AI制药—大模型公司与医药企业的双向奔赴

假期抽点时间，聊一聊最近很热的 AI 制药。

刷行业圈子，铺天盖地的稿子都在渲染一件事：大模型杀进制药圈，再过几年，药企研发人员就要被 AI 给替换掉。

做创新药的朋友多少都听过圈内那个 “双十定律”。一款全新创新药，平均折腾 10 年，烧掉超 10 亿美元，从 I 期一路走到上市，整体临床成功率还不到 10%。

一线做研发的人都懂，大把时间耗在啃文献、筛化合物，一遍一遍循环做湿实验。大模型火起来之后，不少声音觉得，这个折磨行业多年的死结终于看到捷径。

但把 2026 年海内外一堆官方公告、管线新闻捋完之后，客观情况并不是 AI 降维吊打药企。
AI 技术公司和医药企业两边，各有自己绕不开的短板，单打独斗很难走完全程，现在上演的其实是一场双向奔赴。

2026 年 1 月 14 日，FDA 和 EMA 联合出了《药物开发 AI 良好实践 10 项指导原则》。监管这边把话说的很明白：AI 可以用来给研发帮忙，但只能做辅助工具，人的科学判断不能省，湿实验一步都偷不了懒。这份文件相当于给整个行业划了红线，AI制药不能光讲故事，最后还是要拿药学、临床真实结果说话。

大模型公司的长处很直观：扒海量文献、找靶点、生成分子、预判 ADMET 属性，计算干活的效率比人工高一大截。但短板也明明白白摆在台面上。大部分AI 团队手上没有动物药理平台，没有GMP 生产的实操积累，海内外药品申报那套流程也不熟悉。就算电脑跑出来一个各项指标看着近乎完美的分子，没有药企的实验体系，你根本不知道它在细胞、动物体内实际表现到底怎么样。

反观传统药企。手里握着成熟的湿实验室、完整临床运营网络，懂申报、懂商业化。这么多年砸钱做出来一大堆失败的阴性实验数据，很多人不知道，这些失败数据恰恰是训练高质量药物模型最金贵的原料。可老路子的痛点也很扎心：试错成本高的吓人，堆成山的内部资料、公开文献，光靠人去啃，效率实在有限。

综合多家券商公开研报的总结：AI 缺真实生物体系来完成成药验证，药企缺高效计算工具压低试错成本。AI 企业需要药企当试验场，药企拿 AI 做增效工具，二者是互补，不是谁替代谁。

下面这些，都是 2026 年有公开公告可查的产业事件。

Isomorphic Labs，DeepMind 旗下的 AI 制药公司。
2026 年 5月12 日官宣完成21 亿美元 B轮融资，靠着AlphaFold 蛋白结构技术，自研IsoDDE 引擎，专门啃那些难成药靶点，做小分子、多肽、分子胶。现在已经和辉瑞、诺华、礼来、强生签了管线合作。分工很清楚：Isomorphic负责前面的计算、分子设计；动物药理、后续全部临床推进，交给合作药企落地。

OpenAI，2026 年 4 月 16 日放出生命科学模型 GPT‑Rosalind，9 月开放机构研究预览。能干的活主要是读文献、分析基因组、辅助设计实验。定位就是科研工具，自己不碰新药管线，也没有自建生物实验室。

圈内讨论热度很高的，当属诺和诺德牵手 Anthropic 这桩合作。丹麦当地时间2026 年 9月16 日，诺和诺德官网正式发公告，达成研发试点合作。诺和诺德打算用Claude Science，针对内部选定项目挖代谢疾病靶点、梳理文献里的生物机制。

这里要纠正不少自媒体的过度脑补：这就是个科研试点。Claude Science 强项是处理长篇文献和专利，它不会生成药物分子，也不会独立开发候选药；整个项目有严格的数据管控，全程药企科研人员盯着，不是把做药这件事直接丢给AI 就完事。

微软 Quine 多模态生物模型，可以同时读基因组、蛋白、细胞成像多组学数据。公开案例里，原本要干好几个月的癌细胞化合物筛选，模型一周就能跑完。同样，只做算力工具平台，不下场自己做新药。

再看国内 AI 制药企业公开的临床进展。

英矽智能（港股 3696），全世界第一个把 “AI 发现全新靶点 + AI 从头设计分子” 推到 III 期临床的公司。核心管线Rentosertib，适应症特发性肺纤维化。2026年 9月10 日，国内III 期GENESIS‑IPF‑3 在北京协和完成首例给药，上海肺科医院同步入组。多中心随机双盲安慰剂对照，计划收320 个受试者，给药52 周，拿到CDE 突破性疗法认定。
IIa 期看到过一部分肺功能改善信号，但行业要划重点：这只是早期临床现象，不能算作确证获益，最终效果还得等 III 期结果出来才算数。

截止 2026 上半年，累计产出 33 个临床前候选化合物 PCC，13 条管线拿到 IND 批件。今年几单BD 授权全部来自港交所公告：

•2026‑03‑29，跟礼来签全球管线授权，潜在最高 27.5 亿美元；

•2026‑06‑22，和 SK 生物制药做神经免疫管线，潜在最高 25 亿美元；

•2026‑07‑02，跟武田达成新药研发合作，潜在最高 6 亿美元。

晶泰科技，没有死磕单纯分子生成，重点做 AI 固态研发、晶型预测、固体制剂和工艺开发，补上行业普遍 “重分子、轻制剂” 的短板。2026 半年报显示 AI4S 业务营收同比涨 136.4%；业务以接药企项目、平台授权为主，自己往前推的临床管线不算多。

剂泰科技，主攻 AI 递送系统，自研 NanoForge 平台，覆盖 LNP、RNA、难溶小分子制剂；强项在制剂递送，全新靶点挖掘、从头做分子并不是它的主打方向。

跨国药企这边，2026 年基本都把 AI 提到集团研发战略，不再是小团队玩票。

默沙东，2026‑04‑22 在 Google Cloud Next 官宣，和谷歌云签多年合作，投入上限 10 亿美元，部署 Gemini Enterprise，覆盖研发、生产、医学、商业化。背后现实考量：K 药快要专利到期，指望 AI 帮忙补齐管线。

礼来一边跟英伟达共建 5 年最高 10 亿美元 BioNeMo 生命科学 AI 实验室，一边不停对接国内 AI 企业。罗氏搞了一套Lab‑in‑the‑Loop 自动化闭环实验室：AI抛出科学猜想，机器人做湿实验，拿到的数据回头再优化模型；目标到2030 年靠这套体系最多产出20 个全新分子实体NME。辉瑞继续跟Isomorphic Labs 深度合作，拓展 5个全新肿瘤靶点，联合PostEra 搞新一代ADC 毒素Payload。

综合国元国际、中信建投的研报，现在药企跟 AI 公司打交道，大致就四种模式：

1.平台授权：花钱买工具，用来挖文献、预测 ADMET、筛晶型。门槛低，拿来就能给内部研发用。

2.项目委托：药企抛出靶点需求，AI 公司交出候选 PCC 分子，项目做完交付，知识产权大多归药企。

3.联合管线共建（现在大额 BD 最主流）：两边一起投资源，知识产权按协议来。临床拿到节点就付里程碑，药上市之后拿销售分成，礼来、武田、SK 生物的大单子都是这个路子。

4.全生命周期协同：AI 不止干早期找分子，延伸到处方开发、工艺放大、真实世界研究、药物警戒、生产质控。

行业有代表性的案例：Moderna 和默沙东合作的 mRNA 肿瘤疫苗 V940，AI 参与突变靶点筛选和 mRNA 序列设计，III 期拿到阳性终点，能看出来 AI 在生物药领域确实有用。国内盐酸伊司特韦，是国内第一款 AI 辅助研发拿到上市批件的创新药。

但也得看清现实，多家券商研报、财联社、澎湃的产业报道都提到：目前 AI 出彩的地方集中在早期分子筛选、晶型、文献处理。完完整整走完I‑II‑III 期全套临床的AI 源头first‑in‑class 新药，数量少得可怜。干湿鸿沟，依旧是横在行业面前最大的坎。

综合西南证券、国元国际研报以及财联社产业调研，行业绕不开五个现实卡点：第一，好的生物数据不好拿，尤其是阴性失败实验数据。药企一大堆失败数据属于商业机密，不会随便往外放；各家数据标准五花八门，到处都是数据孤岛。搞AI 的都懂，失败数据对训练模型价值极高，但很难拿到。

第二，模型黑箱问题，给注册申报埋了坑。
FDA、EMA的指导原则写的清清楚楚，AI系统必须全程可追溯、可解释。以后往CDE、FDA交申报资料，怎么证明这套模型靠谱，会是注册团队很头疼的实际工作。

第三，电脑打分再好看，不等于动物体内就有效。行业已经见过不少项目：虚拟筛选看着惊艳，一做细胞、动物药理直接翻车。AI只能帮我们缩小候选范围，湿实验，绕不开，省不掉。

第四，知识产权和商务协议容易埋雷。
AI 生成分子专利归谁、训练数据使用权、里程碑怎么才算触发，谈判桌上最容易吵起来。新药管线一做就是十年往上，前期协议写的模模糊糊，后面后患无穷。

第五，两头都懂的人太少。做算法的不懂药理、毒理、GMP；做药研发的搞不清模型的能力边界。两边预期对不上，不少AI 项目落地之后效果大打折扣。

短期（1‑3 年）：AI 慢慢变成药企研发的标配工具。文献挖掘、ADMET预测、晶型筛选、临床文书自动化会慢慢普及。Rentosertib这类进到III 期的AI 源头管线读出临床数据，会是整个行业最重要的试金石。国内CDE 后面也会慢慢出台AI 药物研发的相关指导文件。机构观点：这个阶段AI 就是增效工具，不会取代研发人员。药企布局AI，优先捋清楚自己手里的内部数据，解决自家管线真实痛点，别跟风买回来当个面子工程。

中期（3‑8 年）：大模型 + 自动化湿实验闭环逐步铺开。大模型搭配自动化实验室的模式慢慢跑通，多款AI 参与的新药成功上市；数据共享机制、AI相关知识产权、监管规则一点点理顺；AI不再只做早期药物发现，渗透到制剂、工艺、生产、药物警戒全链条。

长期远景：研发范式有转向数据驱动模式的可能性。机构推演，如果数据、自动化实验、监管配套持续完善，新药研发有机会从瞎碰式试错，走向数据驱动、智能设计、精准验证。有机会压低研发成本、缩短周期，给罕见病、纤维化、难治肿瘤这些临床上没被满足的领域多带来一些候选药；未来市场说不定会跑出来一类公司，手里同时握有AI 平台，又拥有完整医药转化、商业化能力。

关于 AI 会不会干掉研发岗位，多家产业访谈、券商研报引用企业高管公开观点：AI 定位是增效工具，不是来替换制药研发人的。价值是把人从重复筛选、整理文献这类枯燥活里面解放，让科研人员把精力放在靶点生物学、临床转化这些高价值的科学判断上。

不要神化 AI。临床跑出来的数据，才是一款新药唯一的试金石。

对医药圈内的同行，不用追着新概念凑热闹。更实在的思路，是琢磨怎么拿 AI 解决自家管线实打实的问题，提前把内部数据治理、团队能力、注册预案准备好。第一批AI 主导发现的新药很快就要披露关键临床数据，我们刚好站在行业变化的观察窗口。

也欢迎大家留言聊聊。你怎么看待 AI 制药？你们公司有没有用上 AI 研发相关工具？觉得内容有参考价值，可以转发给做研发、BD、注册的同行。