从“读分子”到“写分子”:AI制药的收获期还有多远?

10月3日，中信建投发布研报，给出了一个谨慎而坚定的判断：AIDD（AI辅助药物发现）企业总体仍处于早期阶段，但行业有望进入加速成长期。

研报将AI biotech的商业模式划分为三类——提供软件服务的SaaS类企业、结合AI平台进行新药筛选评估的服务类CRO、以及通过AI平台自主推进管线的AI创新药企——并指出多数企业仍处于早期，采用几种模式的结合。

这份研报的克制措辞背后，是一个正在发生质变的行业。就在此前不到一个月，全球首个由AI完成靶点发现与分子设计的候选药物Rentosertib正式进入III期临床试验首例患者给药阶段；国内首款AI辅助研发的I类创新药艾普司韦获国家药监局附条件批准上市。概念验证的时代正在落幕，价值兑现的周期已经开启。

理解AI制药的叙事，必须回到那个被反复提及却始终未被撼动的数字：一款新药从发现到上市，平均耗时超过10年，平均开发成本超过10亿美元，而临床试验成功率低于15%。这就是制药行业著名的“双十定律”，也是AI技术切入这一领域最朴素的说服力所在。

中信建投在研报中明确指出，传统制药面临高投入、长周期、低成功率的困境，而AI技术已全面渗透至靶点识别、虚拟筛选、全新设计、ADMET预测以及自动化合成等核心环节，有效破解传统高通量物理盲筛的通量极限。

这种“破解”的力度，在英矽智能的案例中得到了具象化呈现。该公司自研的Pharma.AI平台曾在18个月内完成“靶点发现→分子设计→临床前候选化合物”全流程，而传统方法平均需要4到6年。从时间维度看，这意味着AI将药物发现最前端、最具不确定性的阶段压缩了数倍。

但时间压缩是否等同于价值创造，是另一个问题。波士顿咨询公司2022至2025年间发布的一系列分析给出了一个耐人寻味的答案：AI发现的分子在I期临床中的成功率约为80%至90%，而行业历史平均水平仅为40%至65%。 这一优势可能是真实的，反映了更好的靶点选择、更干净的分子结构以及更准确的临床前转化预测。然而，II期临床的数据尚不充分，早期信号并不那么乐观——成功率与行业历史平均水平大体相当，约为30%至40%。

这个“I期亮眼、II期平淡”的模式，恰恰印证了资深药物开发者的长期判断：AI最擅长的地方，是计算预测与底层问题最接近的环节，如分子结构生成、靶点识别和早期ADMET分析。而它最不擅长的，是当限速瓶颈变为人类疾病生物学本身时——对于大多数主要适应症而言，这一领域的认知仍然严重不足。

中信建投研报中关于三种商业模式的划分，勾勒出了行业当前的基本格局。

SaaS类企业以软件订阅为核心收入来源。这一模式的代表是薛定谔（Schrodinger），其计算平台被全球主要药企广泛采用。但正如英矽智能联合首席执行官任峰所指出的，海外老牌“AI+SaaS”企业因转型自主研发而陷入业绩与股价双重低迷，暴露了纯软件模式在制药行业的深层困境：工具的价值终究需要通过药物来验证，而药物研发的漫长周期与软件行业的快迭代逻辑之间存在天然张力。

服务类CRO以AI平台赋能新药筛选或评估。这类模式的风险相对可控，收入来源清晰，但天花板也显而易见——本质上仍是“卖水人”角色，无法享受药物成功后的超额回报。

AI创新药企则选择了一条更艰难但潜在回报更高的路径。英矽智能是这一模式的典型代表：自主推进管线，同时通过BD交易和软件授权实现多元化收入。2025年，该公司药物发现业务收入同比激增693.6%至2495万美元，占总营收比重从3.7%跃升至44.4%，收入结构的剧烈变化折射出行业从“讲故事”到“交作业”的转折。

值得注意的是，英矽智能主动将First-in-Class（同类首创）项目占比降至20%，80%为Best-in-Class（同类最优）项目。任峰对此的解释务实而清醒：新药研发从临床申报到上市是高度监管范畴，AI难以加速，因此公司将目标集中在从靶点发现到临床前候选药物阶段，进入临床后则受监管和时间约束。这是一种对AI能力边界的诚实认知，也是对“AI能做什么”这一问题的理性回答。

行业加速成长的信号，在资本层面表现得最为直接。

根据丁香园Insight数据库行业报告，2025年全球AI制药领域共完成128笔投融资交易，总金额204.34亿美元，较2024年的86笔、48.28亿美元显著回升。 金额修复快于数量修复，资金向头部集中的趋势明显。BD交易的增长更为迅猛：2025年131笔BD交易总金额达388.64亿美元，较2021年的38笔、26.21亿美元实现量价齐升。

2026年上半年的并购浪潮则进一步升级了行业整合的烈度。罗氏以10.5亿美元收购病理AI企业PathAI，创下赛道历史最高交易纪录；阿斯利康完成成立以来首笔纯AI技术全资收购；Anthropic以4亿美元换股收购仅有6名员工的生物计算团队Coefficient Bio，标志着通用大模型厂商首次斥巨资深度入局新药研发。

这些交易背后的逻辑正在发生变化。过去数年行业讨论的AI制药，本质上停留在1.0阶段：以AI技术公司为主，产出多为单点工具，仅覆盖分子筛选、靶点预测等临床前单一环节。而2026年的并购潮撕开了行业迭代的分界线——AI正从“外挂工具”变为内嵌于制药体系的底层基础设施，覆盖从临床前干湿实验到临床方案设计、患者入组、商业化测算的全流程。

英矽智能与礼来达成的27.5亿美元合作，是这一趋势的国内注脚。该交易包括1.15亿美元首付款，以及基于开发、监管和商业化里程碑的后续付款，刷新了国内AI制药业内合作金额新高。由于交易规模庞大，甚至触发了美国联邦贸易委员会的反垄断审查，英矽智能方面确认该交易已提前获得批准。

支撑行业加速成长的，是底层技术能力的质变。

最根本的架构性转变，是从任务专用机器学习模型向基础模型的迁移。AlphaFold 3于2024年发布，将蛋白质结构预测扩展至蛋白质、小分子、DNA、RNA和离子的统一框架，重置了基于结构的药物设计的行业基准。随后，Chai Discovery的Chai-1、MIT的Boltz-1等开放权重模型相继涌现，到2026年初，78%的大型药企已在至少一个生产级药物发现工作流中运行基础模型，而两年前这一比例仅为22%。

技术的演进正在改变药物发现的基本范式。西湖大学团队研发的艾普司韦，依托包含490亿种化合物的DNA编码化合物库，通过AI模型确定筛选条件、从100多个“潜力股”中锁定9个分子进行合成测试，最终确定候选分子。从源头发现到完成临床试验仅用时三年半，且成为全球第一款基于DEL技术成功获批的小分子创新药。

华创证券在深度报告中指出，AlphaFold2解决了困扰生物学界多年的蛋白质折叠预测难题，ChatGPT的生成式能力延伸至分子设计领域，叠加Chai-2、ESM3等新型模型的涌现，推动药物研发从“读分子”向“写分子”跨越。这个转变的意义在于，AI不再仅仅是分析工具，而正在成为创造工具。

回到中信建投研报的核心判断：行业有望逐渐迎来收获期，但前提是“AI制药管线逐步上市得到验证”。

验证的时间表正在变得清晰。Rentosertib进入III期临床是标志性事件——这是AI制药第一次真正站到新药上市前的最后一道关卡面前。英矽智能已有13个项目获得临床试验批准，覆盖纤维化、肿瘤、免疫、疼痛、肥胖与代谢等多个领域。艾普司韦的获批上市，则为“AI辅助研发”提供了首个国内商业化验证的案例。

但“收获期”不等于“丰收期”。英矽智能2025年收入约5624万美元，现金及银行结余3.93亿美元，仍处于投入阶段。任峰明确表示，公司未来将继续加大BD能力，争取实现营收平衡乃至盈利。薛定谔的业绩与股价低迷、Recursion的亏损扩大与被英伟达清仓，都在提醒行业：AI无法在短期内改变医药行业“十年十亿美金”的研发规律。

更具参考意义的数据来自波士顿咨询的分析：AI发现的分子在I期临床的成功率优势是真实的，但II期数据的早期信号与行业平均水平大体相当。这意味着，AI在药物发现前端的能力已经得到验证，但药物最终能否在异质性人类群体中产生临床意义，仍然取决于人类疾病生物学的根本性突破。

中信建投的研报用一种审慎的措辞描述了这一状态：“整体AI制药市场仍还比较小，但随着越来越多资本的参与、技术的更迭以及AI制药管线逐步上市得到验证，行业有望逐渐迎来收获期。”

这个判断的关键词是“逐渐”。AI制药不会在某一天突然颠覆制药行业，但它正在以一种可测量的方式，一个分子接一个分子地，重新定义药物发现的效率边界。从概念验证到价值兑现的临界跨越，不是一次性的跳跃，而是一系列验证事件的累积。Rentosertib的III期数据、艾普司韦的上市后表现、英矽智能与礼来合作管线的推进进度——这些具体的里程碑，将共同决定“收获期”究竟是一个即将到来的现实，还是又一个需要耐心等待的承诺。

至少现在，行业已经站在了那道门槛前。