O3 Deep Research 模型，从而显著提升科研内容创作效率与输出质量。用户也可通过 Microsoft Marketplace 直接访问和部署 DORA SaaS。

1月15日，英矽智能自研的多模态基础模型 Nach01 正式发布，该模型能够处理化学结构与空间数据，协同应对分子设计和预测领域的数百种多样化任务。Nach01 集成于  Microsoft Discovery，既凸显了该平台对第三方 AI 模型的高度兼容与扩展能力，也为研发机构部署 AI 驱动的智能药物发现工作流提供了可复制的实践范本。

微软通过成熟开放平台与资源共享，为英矽智能推进平台化战略、拓展国际化布局提供了重要支撑。这一系列的生态化布局，也正是英矽智能与微软合作所希望共同实现的目标：不仅在技术层面持续推进 AI for Science 的能力边界，还将这些经过验证的模型与解决方案落地到更多科研与产业应用场景中，形成长期、可持续的生态共赢。英矽智能创始人兼首席执行官 Alex Zhavoronkov 博士表示：“微软的技术与生态支持为我们搭建全球科研协作生态筑牢了基础，愿携手将 AI 工具赋能全球创新者，以协作突破生物技术边界、加速新药研发惠及患者。“

 03 

前沿落地 AI for Science

的价值显现