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年龄逆转真能实现?这款AI抗衰老新药已进入Ⅲ期——对话英矽智能任峰博士
年龄逆转真能实现?这款AI抗衰老新药已进入Ⅲ期——对话英矽智能任峰博士6大衰老时钟一致证实生物学年龄逆转，这款AI设计的新药已进入临床Ⅲ期。 2026年9月以来，英矽智能的重磅消息接连不断：9月7日，Rentosertib生物学年龄研究发表于《Nature Biotechnology》，Rentosertib展现抗衰潜力，6大衰老时钟一致证实临床生物学年龄逆转；9月9日，Rentosertib（ISM001-055）在北京协和医院完成Ⅲ期临床首例患者入组与给药，为全球首款靶点与分子均由AI发现和设计、并进入Ⅲ期临床试验的药物；9月15日，公司宣布启动“长寿疫苗”研究计划，探索引导患者自身的免疫细胞，清除衰老相关疾病最早期的细胞驱动因子；9月17日，英矽智能与Liquid AI、巴克衰老研究所、哈佛医学院及布莱根妇女医院合作的研究登上《Cell》，并入选当期封面。在该研究中，联合团队推出了一套评估衰老生物学和专业长寿研究工具的开放式AI工具包，用于加速衰老生物学研究和长寿疗法开发，支持科研人员发现并评估潜在干预靶点。 AI制药到底省在哪一步？除了更快，AI制药能不能让药物研发少一些失败？英矽智能又为什么选择特发性肺纤维化作为首发适应症？在2026年张江药谷大会暨上海国际生物医药产业上，“药创新”采访了英矽智能联合CEO及首席科学官任峰博士。 
任峰博士/图源：经济观察报 从“经验驱动”到“数据驱动”，AI制药大幅减少试错成本 在任峰博士看来，AI对药物研发最根本的改变，是决策方式。任峰表示：“以前做药是经验驱动，靠生物学家、化学家的知识和经验来判断、做决定。有了AI之后，这种由经验驱动的研发方式转化为数据驱动的研发方式，由数据和算法来帮助研发人员决策。”。 任峰博士认为，数据驱动减少了人的偏见，判断更客观；同时，AI阅读了大量文献和专利，见过各种靶点和化合物结构，相比个人经验而言具有更强的创造性。他把AI赋能归结为两个方面：减少试错成本、提高创造性。 减少试错成本方面，可以以英矽智能开发特发性肺纤维化（IPF）药物Rentosertib的过程为例。据任峰博士介绍，按照传统方式确定临床前候选化合物（PCC），行业平均需要4年半的时间，以及几千万到上亿美元的研发投入。根据2010年发表在《Nature Reviews Drug Discovery》上的一篇分析文章（如下图所示），从靶点到苗头化合物（target-to-hit）/从苗头化合物到先导化合物（hit-to-lead）/先导化合物优化（lead optimization）三个阶段平均分别需要耗时1年/1.5年/2年，合计约4年半，每个阶段的资本化成本（包含利息）分别达到94百万/166百万/414百万美元，合计约6.74亿美元，“而英矽智能一共合成了78个分子，只花了一年半的时间和260万美元，所以你可以看到，效率大幅提高”，任峰博士这样说道。 
Rentosertib之外，公司披露的整体管线数据也提供了一些参照。据英矽智能披露，公司已累计提名33个PCC。从新颖性看，管线涉及6个同类首创（first-in-class）靶点和27个同类最佳（best-in-class）靶点，所有分子均具备较高的新颖性。从项目质量看，33个PCC已推进至13项IND，IND申报失败数为0；6项资产在临床前阶段即完成对外授权，并全部成功推进至Ⅰ期临床，自2021年以来失败数为0。 
临床成功率缺乏数据，有待时间验证 比“更省钱”更难回答的问题，是“更成功”。那么有没有证据表明，AI制药不仅能更快产生候选分子，还能提高进入临床后的成功概率？任峰博士回答道：“目前还没有数据证明，AI开发的药物在临床上可以提高成功率。”证据缺乏最主要的原因是临床验证的周期太长，至今还没有任何一款AI发现的药物真正获批上市，“所以没有办法判断，AI发现的药物是不是比传统方式成功率更高。” 对于“AI制药能否提高临床后的成功率”这个问题，任峰博士有自己的期待：随着越来越多的AI药物获批上市，行业可以获取相应的统计数据，来证明AI发现的靶点，成功率是否比传统方式更高。换言之，在任峰博士的表述里，AI制药提升效率是已经发生的事实，而成功率则仍是有待检验的预期。 根据BIO（美国生物技术创新组织）、Informa Pharma Intelligence等机构对2011至2020年临床开发数据的统计显示，药物的Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期及NDA/BLA阶段转化成功率分别为52%、28.9%、57.8%及90.6%，所有开发候选药物在I期临床试验中获得批准的整体概率（LOA）为7.9%。AI能否改善这个数字，是整个行业都在等待的答案。 
AI制药行业正在等待属于自己的“DeepSeek时刻” 任峰博士认为，AI制药行业还在等待属于自己的“DeepSeek时刻”，也就是真正由AI主导发现的药物，在Ⅲ期临床上获得成功。他以Moderna的mRNA肿瘤疫苗intismeran（V940/mRNA-4157）为例，在Ⅲ期成功之后，整个mRNA肿瘤疫苗赛道就热起来了。“我认为在未来3到5年，如果真的会有AI主导的药物获批，或者在Ⅲ期临床试验中获得成功，对整个行业来说是一剂强心针。” 正因如此，Rentosertib的Ⅲ期临床，被任峰视为一个里程碑。任峰博士表示：“Rentosertib是全球第一款完全由AI发现新靶点、由AI设计新分子进入临床阶段的药物，对整个AI制药行业有非常重要的意义。”他说，如果Ⅲ期临床试验能够成功，就验证了AI从靶点发现、分子设计到临床试验，能够实现技术上的闭环，证明这项技术确实能在药物研发上带来突破。 公开信息显示，Rentosertib治疗IPF的国内Ⅲ期临床试验GENESIS-IPF-3（NCT07687459）采取随机、双盲、安慰剂对照设计，计划入组320例患者（试验组、对照组分别入组192、128例），为期52周，主要终点是52周用力肺活量（FVC）较基线变化值，已于2026年9月完成首例患者入组，预计2029年将获得顶线数据。 
而在此前的Ⅱa期临床试验GENESIS-IPF中，入组71例IPF患者，治疗12周，在次要终点用力肺活量（FVC）上，60毫克每日一次组较基线平均增加98.4毫升，安慰剂组平均下降62.3毫升（公司在该分析中剔除了一名被随机分入安慰剂组的异常值）。与东阳光的伊非尼酮（24周Ⅱ期）、Celea的Deupirfenidone（26周Ⅱ期），以及已获批的那米斯特、吡非尼酮、尼达尼布（52周Ⅲ期）等药物的试验数据并列比较，图中仅有该药治疗组的FVC较基线为正值。 
从抗衰老出发，又回到抗衰老 那么特发性肺纤维化这个方向是AI选的，还是人选的？AI在研发中到底参与到了什么程度？ “研发方向是由人来选择的。”任峰说道。英矽智能创始人Alex Zhavoronkov热衷于做与衰老相关的药物，当时公司认为纤维化是衰老最典型的特征之一，于是选择了纤维化，并以特发性肺纤维化作为第一个适应症。 这也是任峰对AI边界的理解：AI能帮助产生很多想法，但如何决策、如何评判，仍然需要人类专家来完成。 这条“抗衰老”的线索，在临床上又有了验证。据任峰博士介绍，通过在Ⅱa期临床试验检测患者的蛋白质组学，发现用药一个月或三个月后患者的生物学年龄出现了逆转，部分患者生物学年龄逆转甚至可高达6岁，该结果已于2026年9月7日发表在《Nature Biotechnology》上。“我们又实现了一个闭环：本来想研发抗衰老的药物，在临床上第一次发现，蛋白质组学衰老时钟预测的生物学年龄，确实可以被逆转”，任峰博士这样说道。 
研发、政策和资本三方协同，AI制药迎来高景气度周期 任峰博士谈到今年AI驱动创新药的大环境，他的判断是“非常好”。在他看来，Anthropic、Google、OpenAI，以及国内的字节、阿里等大型科技公司纷纷下场参与AI制药，说明AI制药确实是AI应用端非常重要的赛道；在政府层面，他接触到许多药监局、各部委和市、区领导的关心与调研；在资本层面，今年许多从大厂出来创办的AI制药公司，首轮融资都能融到不少钱。在研发、政策和资本层面，已经形成了一种合力。 但制约AI制药更大规模落地的，并不是算法和算力。“最重要的问题还是研发团队。”任峰博士表示，既懂AI又懂制药的人才依然稀缺，很多海内外企业想做战略合作，公司因为人手不够，暂时没办法承接。 结语 从78个分子、260万美元、一年半时间，到一个尚无答案的成功率，任峰的回答勾勒出AI制药当下的处境：早期研发阶段，效率提升已有数据可循；而能否真正降低临床失败率，只能交给时间与临床试验。按计划，Rentosertib的Ⅲ期临床将在2029年读出顶线数据，这既是英矽智能的大考，也可能成为整个AI制药行业的转折点和“DeepSeek时刻”。在此之前，补上既懂AI又懂制药的人才短板，同样是AI制药走向规模化必须回答的问题。
撰文丨刘鼎
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